Blog

Δέκα από τους 20 ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλούν μυέλωμα που έλαβαν μία έγχυση Carvykti παρέμειναν εν ζωή, χωρίς εξέλιξη της νόσου και χωρίς θεραπεία συντήρησης για τουλάχιστον πέντε χρόνια. Τα νέα δεδομένα αφορούν μια μικρή ομάδα της μελέτης φάσης 2 CARTITUDE-2 και παρουσιάστηκαν στο ετήσιο συνέδριο της International Myeloma Society στη Γλασκώβη.
Δέκα από τους 20 ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλούν μυέλωμα που έλαβαν μία έγχυση Carvykti παρέμειναν εν ζωή, χωρίς εξέλιξη της νόσου και χωρίς θεραπεία συντήρησης για τουλάχιστον πέντε χρόνια.
Οι 20 συμμετέχοντες της ομάδας Α είχαν λάβει μία έως τρεις προηγούμενες γραμμές θεραπείας. Ο διάμεσος χρόνος παρακολούθησης έφτασε τους 60,7 μήνες. Σε αυτό το διάστημα, 10 ασθενείς παρέμειναν εν ζωή χωρίς επιδείνωση του μυελώματος και χωρίς να χρειαστούν θεραπεία συντήρησης.
Το 50% χωρίς εξέλιξη της νόσου δεν είναι το ίδιο μέγεθος με τη συνολική επιβίωση. Η εταιρεία ανέφερε εκτιμώμενο ποσοστό συνολικής επιβίωσης 69,2% στην πενταετία. Η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου ήταν 60,5 μήνες.
Πώς δρα η θεραπεία CAR-T
Το Carvykti, γνωστό και ως ciltacabtagene autoleucel ή cilta-cel, είναι θεραπεία CAR-T. Οι ειδικοί συλλέγουν Τ-λεμφοκύτταρα του ασθενούς και τα τροποποιούν ώστε να αναγνωρίζουν το BCMA, μια πρωτεΐνη που εκφράζουν τα κύτταρα του πολλαπλού μυελώματος.
Η CARTITUDE-2 εξετάζει τη θεραπεία σε διαφορετικές ομάδες ασθενών. Στην ομάδα Α, ο κύριος στόχος της μελέτης ήταν να διαπιστώσει αν οι εξετάσεις μπορούσαν να ανιχνεύσουν υπολειμματική νόσο μετά τη θεραπεία. Η νέα ανακοίνωση προσθέτει στοιχεία για τη διάρκεια της ανταπόκρισης, αλλά το μικρό μέγεθος της ομάδας και η απουσία ομάδας σύγκρισης δεν επιτρέπουν να αποδοθεί με βεβαιότητα ένα συγκεκριμένο όφελος επιβίωσης έναντι άλλης θεραπείας.
Τα δεδομένα ασφαλείας και οι περιορισμοί
Από την προηγούμενη ανάλυση καταγράφηκαν δύο ακόμη θάνατοι: ο ένας συνδέθηκε με εξέλιξη της νόσου και ο άλλος με νέο καρκίνο, σύμφωνα με την Johnson & Johnson. Η εταιρεία ανέφερε επίσης μία νέα αιματολογική κακοήθεια, οξεία μυελογενή λευχαιμία, καθώς και ότι δεν καταγράφηκε νέα νευροτοξικότητα σχετιζόμενη με τα CAR-T κύτταρα.
Το Carvykti έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ για συγκεκριμένους ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλούν μυέλωμα μετά από τουλάχιστον μία προηγούμενη γραμμή θεραπείας. Η αμερικανική επισήμανσή του περιλαμβάνει σοβαρές προειδοποιήσεις, μεταξύ άλλων για σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών, νευρολογικές τοξικότητες, παρατεταμένες κυτταροπενίες και δευτερογενείς αιματολογικές κακοήθειες. Η πενταετής παρακολούθηση προσφέρει σημαντική εικόνα για τη διάρκεια της ανταπόκρισης στους συγκεκριμένους ασθενείς· δεν αποδεικνύει ότι η νόσος θεραπεύτηκε οριστικά.
Ο ανταγωνισμός στις κυτταρικές θεραπείες
Η Johnson & Johnson και η Legend Biotech συνεργάζονται για την ανάπτυξη και εμπορική αξιοποίηση του Carvykti από το 2017. Στον ίδιο θεραπευτικό χώρο κινείται και η Gilead με το ερευνητικό CAR-T anito-cel, για το οποίο αναμένεται απόφαση του αμερικανικού FDA στις 23 Δεκεμβρίου 2026.

Πηγή: healthpharma.gr