Blog

Ταραχώδες χαρακτηρίζεται το πρώτο εξάμηνο του 2025 για το χώρο της βιοφαρμακευτικής βιομηχανίες, με έντονες ρυθμιστικές αλλαγές στις ΗΠΑ, πολιτικές παρεμβάσεις αλλά και επιστημονικές επιτυχίες που χαράσσουν την πορεία του κλάδου για το υπόλοιπο της χρονιάς.

Υπό τη νέα ηγεσία του Υπουργού Υγείας Robert F. Kennedy Jr., το Υπουργείο Υγείας των ΗΠΑ έχει προχωρήσει σε σαρωτικές αλλαγές. Οι αλλαγές περιλαμβάνουν περικοπές στους οργανισμούς FDA, CDC και Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH), γεγονός που έχει οδηγήσει σε καθυστερήσεις στις εγκρίσεις φαρμάκων, ενώ απειλεί την καινοτομία σε κρίσιμους τομείς, όπως το HIV.

Παρά τις αναταράξεις, ο FDA ενέκρινε το Yeztugo της Gilead τον Ιούνιο – μια νέα μορφή προφύλαξης κατά του HIV (PrEP) με χορήγηση δύο φορές το χρόνο. Η έγκριση αυτή ενδέχεται να αλλάξει τη μορφή της αγοράς πρόληψης HIV, σύμφωνα με αναλυτές.

Καθώς ο κλάδος των βιοφαρμακευτικών προϊόντων εισέρχεται στο δεύτερο μισό του έτους, οι αντιξοότητες λόγω πολιτικών διακυμάνσεων πιθανότατα θα συνεχίσουν να θέτουν προκλήσεις υψηλού επιπέδου στον κλάδο, σύμφωνα με έκθεση «Halftime Show» της Jefferies. Το BioSpace εξετάζει ορισμένα από τα ορόσημα για τον κλάδο, στους επόμενους μήνες.

Η παχυσαρκία στο προσκήνιο: Τα δεδομένα για το Orforglipron της Lilly

Η Eli Lilly ετοιμάζεται να ανακοινώσει τα δεδομένα της μελέτης φάσης ΙΙΙ για το Orforglipron, από του στόματος αγωνιστή του υποδοχέα GLP-1, εντός του γ’ τριμήνου. Το φάρμακο αναμένεται να παίξει καθοριστικό ρόλο στην αγορά φαρμάκων κατά της παχυσαρκίας.

Προηγούμενη μελέτη για τον διαβήτη τύπου 2 έδειξε ότι το φάρμακο μείωσε κατά 7,9% το σωματικό βάρος και κατά 1,5% τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα σε 40 εβδομάδες. Ωστόσο, υπάρχουν ανησυχίες για ανεπιθύμητες ενέργειες όπως ναυτία και έμετος, που φαίνεται να επιμένουν.

Εγκρίσεις για σπάνιες παθήσεις: Ελπίδες για την Apitegromab της Scholar Rock

Έως τις 22 Σεπτεμβρίου, το FDA αναμένεται να αποφανθεί για την Apitegromab, μονοκλωνικό αντίσωμα για την Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA). Στη μελέτη φάσης ΙΙΙ, παιδιά 2-12 ετών παρουσίασαν σημαντική βελτίωση της κινητικότητας.

Η Apitegromab εξετάζεται επίσης ως συνδυαστική θεραπεία κατά της απώλειας μυϊκής μάζας σε ασθενείς που λαμβάνουν Zepbound (tirzepatide) κατά της παχυσαρκίας. Τα δεδομένα δείχνουν διατήρηση κατά 55% περισσότερης μυϊκής μάζας.

Hunter Syndrome: Νέα έγκριση FDA για σπάνια νοσήματα

Δύο φαρμακοβιομηχανίες περιμένουν έγκριση για  θεραπείες ενάντια στο σπάνιο Hunter syndrome:

Η Regenxbio έχει υποβάλει αίτηση για την Clemidsogene lanparvovec, γονιδιακή θεραπεία που έδειξε μείωση 86% σε δείκτες της νόσου στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό. Απόφαση αναμένεται έως τις 9 Νοεμβρίου.

