Blog

Ετήσιο ρυθμό ανάπτυξης 20% από το 2024 έως το 2032 αναμένεται να παρουσιάσει η αγορά της δρεπανοκυτταρικής νόσου φτάνοντας έτσι τα 12,38 δισ. δολ. έως το 2032.

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία ( SCD) είναι μια γενετική διαταραχή του αίματος που επηρεάζει κυρίως τα ερυθρά αιμοσφαίρια, προκαλώντας την παραμόρφωσή τους σε “δρεπανοειδικό” σχήμα, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε αποκλεισμένη ροή αίματος, αναιμία και έντονο πόνο.

Προερχόμενη από μια μετάλλαξη στο γονίδιο της αιμοσφαιρίνης, η SCD επηρεάζει κυρίως άτομα αφρικανικής, μεσογειακής, μεσανατολικής και ινδικής καταγωγής. Σε παγκόσμιο επίπεδο, η ασθένεια είναι πιο συχνή στην υποσαχάρια Αφρική και σε άλλες περιοχές με υψηλή συχνότητα εμφάνισης ελονοσίας.

Οι επιπλοκές της SCD περιλαμβάνουν εγκεφαλικό επεισόδιο, οξύ θωρακικό σύνδρομο και βλάβη οργάνων, με τη σοβαρότητα να ποικίλει μεταξύ των ατόμων. Παρά ταύτα, οι θεραπείες επικεντρώνονται κυρίως στη διαχείριση των συμπτωμάτων, όπως η ανακούφιση από τον πόνο και οι μεταγγίσεις αίματος, αν και οι μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών μπορούν δυνητικά να θεραπεύσουν την ασθένεια.

Περιφερειακή Ανάλυση

Βόρεια Αμερική: Ηγεσία στην Έρευνα και την Πρόσβαση σε Θεραπείες

Η Βόρεια Αμερική βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της αγοράς της δρεπανοκυτταρικής νόσου (SCD), κυρίως λόγω των προηγμένων υποδομών υγειονομικής περίθαλψης, της σημαντικής χρηματοδότησης για έρευνα και ενός αυξανόμενου αριθμού θεραπευτικών επιλογών. Οι Ηνωμένες Πολιτείες, ειδικότερα, πρωτοστατούν σε κλινικές δοκιμές και καινοτόμες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένων των γονιδιακών θεραπειών και των νέων φαρμακολογικών θεραπειών.

Η παρουσία μεγάλων φαρμακευτικών εταιρειών και ερευνητικών ιδρυμάτων διευκολύνει την ανάπτυξη και τη διανομή αποτελεσματικών θεραπειών, διασφαλίζοντας ότι οι ασθενείς έχουν πρόσβαση σε πρωτοποριακές θεραπευτικές επιλογές. Επιπλέον, οι προσπάθειες υπεράσπισης και η αυξημένη ευαισθητοποίηση σχετικά με τη SCD ωθούν δημόσιες και ιδιωτικές πρωτοβουλίες για τη βελτίωση των πρακτικών διαλογής και διαχείρισης σε ολόκληρη την περιοχή, ενισχύοντας τη θέση της Βόρειας Αμερικής ως ηγέτη στην αγορά της SCD.

Ευρώπη: Ισχυρή υποστήριξη και εξελισσόμενο τοπίο θεραπείας

Η Ευρώπη αναδεικνύεται ραγδαία ως σημαντικός παράγοντας στην αγορά της δρεπανοκυτταρικής νόσου. Χώρες όπως το Ηνωμένο Βασίλειο, η Γαλλία και η Ιταλία έχουν εφαρμόσει εθνικές στρατηγικές για τη βελτίωση της διάγνωσης, της θεραπείας και της διαχείρισης της νόσου. Η ευρωπαϊκή αγορά παρουσιάζει αύξηση στην κλινική έρευνα που στοχεύει στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών και εξατομικευμένων ιατρικών λύσεων προσαρμοσμένων στη μοναδική γενετική σύνθεση των ασθενών.

Ασία – Ειρηνικός: Αυξανόμενη αναγνώριση και επενδύσεις στη θεραπεία

Η περιοχή Ασίας – Ειρηνικού, και ιδιαίτερα χώρες όπως η Ινδία και η Κίνα, αρχίζουν να αναγνωρίζουν το βάρος της δρεπανοκυτταρικής νόσου και αυξάνουν τις επενδύσεις στην έρευνα και τις υποδομές υγειονομικής περίθαλψης. Με υψηλά ποσοστά επιπολασμού της αιφνίδιας νόσου (SCD) σε ορισμένες περιοχές, δίνεται αυξανόμενη έμφαση στη βελτίωση της πρόσβασης σε επιλογές διάγνωσης και θεραπείας. Καθώς η ευαισθητοποίηση για την ασθένεια εξαπλώνεται, τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης εργάζονται για την εφαρμογή καλύτερων πρακτικών διαλογής και πρωτοκόλλων θεραπείας.

