Blog

Ο τομέας των φαρμάκων για σπάνιες νόσους βρίσκεται σήμερα σε μια περίοδο έντονων προκλήσεων, καθώς οι φαρμακευτικές εταιρείες καλούνται να κινηθούν σε ένα περιβάλλον ρυθμιστικής αβεβαιότητας και αυξημένου ανταγωνισμού στα επενδυτικά κεφάλαια.

Ωστόσο, παρά τις δυσκολίες αυτές, οι προβλέψεις για την αγορά παραμένουν ιδιαίτερα θετικές.

Σύμφωνα με την έκθεση 2026 Orphan Drugs Report της Evaluate, οι παγκόσμιες πωλήσεις φαρμάκων για σπάνιες παθήσεις αναμένεται να φτάσουν τα 409 δισ. δολάρια ετησίως έως το 2032.

Το ποσό αυτό θα αντιστοιχεί σε περισσότερο από 21% της παγκόσμιας αγοράς συνταγογραφούμενων φαρμάκων, η οποία προβλέπεται να προσεγγίσει συνολικά τα 1,9 τρισ. δολάρια.

Το μερίδιο αυτό ήταν περίπου 15% το 2022, γεγονός που δείχνει την ταχεία ανάπτυξη της συγκεκριμένης κατηγορίας θεραπειών.

Παρότι οι προοπτικές είναι ιδιαίτερα θετικές, οι αναλυτές εκτιμούν ότι η πορεία προς τα 400 δισ. δολάρια δεν θα είναι γραμμική.

Η αγορά παραμένει εκτεθειμένη σε πιέσεις τιμολόγησης αλλά και σε αυστηρότερη αξιολόγηση από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

Οι θεραπείες που θα κυριαρχήσουν έως το 2032

Σύμφωνα με την έκθεση, δέκα υπάρχουσες θεραπείες αναμένεται να κυριαρχήσουν στην αγορά των orphan drugs έως το 2032.

Οκτώ από αυτές προβλέπεται να ξεπεράσουν τα 6 δισ. δολάρια σε ετήσιες πωλήσεις.

Κεντρικό ρόλο σε αυτή την αγορά αναμένεται να έχει η Johnson & Johnson.

Η θεραπεία για το πολλαπλούν μυέλωμα Darzalex (daratumumab) εκτιμάται ότι θα είναι το φάρμακο με τις μεγαλύτερες πωλήσεις στην κατηγορία, φτάνοντας τα 11,8 δισ. δολάρια το 2032.

Παρότι οι πωλήσεις αυτές θα είναι χαμηλότερες από τα 14,4 δισ. δολάρια που καταγράφηκαν το 2025, μια υποδόρια μορφή του φαρμάκου αναμένεται να επεκτείνει την εμπορική του διάρκεια.

Η θέση της εταιρείας ενισχύεται επίσης από τη θεραπεία CAR-T για το πολλαπλούν μυέλωμα Carvykti, η οποία αναπτύχθηκε σε συνεργασία με τη Legend Biotech και αναμένεται να καταγράψει πωλήσεις 6,3 δισ. δολαρίων.

Συνολικά, η Johnson & Johnson προβλέπεται να καταγράψει περίπου 31 δισ. δολάρια σε πωλήσεις orphan drugs έως το 2032, γεγονός που την καθιστά την κορυφαία εταιρεία στον συγκεκριμένο τομέα.

Vertex και Alnylam στις κορυφαίες θέσεις

Η Vertex Pharmaceuticals είναι η δεύτερη εταιρεία που διαθέτει δύο φάρμακα στην πρώτη δεκάδα.

Η θεραπεία Alyftrek, ένα τριπλό σχήμα για την κυστική ίνωση που λαμβάνεται μία φορά την ημέρα, αναμένεται να γίνει το δεύτερο πιο εμπορικά επιτυχημένο orphan drug παγκοσμίως, με προβλεπόμενες πωλήσεις 9,3 δισ. δολαρίων το 2032.

Παράλληλα, η ήδη καθιερωμένη θεραπεία Trikafta της εταιρείας αναμένεται να φτάσει τα 4,9 δισ. δολάρια σε πωλήσεις.

Στην τρίτη θέση της παγκόσμιας κατάταξης αναμένεται να βρεθεί το φάρμακο Amvuttra (vutrisiran) της Alnylam Pharmaceuticals για την αμυλοείδωση τρανσθυρετίνης (ATTR), με πωλήσεις 7,5 δισ. δολαρίων το 2032.

Η ανάπτυξη της αγοράς ATTR επηρεάζεται επίσης από την επικείμενη απώλεια αποκλειστικότητας του φαρμάκου tafamidis της Pfizer.

Η εντυπωσιακή άνοδος της argenx

Μία από τις μεγαλύτερες ανακατατάξεις που προβλέπονται στην αγορά είναι η άνοδος της argenx.

Η βελγική βιοτεχνολογική εταιρεία αναμένεται να ξεπεράσει την Pfizer στην κατάταξη πωλήσεων orphan drugs έως το 2032.

