Blog

Τα γενόσημα έχουν αλλάξει ριζικά την αγορά φαρμάκου τις τελευταίες δεκαετίες. Σήμερα, περίπου 9 στις 10 συνταγές καλύπτονται από γενόσημα, δηλαδή εγκεκριμένα αντίγραφα φαρμάκων αναφοράς των οποίων οι πατέντες έχουν λήξει. Μέσα σε 30 χρόνια, τα γενόσημα έχουν εξοικονομήσει τρισεκατομμύρια δολάρια για εκατοντάδες εκατομμύρια ανθρώπους.

Ωστόσο, η ίδια μετάβαση δεν είναι εξίσου απλή για τα νεότερα βιολογικά φάρμακα, τα οποία περιλαμβάνουν θεραπείες για τον διαβήτη, τον καρκίνο, τα αυτοάνοσα νοσήματα και άλλες χρόνιες παθήσεις υψηλού κόστους. Σε αυτή την κατηγορία ανήκουν και φάρμακα που έχουν κυριαρχήσει στη δημόσια συζήτηση, όπως οι αγωνιστές GLP-1.

Γιατί τα βιολογικά φάρμακα δεν αντιγράφονται όπως τα κλασικά φάρμακα

Τα παραδοσιακά φάρμακα μικρού μοριακού βάρους παράγονται συνήθως με χημικές διαδικασίες και μπορούν να αντιγραφούν με μεγάλη ακρίβεια όταν λήξει η πατέντα τους. Γι’ αυτό τα γενόσημα εγκρίνονται με πιο σύντομες διαδικασίες, καθώς οι ρυθμιστικές αρχές μπορούν να βασιστούν στα δεδομένα του αρχικού φαρμάκου.

Τα βιολογικά φάρμακα είναι διαφορετικά. Πρόκειται για μεγάλα, σύνθετα μόρια, συχνά πρωτεϊνικής φύσης, τα οποία παράγονται σε ζωντανά κύτταρα. Η παραγωγή τους είναι πιο απαιτητική και ακόμη και μικρές διαφορές στη διαδικασία μπορούν να επηρεάσουν το τελικό προϊόν.

Γι’ αυτό τα αντίστοιχα προϊόντα δεν ονομάζονται γενόσημα, αλλά βιοομοειδή. Είναι ιδιαίτερα κοντινά, αλλά όχι απολύτως πανομοιότυπα αντίγραφα του αρχικού βιολογικού φαρμάκου. Η διαφορά αυτή έχει μεγάλη σημασία για τον τρόπο αξιολόγησης, έγκρισης και χρήσης τους.

Μόλις 5% των συνταγών, αλλά πάνω από το μισό της φαρμακευτικής δαπάνης

Ο Jonathan Watanabe, PharmD, MS, PhD, πρόεδρος του Department of Clinical Pharmacy στο UCSF και πρώτος συγγραφέας της μελέτης, επισημαίνει ότι τα βιολογικά φάρμακα αντιστοιχούν μόλις στο 5% των συνταγών, αλλά απορροφούν περισσότερο από το μισό της συνολικής φαρμακευτικής δαπάνης.

Η αναλογία αυτή δείχνει γιατί η ταχύτερη ανάπτυξη και διάθεση βιοομοειδών μπορεί να έχει τεράστια σημασία για τα συστήματα υγείας. Όταν οι βιολογικές θεραπείες παραμένουν χωρίς ουσιαστικό ανταγωνισμό, το κόστος για ασθενείς, ασφαλιστικούς φορείς και κράτη παραμένει υψηλό.

Σύμφωνα με τον Watanabe, πολλές χώρες δεν διαθέτουν ακόμη τους μηχανισμούς που απαιτούνται για να αξιολογούν και να εγκρίνουν γρήγορα νέα βιοομοειδή. Το αποτέλεσμα είναι περιορισμένη πρόσβαση για τους ασθενείς και καθυστέρηση στην είσοδο φθηνότερων επιλογών στην αγορά.

Η μελέτη του UCSF σε 19 χώρες

Η μελέτη, που δημοσιεύθηκε στο JAMA Health Forum στις 31 Μαΐου, εξέτασε τους κανόνες για τα βιοομοειδή σε 19 χώρες. Ανάμεσά τους περιλαμβάνονται οι ΗΠΑ, ο Καναδάς, το Ηνωμένο Βασίλειο, η Νιγηρία, η Βραζιλία, η Αίγυπτος και η Ινδονησία.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι οι περισσότερες χώρες χρησιμοποιούν αρχικά παρόμοια γλώσσα για να περιγράψουν τι είναι ένα βιοομοειδές. Ωστόσο, οι κανόνες έγκρισης διαφοροποιούνται γρήγορα όταν η διαδικασία περνά από τον ορισμό στην πράξη.

Ορισμένες χώρες δέχονται ότι ένα βιοομοειδές μπορεί να εγκριθεί εφόσον αποδειχθεί «αρκετά παρόμοιο» με το αρχικό βιολογικό φάρμακο σε εργαστηριακές δοκιμές. Άλλες απαιτούν περισσότερες κλινικές δοκιμές σε ασθενείς, αυξάνοντας το κόστος και τον χρόνο ανάπτυξης.

Υποκατάσταση στο φαρμακείο: Άλλες χώρες την επιτρέπουν, άλλες την μπλοκάρουν

Οι διαφορές δεν περιορίζονται στην έγκριση. Επεκτείνονται και στη χρήση των βιοομοειδών μετά την κυκλοφορία τους στην αγορά.

