Blog

Η συμφωνία δίνει στη Lilly αποκλειστικά δικαιώματα χρήσης της τεχνολογίας RNA exon editing της ιδιωτικής βιοτεχνολογικής εταιρείας για συγκεκριμένους, μη δημοσιοποιημένους θεραπευτικούς στόχους σε νεφρικές παθήσεις. Η τεχνολογία έχει σχεδιαστεί ώστε να διορθώνει γενετικές βλάβες χωρίς να τροποποιεί μόνιμα το DNA του ασθενούς.

Η προσέγγιση αυτή αποκτά ιδιαίτερο ενδιαφέρον σε μια περίοδο κατά την οποία οι μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες αναζητούν νέες πλατφόρμες γενετικής ιατρικής, με στόχο θεραπείες υψηλής ακρίβειας για σπάνιες και δύσκολες νόσους.

Συμφωνία με δυνητική αξία έως 1,9 δισ. δολάρια

Στο πλαίσιο της συμφωνίας, η Ascidian μπορεί να λάβει έως 1,9 δισ. δολάρια. Το ποσό περιλαμβάνει μη δημοσιοποιημένη προκαταβολή, πληρωμές που συνδέονται με αναπτυξιακά, ρυθμιστικά και εμπορικά ορόσημα, καθώς και δικαιώματα επί μελλοντικών πωλήσεων προϊόντων.

Η Ascidian θα αναλάβει την πρώιμη ερευνητική φάση και μέρος της προκλινικής εργασίας. Στη συνέχεια, η Lilly θα έχει την ευθύνη για τα επόμενα στάδια ανάπτυξης, την παραγωγή και την εμπορική αξιοποίηση των θεραπειών.

Η Lilly θα μπορεί επίσης να προσθέσει επιπλέον θεραπευτικούς στόχους, ενώ η Ascidian διατηρεί δικαιώματα να αναπτύξει άλλα προγράμματα για νεφρικές παθήσεις εκτός της συγκεκριμένης συμφωνίας.

Πώς διαφοροποιείται η τεχνολογία της Ascidian

Ο Daniel Rosan, chief business officer της Ascidian, δήλωσε στο Reuters ότι η τεχνολογία της εταιρείας διαθέτει πολλά από τα πλεονεκτήματα της παραδοσιακής τεχνολογίας CRISPR ή της επεξεργασίας DNA, με ένα κρίσιμο πλεονέκτημα: δεν αλλάζει το DNA του ασθενούς, αλλά μόνο το RNA.

Η διάκριση αυτή έχει μεγάλη σημασία για το μέλλον της γενετικής ιατρικής. Η κλασική γονιδιακή επεξεργασία με CRISPR, τεχνολογία που έχει τιμηθεί με Νόμπελ, λειτουργεί σαν μοριακό «ψαλίδι», το οποίο κόβει ελαττωματικά τμήματα γονιδίων ώστε να απενεργοποιηθούν ή να αντικατασταθούν από φυσιολογικές αλληλουχίες DNA.

Αντίθετα, η προσέγγιση της Ascidian στοχεύει στο RNA, δηλαδή σε ένα ενδιάμεσο επίπεδο της γενετικής πληροφορίας. Με αυτόν τον τρόπο επιδιώκει να διορθώσει το αποτέλεσμα της γενετικής βλάβης χωρίς να επέμβει μόνιμα στο γονιδίωμα.

Στόχος οι σπάνιες κληρονομικές νεφρικές παθήσεις

Οι σπάνιες κληρονομικές νεφρικές παθήσεις αποτελούν πεδίο με υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Σε πολλές περιπτώσεις, οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές παραμένουν περιορισμένες, ενώ η γενετική βάση της νόσου καθιστά ελκυστικές τις προσεγγίσεις που στοχεύουν απευθείας στη μοριακή αιτία.

Ο Michael Ehlers, διευθύνων σύμβουλος της Ascidian, ανέφερε ότι ο συνδυασμός της τεχνολογίας της εταιρείας με την εμπειρία της Lilly στη γενετική ιατρική μπορεί να μειώσει δραστικά το βάρος των γενετικών νεφρικών παθήσεων.

Για τη Lilly, η συμφωνία ενισχύει ένα πεδίο στο οποίο η εταιρεία έχει κινηθεί επιθετικά τον τελευταίο χρόνο. Η αμερικανική φαρμακευτική έχει υπογράψει σειρά συμφωνιών με στόχο την επέκταση της παρουσίας της στη γενετική ιατρική, μεταξύ αυτών η εξαγορά της Verve Therapeutics έναντι 1,13 δισ. δολαρίων και συνεργασίες με τη βιοτεχνολογική εταιρεία Profluent, που βασίζεται στην τεχνητή νοημοσύνη, καθώς και με τη γερμανική Seamless Therapeutics.

Η Ascidian διευρύνει το αποτύπωμά της

Η συμφωνία με τη Lilly δεν είναι η πρώτη μεγάλη συνεργασία της Ascidian στον χώρο της γονιδιακής επεξεργασίας. Το 2024, η εταιρεία είχε αδειοδοτήσει την τεχνολογία της στη Roche για την ανάπτυξη θεραπειών που στοχεύουν δύσκολες νευρολογικές παθήσεις.

Η νέα συμφωνία δείχνει ότι η πλατφόρμα RNA exon editing συγκεντρώνει αυξανόμενο ενδιαφέρον από μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες. Παράλληλα, επιβεβαιώνει τη στρατηγική στροφή της αγοράς προς τεχνολογίες που προσφέρουν γενετική ακρίβεια, αλλά αποφεύγουν ορισμένους από τους προβληματισμούς που συνδέονται με τις μόνιμες αλλαγές στο DNA.

Πηγή: healthpharma.gr