Blog

Σημαντικές ανακατατάξεις καταγράφονται στο πρόγραμμα Platform Technology Designation του FDA, το οποίο στοχεύει να αναγνωρίσει τεχνολογικές πλατφόρμες με δυνατότητα εφαρμογής σε πολλαπλές θεραπείες και τυποποιημένη παραγωγική διαδικασία. Η συγκεκριμένη πιστοποίηση μπορεί να μειώσει σημαντικά τον χρόνο ανάπτυξης νέων φαρμάκων και να προσφέρει στρατηγικό πλεονέκτημα στον κάτοχό της.

Μετά την ανατροπή του καλοκαιριού, όταν ο FDA ανακάλεσε την πρώτη πλατφόρμα που είχε αποδοθεί στη Sarepta Therapeutics, το πρόγραμμα φαίνεται να αποκτά ξανά σταθερότητα. Τον Οκτώβριο, η Krystal Biotech έγινε η δεύτερη εταιρεία που λαμβάνει επίσημη αναγνώριση για την πλατφόρμα που υποστηρίζει το γονιδιακό τζελ Vyjuvek, ανοίγοντας τον δρόμο για νέες αξιολογήσεις σε άλλες εταιρείες.

Οι τεχνολογικές απαιτήσεις

Σύμφωνα με το σχέδιο καθοδήγησης του Μαΐου 2024, μια πλατφόρμα πρέπει να θεωρείται «καλά κατανοητή, επαναλήψιμη και ουσιώδης» για τη δομή ή τη λειτουργία ενός φαρμάκου, ενώ παράλληλα να μπορεί να αξιοποιηθεί για άλλες αναπτυσσόμενες θεραπείες.
Χρειάζεται επίσης τουλάχιστον μία τεκμηριωμένη έγκριση προϊόντος που ήδη βασίζεται σε αυτή την τεχνολογία.

Οι έξι εταιρείες που βρίσκονται στο ραντάρ του FDA

1. Avidity Biosciences – Antibody-Oligonucleotide Conjugates

Η Avidity εξελίσσει τα AOCs, μια προηγμένη σύζευξη μονοκλωνικών αντισωμάτων με νουκλεοτιδικές ακολουθίες. Η τεχνολογία έχει τραβήξει το ενδιαφέρον της Novartis, η οποία εξαγόρασε την εταιρεία για 12 δισ. δολάρια.

Η πλατφόρμα στοχεύει κυρίως μυϊκές παθήσεις, με υποψήφιες θεραπείες για Duchenne, DM1 και FSHD. Παρότι δεν υπάρχει ακόμη εγκεκριμένο προϊόν, οι ρυθμιστικές εξελίξεις δείχνουν ότι πλησιάζει η πρώτη μεγάλη κατάθεση.

2. Dyne Therapeutics – FORCE platform

Η Dyne αναπτύσσει μια ακόμη πιο ευέλικτη πλατφόρμα από αυτή της Avidity, με δυνατότητα μεταφοράς ASO, PMO αλλά και πλήρων πρωτεϊνών.

Τα πρώτα δεδομένα στη DM1, αλλά και η εξέλιξη της σειράς θεραπειών για Duchenne, δείχνουν ότι η FORCE πλατφόρμα μπορεί σύντομα να διεκδικήσει την πιστοποίηση.

3. CRISPR Therapeutics – CRISPR/Cas9 Editing

Η CRISPR διαθέτει ήδη εγκεκριμένο προϊόν: το Casgevy, για δρεπανοκυτταρική νόσο και θαλασσαιμία.

Το γεγονός ότι η τεχνολογία CRISPR/Cas9 υποστηρίζει σειρά νέων θεραπειών (π.χ. CTX112, CTX131) φέρνει την εταιρεία ανάμεσα στους πιο πιθανούς υποψηφίους για την πλατφόρμα.

4. Beam Therapeutics – Base Editing

Η Beam προχωρά τη δική της εκδοχή γονιδιακής επεξεργασίας, με στοχευμένες τροποποιήσεις νουκλεοτιδίων χωρίς κοπή DNA.

Παρότι δεν έχει ακόμη εγκεκριμένο φάρμακο, οι συνεργασίες με Pfizer και οι κλινικές ενδείξεις σε AATD και GSD1a φέρνουν την εταιρεία κοντά σε ένα μελλοντικό αίτημα πλατφόρμας.

5. uniQure – AAV vectors μετά το Hemgenix

Με την έγκριση του Hemgenix για αιμορροφιλία Β, η uniQure διαθέτει ήδη τον απαιτούμενο «πυλώνα» για πλατφόρμα.

Η τεχνολογία AAV της εταιρείας αξιοποιείται στο AMT-130 για Huntington, που έδειξε εντυπωσιακή κλινική βελτίωση, αν και ο FDA ζήτησε επιπλέον δεδομένα.

6. Rocket Pharmaceuticals – Lentiviral vectors

Η Rocket αναπτύσσει lentiviral θεραπείες που στοχεύουν σπάνιες γενετικές παθήσεις.
Παρά το «μπλόκο» του FDA στο Kresladi λόγω παραγωγικών θεμάτων, η συνολική πλατφόρμα θεωρείται ώριμη και πιθανή υποψήφια για μελλοντική αξιολόγηση.

Τι σημαίνει η επόμενη φάση

Η επίσημη αναγνώριση πλατφόρμας από τον FDA μπορεί να μεταμορφώσει την ανάπτυξη γονιδιακών και RNA θεραπειών, μειώνοντας τον χρόνο κλινικής εξέλιξης και επισπεύδοντας εγκρίσεις.

Καθώς ο οργανισμός επανέρχεται σε ρυθμούς εφαρμογής, οι έξι εταιρείες αποτελούν τα πιο πιθανά επόμενα βήματα στην πορεία του προγράμματος.

Πηγή: healthpharma.gr