Πώς μπορεί η τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων, όπως το CRISPR, να αντιμετωπίσει τις προκλήσεις που αντιμετωπίζει η θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου, ειδικά σε περιοχές με περιορισμένες υποδομές υγειονομικής περίθαλψης;

Η τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων, και ιδιαίτερα η CRISPR, προσφέρει μια πολλά υποσχόμενη προσέγγιση στη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου (SCD), διορθώνοντας άμεσα τη γενετική μετάλλαξη που ευθύνεται για τη διαταραχή, παρέχοντας ενδεχομένως μια εφάπαξ, δια βίου θεραπεία. Σε αντίθεση με τις παραδοσιακές θεραπείες, οι οποίες επικεντρώνονται στη διαχείριση των συμπτωμάτων, η CRISPR έχει τη δυνατότητα να τροποποιήσει τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα ενός ασθενούς ώστε να παράγουν υγιή αιμοσφαιρίνη. Ωστόσο, η παροχή μιας τέτοιας προηγμένης θεραπείας σε περιοχές με περιορισμένες υποδομές υγειονομικής περίθαλψης παραμένει δύσκολη λόγω του υψηλού κόστους, της πολύπλοκης παροχής και της εξειδικευμένης φροντίδας που απαιτείται. 

Τι συμβαίνει στην Ελλάδα

Στη χώρα μας ζουν περίπου 800 – 1.000 άτομα με Δρεπανοκυτταρική Νόσο (Δρεπανοκυτταρική και Μικροδρεπανοκυτταρική Αναιμία), σύμφωνα με την κα. Ιωάννα – Βάνα Μυρίλλα, βιοπαθολόγο, διευθύντρια ΕΣΥ, αιματολογικό εργαστήριο νοσοκομείου Παίδων “Η Αγία Σοφία”. 

Η πλειοψηφία είναι άτομα με Μικροδρεπανοκυτταρική Αναιμία, δηλαδή άτομα που ο ένας γονέας ήταν φορέας Μεσογειακής Αναιμίας και ο άλλος Δρεπανοκυτταρικής.

Παρακολουθούνται σε κάποιες από τις θεσμοθετημένες μονάδες Μεσογειακής Αναιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου του ΕΣΥ. Η θεραπεία στοχεύει κυρίως στην αποφυγή των κρίσεων, στην ανακούφιση των συμπτωμάτων και στην πρόληψη επιπλοκών.

Η υδροξυουρία είναι από τα πιο γνωστά φάρμακα που χρησιμοποιείται και μειώνει τη συχνότητα των κρίσεων άλγους και ενδέχεται να μειώσει την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος και νοσηλεία. Μπορεί να χρειάζονται μεταγγίσεις αίματος ή και αφαιμαξομεταγγίσεις. Δυστυχώς όσοι κάνουν μεταγγίσεις αίματος συχνά αντιμετωπίζουν ελλείψεις όπως και τα άτομα με μεσογειακή αναιμία. Ο γιατρός κρίνει τι είδους θεραπεία θα χρησιμοποιήσει ο κάθε ασθενής.

Η μεταμόσχευση μυελού των οστών, γνωστή και ως μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων είναι αντικατάσταση του μυελού των οστών που έχει προσβληθεί από δρεπανοκυτταρική αναιμία με υγιή μυελό των οστών από δωρητή. Η διαδικασία απαιτεί συμβατό δότη, για παράδειγμα αδελφό ή αδελφή που δεν πάσχει από δρεπανοκυτταρική αναιμία. και κυρίως για παιδιά ή νεαρούς ασθενείς με βαριάς μορφής νόσο. Στη χώρα μας έχουν πραγματοποιηθεί κάποιες στο νοσοκομείο Παίδων Η Αγία Σοφία.

Άλλα νέα φάρμακα είναι το Voxelotor και το Crizanlizumab.

Η γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο φαίνεται πολλά υποσχόμενη. Ο πρώτος ασθενής στον οποίο εφαρμόστηκε καταγράφηκε το 2017 στο Bluebird Bio group στο Necker Νοσοκομείο Παίδων στο Παρίσι.

Η γονιδιακή επεξεργασία είναι επίσης πολλά υποσχόμενη αλλά χρειάζεται τεχνογνωσία και κατάλληλες υποδομές και δεν έχει ακόμη ξεκινήσει τις κλινικές δοκιμές στη χώρα μας.

Πηγές:
https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/07/2976398/0/en/Sickle-Cell-Disease-Market-Reach-USD-12-38-Bn-by-2032-Set-to-Grow-Remarkable-CAGR-of-20-00-from-2024-2032.html

Πηγή: iatronet.gr