Blog

Η χρονιά συνέχισε μια δύσκολη περίοδο για τη βιοφαρμακευτική αγορά, με τη χρηματοδότηση να κινείται υποτονικά για μεγάλο μέρος του έτους πριν εμφανίσει σημάδια ανάκαμψης στο τέταρτο τρίμηνο, ενώ αρκετές εταιρείες βρέθηκαν αντιμέτωπες με ρυθμιστικό «whiplash», καθώς η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) φάνηκε να αναθεωρεί θέσεις που είχε κοινοποιήσει μόλις πρόσφατα.

Σε αυτό προστέθηκε ένας FDA που αιμορραγεί θεσμική γνώση, καθώς και ένας υπουργός Υγείας που επικοινωνεί συχνά επιστημονικά αμφισβητούμενες θέσεις, δημιουργώντας ένα έτος με έντονες διακυμάνσεις.

Παρά τα εμπόδια, η βιοφαρμακευτική βιομηχανία επέμεινε. Οι φαρμακευτικές συνέχισαν να προωθούν τα ερευνητικά τους προγράμματα, ρισκάροντας σε ένα ιδιαίτερα ασταθές περιβάλλον ανάπτυξης φαρμάκων, με στόχο την είσοδο καινοτόμων θεραπειών στην αγορά. Αν και περίπου το 90% των υπό ανάπτυξη φαρμάκων αποτυγχάνει σε κλινικές δοκιμές, ορισμένες εταιρείες —μεταξύ των οποίων οι uniQure, Roche και Novo Nordisk— πέτυχαν φέτος κρίσιμες κλινικές νίκες σε απαιτητικές και ιδιαίτερα προσοδοφόρες ενδείξεις.

Σε αυτό το αφιέρωμα, το BioSpace ανατρέχει στις σημαντικότερες κλινικές επιτυχίες του 2025, εξετάζοντας όχι μόνο τα δεδομένα αλλά και τον ευρύτερο αντίκτυπό τους στις εταιρείες και στον κλάδο συνολικά.

Ιστορική επιτυχία της uniQure στη νόσο Huntington, παρά τις ενστάσεις FDA

Στις 24 Σεπτεμβρίου, η uniQure ανακοίνωσε ότι η γονιδιακή της θεραπεία επιβράδυνε την εξέλιξη της νόσου Huntington κατά 75% στην τριετία. Πέρα από την πορεία της νόσου, το AMT-130 πέτυχε βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, βελτιώνοντας τη λειτουργική ικανότητα και μειώνοντας τα επίπεδα ενός κρίσιμου βιοδείκτη σε σύγκριση με εξωτερικούς συγκριτικούς πληθυσμούς.

Τα δεδομένα ξεπέρασαν τις προσδοκίες των αναλυτών και θα μπορούσαν να ανοίξουν τον δρόμο για την πρώτη γενετική θεραπεία αυτής της καταστροφικής νευροεκφυλιστικής νόσου — εφόσον δεν προκύψουν ρυθμιστικά εμπόδια.

Αυτό ακριβώς συνέβη λίγες εβδομάδες αργότερα. Τον Νοέμβριο, η uniQure αποκάλυψε ότι ο FDA «δεν συμφωνεί πλέον» πως τα δεδομένα Φάσης Ι/ΙΙ για το AMT-130 είναι «επαρκή ως κύρια απόδειξη» για την υποβολή αίτησης έγκρισης βιολογικού φαρμάκου (BLA), παρά την προηγούμενη ευθυγράμμιση στα πρωτόκολλα και τα αναλυτικά μοντέλα.

Η εταιρεία σχεδίαζε να καταθέσει BLA στις αρχές του 2026, ωστόσο μετά την αναστροφή αυτή, το χρονοδιάγραμμα χαρακτηρίζεται πλέον «αβέβαιο». Αναλυτές της Stifel χαρακτήρισαν την εξέλιξη «σοκ», προειδοποιώντας για ευρύτερες επιπτώσεις στις μετοχές εταιρειών γονιδιακής θεραπείας.

Στον ίδιο θεραπευτικό χώρο, η PTC Therapeutics ανακοίνωσε θετικά δεδομένα Φάσης ΙΙ για το μικρομοριακό φάρμακο PTC518, αν και η αναλυτική κοινότητα παραμένει επιφυλακτική, καθώς η συσχέτιση βιοδείκτη και κλινικού οφέλους δεν έχει ακόμη τεκμηριωθεί.