Η Denali Therapeutics ανέπτυξε το Tividenofusp alfa, θεραπεία ενζυμικής αντικατάστασης που παρουσίασε βελτίωση στην ακοή και στην ανάπτυξη. Απόφαση από FDA αναμένεται στις 5 Ιανουαρίου 2026.

Πρόκειται για μια γενετική διαταραχή, όπου οι ασθενείς με σύνδρομο Hunter αδυνατούν να διασπάσουν ορισμένα σάκχαρα, προκαλώντας μια επιβλαβή συσσώρευση σε διάφορους ιστούς. Η νόσος εμφανίζεται σχεδόν πάντα σε αγόρια, επηρεάζοντας περίπου 1 στους 100.000 έως 170.000.

Η στάση της νέας ηγεσίας του FDA απέναντι σε τέτοιες εφαρμογές σπανίων παθήσεων τελεί υπό παρακολούθηση.

Θεραπεία για τη σχιζοφρένεια: Ετοιμάζεται η Atai Life Sciences

Η Atai Life Sciences αναμένει αποτελέσματα Φάσης ΙΙb για το RL-007, από του στόματος νευροδιαμορφωτή για γνωστική εξασθένιση σε ασθενείς με σχιζοφρένεια (CIAS). Τα έως τώρα δεδομένα δείχνουν βελτίωση στην εγρήγορση και την αντίληψη, χωρίς σοβαρές παρενέργειες.

Η μειωμένη γνωστική λειτουργία είναι ένα «βασικό χαρακτηριστικό» της σχιζοφρένειας, σύμφωνα με την παρουσίαση στοιχείων της Atai, σημειώνοντας ότι περίπου 18 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από αυτή την πάθηση. Προς το παρόν δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες για το CIAS.

Η Atai έχει μέχρι στιγμής διερευνήσει το RL-007 σε περισσότερους από 500 ασθενείς, παρουσιάζοντας μια ευνοϊκή εικόνα για την ασφάλεια και την ανεκτικότητά του. Η βιοτεχνολογική εταιρεία δεν έχει μέχρι στιγμής εντοπίσει σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το φάρμακο, παράλληλα με μια «ελάχιστη» πιθανότητα αλληλεπιδράσεων μεταξύ φαρμάκων.

Αυτό το προφίλ τοποθετεί το RL-007 ως πιθανή πρόσθετη θεραπεία στο τρέχον πρότυπο φροντίδας για τη σχιζοφρένεια.

Nektar και Rezpeg: Νέα προσέγγιση στις αυτοάνοσες παθήσεις

Η Nektar Therapeutics ετοιμάζεται να παρουσιάσει αποτελέσματα φάσης ΙΙb για το Rezpeg (rezpegaldesleukin), έναν διεγέρτη T-κυττάρων για τη γυροειδή αλωπεκία.

Το φάρμακο έχει δείξει δράση και στην ατοπική δερματίτιδα.

Παρότι κάποιοι αναλυτές δεν βλέπουν διαφοροποίηση από τον ανταγωνισμό, άλλοι εκτιμούν πως η δράση του Rezpeg είναι εξαιρετικά ενθαρρυντική.

Το Rezpeg δρα συνδεόμενο με τον υποδοχέα IL-2, πυροδοτώντας με τη σειρά του τον πολλαπλασιασμό των ρυθμιστικών Τ κυττάρων, αποφεύγοντας παράλληλα την ενεργοποίηση των κυτταροτοξικών CD8+ και CD4+ Τ κυττάρων, τα οποία είναι γνωστό ότι προκαλούν αυτοάνοσες παθήσεις.

Η Nektar, με έδρα το Σαν Φρανσίσκο, προτείνει τη χρήση του rezpeg για διάφορες ανοσολογικές και φλεγμονώδεις ασθένειες. Τον Φεβρουάριο του τρέχοντος έτους, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι πέτυχε τον στόχο εγγραφής της στη μελέτη Φάσης IIb REZOLVE-AA, η οποία θα δοκιμάσει το βιολογικό φάρμακο σε ασθενείς με σοβαρή έως πολύ σοβαρή νόσο που δεν έχουν ακόμη λάβει θεραπεία με αναστολέα JAK ή άλλα βιολογικά φάρμακα.

Εκτός από την αλωπεκία areata, η Nektar δοκιμάζει επίσης το rezpeg στον διαβήτη τύπου 1.