Η άνοδος αυτή οφείλεται κυρίως στην επιτυχία του φαρμάκου Vyvgart (efgartigimod alfa) για αυτοάνοσα νοσήματα.

Συνολικά, οι πωλήσεις orphan drugs της εταιρείας εκτιμάται ότι θα φτάσουν τα 11,2 δισ. δολάρια, κατατάσσοντάς την στην όγδοη θέση παγκοσμίως, μπροστά από τη Merck & Co. και τη Bristol Myers Squibb.

Η argenx αποτελεί μάλιστα τη μοναδική εταιρεία στη λίστα της Evaluate της οποίας τα έσοδα το 2032 θα προέρχονται αποκλειστικά από orphan drugs.

Ρυθμιστικές και πολιτικές εξελίξεις

Ορισμένες πρόσφατες πολιτικές αποφάσεις στις ΗΠΑ ευνοούν την ανάπτυξη της αγοράς.

Η αναθεώρηση του νόμου Inflation Reduction Act (IRA) επεκτείνει την εξαίρεση των orphan drugs από τις κυβερνητικές διαπραγματεύσεις τιμών.

Αρχικά, η εξαίρεση αφορούσε μόνο φάρμακα με μία ένδειξη σπάνιας νόσου. Με τη νέα νομοθετική αλλαγή, η εξαίρεση επεκτείνεται και σε φάρμακα με πολλαπλές ενδείξεις orphan.

Παράλληλα, η διαδικασία υπολογισμού του χρόνου μέχρι την επιλεξιμότητα για μείωση τιμών θα ξεκινά πλέον μετά την πρώτη μη-orphan ένδειξη.

Ωστόσο, οι αναλυτές επισημαίνουν ότι το ρυθμιστικό περιβάλλον για τα φάρμακα σπάνιων παθήσεων έχει γίνει πιο απρόβλεπτο.

Ο FDA έχει δώσει ανάμεικτα μηνύματα, καθώς από τη μία εισάγει νέες διαδικασίες για την επιτάχυνση εξατομικευμένων θεραπειών που στοχεύουν γενετικές μεταλλάξεις, αλλά από την άλλη έχει απορρίψει ορισμένες σημαντικές αιτήσεις έγκρισης.

Αντιδράσεις για απορρίψεις φαρμάκων

Μεταξύ των πιο χαρακτηριστικών περιπτώσεων είναι η απόρριψη από τον FDA της γονιδιακής θεραπείας AMT-130 της uniQure για τη νόσο Huntington.

Η θεραπεία είχε δείξει 75% μείωση της εξέλιξης της νόσου τρία χρόνια μετά τη χορήγηση, ωστόσο ο οργανισμός ζήτησε επιπλέον κλινικές μελέτες.

Παρόμοιες απορρίψεις αφορούν και άλλες θεραπείες για σπάνιες παθήσεις, όπως τη γονιδιακή θεραπεία της Regenxbio για το σύνδρομο Hunter και το φάρμακο troriluzole της Biohaven για τη σπονδυλοπαρεγκεφαλιδική αταξία.

Οι εξελίξεις αυτές έχουν προκαλέσει έντονες αντιδράσεις στον κλάδο.

Η αγορά παραμένει σε μεγάλο βαθμό ανεκμετάλλευτη

Παρά τις προκλήσεις, οι αναλυτές της Evaluate εκτιμούν ότι τα θεμελιώδη στοιχεία της αγοράς orphan drugs παραμένουν ισχυρά.

Σημαντικό κίνητρο για επενδύσεις εξακολουθούν να αποτελούν τα φορολογικά κίνητρα και οι περίοδοι αποκλειστικότητας που προβλέπει η νομοθεσία.

Ταυτόχρονα, η αγορά παραμένει σε μεγάλο βαθμό ανεκμετάλλευτη.

Σύμφωνα με την έκθεση, τα φάρμακα για σπάνιες παθήσεις καλύπτουν σήμερα μόλις περίπου το 5% των γνωστών σπάνιων ασθενειών.

Ωστόσο, οι πιέσεις στις τιμές ενδέχεται να ενταθούν καθώς περισσότερες θεραπείες υψηλού κόστους φτάνουν στην αγορά.

Επιπλέον, η αυξανόμενη δυναμική της βιοτεχνολογίας στην Κίνα θα μπορούσε να αυξήσει τον ανταγωνισμό και να ενισχύσει τις πιέσεις τιμολόγησης.

Παρά τις αβεβαιότητες, οι αναλυτές εκτιμούν ότι το ενδιαφέρον των επενδυτών για τη βιοφαρμακευτική βιομηχανία ενδέχεται να αναζωπυρωθεί μετά από μια πολυετή περίοδο ύφεσης.

Ωστόσο, εάν οι ρυθμιστικοί και τιμολογιακοί κίνδυνοι ενταθούν, οι επενδυτές θα μπορούσαν να στραφούν εκ νέου σε θεραπείες για μεγάλες αγορές, όπου οι εμπορικές προοπτικές είναι πιο προβλέψιμες.

Πηγή: healthpharma.gr