Blog

Η παρέμβαση έρχεται ενώ ο Vinay Prasad, επικεφαλής του CBER, αναμένεται να αποχωρήσει από τον FDA στο τέλος Απριλίου, κλείνοντας μια θητεία που συνοδεύτηκε από έντονες αντιπαραθέσεις για εμβόλια, γονιδιακές θεραπείες και φάρμακα για σπάνιες παθήσεις.

Η επιστολή προς Τραμπ, Kennedy, Oz και Makary

Η Rare Disease Advocacy, Biotechnology, and Investor Coalition απέστειλε επιστολή όχι μόνο στον πρόεδρο Donald Trump, αλλά και στον υπουργό Υγείας Robert F. Kennedy Jr., στον επικεφαλής των ομοσπονδιακών υπηρεσιών Medicare Mehmet Oz και στον επίτροπο του FDA Marty Makary. Η συμμαχία, που εκπροσωπεί σχεδόν 100 οργανώσεις ασθενών με σπάνια νοσήματα, στελέχη biotech εταιρειών και επενδυτές, υποστηρίζει ότι το CBER έχει γίνει λιγότερο ευέλικτο στον τρόπο με τον οποίο εποπτεύει και αξιολογεί τις κλινικές δοκιμές για σπάνιες παθήσεις.

Το βασικό επιχείρημα: αβεβαιότητα που παγώνει κεφάλαια

Το πιο ανησυχητικό στοιχείο της παρέμβασης είναι ίσως ο τρόπος με τον οποίο συνδέεται η ρυθμιστική στάση του FDA με την πρόσβαση των μικρών εταιρειών σε κεφάλαια. Σύμφωνα με τα στοιχεία που επικαλείται η συμμαχία, το 84% των επενδυτών του χώρου δήλωσε ότι έχει μειώσει, παγώσει ή εγκαταλείψει επενδύσεις σε σπάνιες παθήσεις εξαιτίας της πρόσφατης αβεβαιότητας στον FDA. Παράλληλα, περίπου τα δύο τρίτα των βιοτεχνολογικών εταιρειών που συμμετείχαν σε σχετική έρευνα ανέφεραν ότι η αβεβαιότητα αυτή έχει κάνει δυσκολότερη την άντληση κεφαλαίων κατά το τελευταίο δωδεκάμηνο.

Πώς περιγράφει η συμμαχία το πρόβλημα στο CBER

Η κριτική της συμμαχίας δεν περιορίζεται σε γενικές διατυπώσεις. Υποστηρίζει ότι το CBER έχει χάσει μέρος της ευελιξίας που απαιτείται για την αξιολόγηση φαρμάκων για πολύ μικρούς πληθυσμούς ασθενών, όπου οι κλασικές μεγάλες κλινικές δοκιμές συχνά δεν είναι εφικτές. Η θέση αυτή αποκτά μεγαλύτερο βάρος επειδή έρχεται σε μια περίοδο κατά την οποία ο ίδιος ο FDA έχει παρουσιάσει, τουλάχιστον σε θεωρητικό επίπεδο, πλαίσια επιτάχυνσης για εξατομικευμένες και γενετικές θεραπείες σπάνιων παθήσεων. Με άλλα λόγια, η βιομηχανία και οι ασθενείς υποστηρίζουν ότι το πρόβλημα δεν είναι η έλλειψη διακηρύξεων, αλλά η αίσθηση πως η πρακτική εφαρμογή τους έχει γίνει πιο σκληρή και λιγότερο προβλέψιμη.

Οι αριθμοί που εντείνουν την ανησυχία

Η συμμαχία επισημαίνει επίσης ότι το CBER ενέκρινε μόλις πέντε orphan drugs το 2025, ενώ εξέδωσε τέσσερα Complete Response Letters και μία ακόμη αντίστοιχη αρνητική εξέλιξη πριν από το στάδιο της πλήρους αίτησης, απορρίπτοντας περίπου τα μισά προγράμματα τελικού σταδίου. Η εικόνα, σύμφωνα με το Reuters, διαφοροποιείται έντονα σε σχέση με τα δύο προηγούμενα χρόνια, όταν είχε υπάρξει μόλις ένα CRL σε συνολικά 20 προγράμματα. Ακόμη πιο ανησυχητική θεωρείται η εκκίνηση του 2026: στο πρώτο τρίμηνο, το CBER ενέκρινε ένα μόνο orphan drug και εξέδωσε δύο CRLs, την ώρα που το κέντρο αξιολόγησης φαρμάκων του FDA είχε στο ίδιο διάστημα οκτώ εγκρίσεις και δύο CRLs.

Η αποχώρηση Prasad ως σημείο καμπής

Η επικείμενη αποχώρηση του Vinay Prasad προσδίδει στην παρέμβαση ιδιαίτερο πολιτικό βάρος. Ο Prasad είχε βρεθεί στο επίκεντρο αμφισβητήσεων για τον χειρισμό φακέλων που αφορούσαν τη Moderna, τη uniQure και άλλες εταιρείες με προγράμματα υψηλού προφίλ. Η Rare Disease Advocacy, Biotechnology, and Investor Coalition ουσιαστικά ζητά από την κυβέρνηση να επιλέξει διάδοχο που να κατανοεί τις ιδιαιτερότητες της ανάπτυξης θεραπειών για σπάνιες παθήσεις και να σέβεται, όπως αναφέρει, τις απόψεις των ασθενών και των γιατρών. Σε αυτό το σημείο, η επιστολή δεν αποτελεί απλώς κριτική στον προηγούμενο τρόπο λειτουργίας, αλλά έμμεση παρέμβαση για το ποια φιλοσοφία πρέπει να ακολουθήσει η επόμενη ηγεσία.

Τι διακυβεύεται για τον χώρο των σπάνιων νόσων

Για τον κόσμο των σπάνιων νοσημάτων, το ζήτημα ξεπερνά κατά πολύ την εσωτερική ισορροπία του FDA. Οι μικρές βιοτεχνολογικές εταιρείες εξαρτώνται σε μεγάλο βαθμό από την εμπιστοσύνη των επενδυτών και από τη δυνατότητα να πείσουν ότι υπάρχει ρεαλιστικός ρυθμιστικός δρόμος μέχρι την αγορά. Όταν αυτός ο δρόμος θεωρείται θολός, οι χρηματοδοτικές ροές στερεύουν πιο γρήγορα και πολλά προγράμματα κινδυνεύουν να επιβραδυνθούν ή να εγκαταλειφθούν. Σε πεδία όπου οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές είναι ελάχιστες ή ανύπαρκτες, κάθε τέτοια καθυστέρηση έχει άμεσο αντίκτυπο στους ασθενείς. Η σημερινή παρέμβαση, λοιπόν, δεν είναι μόνο ένα σήμα δυσαρέσκειας προς τον ρυθμιστή. Είναι και μια προειδοποίηση ότι η αβεβαιότητα στον FDA μπορεί να καταλήξει σε λιγότερη καινοτομία για μερικούς από τους πιο ευάλωτους πληθυσμούς ασθενών.

Πηγή: healthpharma.gr