Σε ορισμένες χώρες, οι φαρμακοποιοί μπορούν να υποκαταστήσουν ένα αρχικό βιολογικό φάρμακο με βιοομοειδές στο φαρμακείο, εφόσον πληρούνται συγκεκριμένες προϋποθέσεις. Σε άλλες, απαιτείται ρητή έγκριση του γιατρού ή νέα συνταγή.

Αυτή η διαφοροποίηση επηρεάζει άμεσα την υιοθέτηση των βιοομοειδών. Ακόμη και αν ένα βιοομοειδές λάβει άδεια κυκλοφορίας, οι περιορισμοί στην υποκατάσταση μπορούν να μειώσουν τη χρήση του και να περιορίσουν την εξοικονόμηση που θα μπορούσε να προσφέρει.

Τοπικές μελέτες ή εμπιστοσύνη σε ξένες αρχές;

Ένα ακόμη σημείο απόκλισης αφορά τη χρήση δεδομένων από άλλες χώρες. Ορισμένες ρυθμιστικές αρχές δέχονται δεδομένα και αξιολογήσεις από αξιόπιστους ξένους οργανισμούς. Άλλες ζητούν από τις εταιρείες να επαναλάβουν μελέτες τοπικά.

Η δεύτερη προσέγγιση μπορεί να αυξήσει σημαντικά το κόστος και να καθυστερήσει την πρόσβαση των ασθενών. Αν μια εταιρεία πρέπει να επαναλάβει δοκιμές σε κάθε αγορά, η ανάπτυξη ενός βιοομοειδούς γίνεται πιο αργή και οικονομικά λιγότερο ελκυστική.

Οι ερευνητές υποστηρίζουν ότι η καλύτερη ευθυγράμμιση των κανόνων μεταξύ χωρών θα μπορούσε να διευκολύνει την είσοδο βιοομοειδών στην αγορά. Με τον τρόπο αυτό, οι ασθενείς θα μπορούσαν να αποκτήσουν ταχύτερη πρόσβαση σε πιο προσιτές θεραπείες.

Το παράδειγμα των γενόσημων και το στοίχημα των βιοομοειδών

Τα γενόσημα αποτελούν μία από τις μεγαλύτερες επιτυχίες της φαρμακευτικής αγοράς, επειδή έκαναν θεραπείες που παρατείνουν τη ζωή πιο προσιτές. Οι ερευνητές του UCSF ελπίζουν ότι τα βιοομοειδή μπορούν να ακολουθήσουν αντίστοιχη πορεία.

Ωστόσο, για να συμβεί αυτό, χρειάζεται πιο συνεκτικό ρυθμιστικό πλαίσιο. Οι διαφορετικές απαιτήσεις ανά χώρα λειτουργούν σαν εμπόδιο στην ανάπτυξη και διάδοση των βιοομοειδών, ιδίως σε αγορές που δεν έχουν την τεχνική ή θεσμική δυνατότητα γρήγορης αξιολόγησης.

Η πρόκληση είναι να διατηρηθούν υψηλά πρότυπα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας χωρίς να δημιουργούνται περιττά εμπόδια. Η εμπιστοσύνη σε αξιόπιστα δεδομένα, η διαφάνεια και η συνεργασία μεταξύ ρυθμιστικών αρχών μπορούν να παίξουν κρίσιμο ρόλο.

Τι σημαίνει για τα GLP-1 φάρμακα

Τα φάρμακα GLP-1 έχουν αποκτήσει τεράστια σημασία για τη θεραπεία του διαβήτη τύπου 2 και της παχυσαρκίας, ενώ η ζήτησή τους έχει αυξηθεί θεαματικά διεθνώς. Το υψηλό τους κόστος, όμως, παραμένει σοβαρό ζήτημα πρόσβασης.

Καθώς η αγορά των βιολογικών και σύνθετων θεραπειών μεγαλώνει, η ανάπτυξη βιοομοειδών μπορεί να καθορίσει πόσο γρήγορα και σε ποιο κόστος θα φτάνουν οι νεότερες θεραπείες στους ασθενείς.

Η εναρμόνιση των κανόνων δεν αφορά μόνο τη φαρμακοβιομηχανία. Αφορά την οικονομική βιωσιμότητα των συστημάτων υγείας, την ισότητα στην πρόσβαση και την ικανότητα των χωρών να αξιοποιούν τον ανταγωνισμό μετά τη λήξη της προστασίας των πατεντών.

Η ανάγκη για παγκόσμια συνεργασία

Η μελέτη του UCSF αναδεικνύει ότι η πρόσβαση στα βιοομοειδή δεν εξαρτάται αποκλειστικά από την επιστήμη ή την παραγωγή. Εξαρτάται και από το πώς κάθε χώρα οργανώνει τους κανόνες της.

Εάν οι χώρες ευθυγραμμίσουν καλύτερα τις απαιτήσεις τους, μειώσουν τις περιττές επαναλήψεις μελετών και ενισχύσουν την εμπιστοσύνη σε αξιόπιστες ρυθμιστικές αξιολογήσεις, τα βιοομοειδή μπορούν να φτάσουν ταχύτερα στους ασθενείς.

Ο Watanabe συνοψίζει τον στόχο με αναφορά στην επιτυχία των γενόσημων. Τα γενόσημα έκαναν τις θεραπείες πιο προσιτές. Το ζητούμενο είναι τα βιοομοειδή να πετύχουν κάτι αντίστοιχο για τα βιολογικά φάρμακα υψηλού κόστους.

Πηγή: healthpharma.gr