Η Metsera πυροδοτεί «πόλεμο» εξαγοράς με σερί επιτυχιών στην παχυσαρκία

Η Metsera τράβηξε τα βλέμματα το 2024, όταν ανακοίνωσε ότι το ενέσιμο GLP-1 MET-097i πέτυχε απώλεια βάρους 7,5% σε μόλις 36 ημέρες. Το 2025 απέδειξε ότι δεν επρόκειτο για συγκυριακό αποτέλεσμα — και τελικά εξασφάλισε εξαγορά σχεδόν 10 δισ. δολαρίων.

Σε μελέτη Φάσης ΙΙa με 120 ασθενείς χωρίς διαβήτη τύπου 2, το MET-097i οδήγησε σε μέση απώλεια βάρους 11,3% στις 12 εβδομάδες, ενώ ορισμένοι ασθενείς έφτασαν έως και το 20%, χωρίς ενδείξεις πλατό. Σε μεταγενέστερα δεδομένα, η απώλεια βάρους έφτασε το 14,1% στις 28 εβδομάδες, επίδοση που συγκρίθηκε ευνοϊκά με την τιρζεπατίδη της Eli Lilly.

Παράλληλα, το υπερ-μακράς δράσης αμυλινικό MET-233i πέτυχε απώλεια βάρους 8,4% σε Φάση Ι, με ορισμένους ασθενείς να ξεπερνούν το 10%.

Τα αποτελέσματα αυτά προκάλεσαν έναν από τους πιο ηχηρούς «πολέμους προσφορών» των τελευταίων ετών, με την Pfizer και τη Novo Nordisk να συγκρούονται δημόσια, προτού η Pfizer επικρατήσει με τελική προσφορά 9,2 δισ. δολαρίων.

Η Novo Nordisk επανέρχεται με επιτυχία Φάσης ΙΙ για την amycretin

Παρά την απώλεια της Metsera, η Novo Nordisk κατέγραψε σημαντική κλινική νίκη, καθώς η από του στόματος αμυλίνη amycretin παρουσίασε «ανταγωνιστικό» προφίλ σε μελέτη Φάσης ΙΙ σε σχεδόν 450 ασθενείς με διαβήτη τύπου 2.

Η από του στόματος μορφή πέτυχε απώλεια βάρους 7,6% στις 36 εβδομάδες, ενώ η υποδόρια μορφή έφτασε το 11,9%, χωρίς ενδείξεις πλατό. Παράλληλα, παρατηρήθηκε μείωση της HbA1c έως και 1,8%.

Η επιτυχία αυτή προσφέρει σημαντική ενίσχυση στο πρόγραμμα παχυσαρκίας της Novo, το οποίο είχε δεχθεί πλήγματα τόσο κλινικά όσο και εμπορικά, μετά από απογοητευτικά αποτελέσματα άλλων υποψηφίων θεραπειών.

BMS και BioNTech διεκδικούν ηγεσία με PD-1/VEGF διειδικό αντίσωμα

Η αναστολή PD-1/VEGF αναδεικνύεται σε μία από τις πιο υποσχόμενες τάσεις στην ογκολογία. Η BioNTech, μετά την εξαγορά της Biotheus, ανακοίνωσε εντυπωσιακά δεδομένα για το διειδικό αντίσωμα pumitamig (BNT327) σε εκτεταμένου σταδίου μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα, με συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης 76,3% και έλεγχο νόσου 100%.

Τα αποτελέσματα επιβεβαιώθηκαν γεωγραφικά και οδήγησαν σε μελέτη Φάσης ΙΙΙ (ROSETTA-LUNG-01), ενώ η Bristol Myers Squibb δεσμεύτηκε με συμφωνία άνω των 11 δισ. δολαρίων για συνεκμετάλλευση του φαρμάκου.

Η Roche επιστρέφει δυναμικά στο Alzheimer

Στο συνέδριο CTAD 2025, η Roche παρουσίασε δεδομένα Φάσης Ι/ΙΙ για το trontinemab, δείχνοντας ότι πάνω από το 90% των ασθενών πέτυχαν καθαρισμό αμυλοειδούς κάτω από το κρίσιμο όριο των 24 centiloids, με χαμηλά ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών.

Τα ευρήματα σηματοδοτούν επιστροφή της Roche στο πεδίο του Alzheimer, μετά την αποτυχία του gantenerumab, σε μια περίοδο όπου η έρευνα στρέφεται έντονα στη φλεγμονή ως νέο θεραπευτικό στόχο.

Πηγή: healthpharma.gr