Το υψηλό κόστος των γονιδιακών θεραπειών έχει αποδειχθεί ένα από τα βασικότερα κωλύματα τα τελευταία χρόνια. Παράδειγμα αποτελεί η απόφαση της Bluebird bio να αποσύρει τη θεραπεία διαταραχών του αίματος, betibeglogene autotemcel από την Ευρώπη.
Αλλά η τιμή του συγκεκριμένου σκευάσματος στην ΕΕ για την εφάπαξ θεραπεία της βήτα-θαλασσαιμίας -που κυκλοφόρησε αρχικά στα 1,8 εκατ. δολ. τον Ιούνιο του 2019- θα μπορούσε να γίνει ο νέος κανόνας στις ΗΠΑ.
Την προηγούμενη εβδομάδα, το Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Επιθεώρησης της Βοστώνης (ICER) παρουσίασε μια έκθεση αποδεικτικών στοιχείων που επικεντρώνεται στην κλινική αποτελεσματικότητα και την αξία του Etranacogene Dezaparvovec της CSL Behring που αφορά την αιμορροφιλία Β. Την ίδια στιγμή, η αμερικανική υπηρεσία παρακολούθησης του κόστους φαρμάκων ενημέρωσε την προηγούμενη αξιολόγηση αιμορροφιλίας Α για το valoctocogene roxaparvovec της BioMarin, το οποίο πρόσφατα κέρδισε την έγκριση στην Ευρώπη ως Roctavian.
Η αξιολόγηση του ICER διαπίστωσε ότι το φάρμακο της CSL – με μια απόφαση επανεξέτασης προτεραιότητας του FDA στα τέλη Νοεμβρίου – θα είχε εύλογη τιμή πάνω από 2,9 εκατ. δολ. Το Valoctocogene roxaparvovec της BioMarin, το οποίο η εταιρεία υπέβαλε εκ νέου στον FDA των ΗΠΑ στα τέλη Σεπτεμβρίου, θα ήταν αποδεκτό με κόστος περίπου 1,9 εκατ. δολ.
Ωστόσο,”η διάρκεια του οφέλους από τις γονιδιακές θεραπείες και οι κίνδυνοι για σπάνιες παρενέργειες παραμένουν σημαντικά αβέβαιες”, προειδοποίησε το ICER σε μια ανακοίνωση του.
Ολα αυτά βλέπουν το φως της δημοσιότητας λίγο πριν την “εικονική” δημόσια συνεδρίαση στις 18 Νοεμβρίου, όπου μια επιτροπή του ICER θα εξετάσει τα στοιχεία για τα φάρμακα, ενώ θα συζητήσουν επίσης τη συγκριτική αποτελεσματικότητα των θεραπειών, καθώς και άλλα πιθανά οφέλη και τη μακροπρόθεσμη αξία.
Όσον αφορά το ευρύτερο τοπίο τιμολόγησης της γονιδιακής θεραπείας, η καθαρή τιμή του Valoctocogene roxaparvovec στην Ευρώπη είναι περίπου 1,5 εκατ. ευρώ (περίπου 1,46 εκατ. δολ.), δήλωσε η BioMarin αυτό το καλοκαίρι. Ενώ το φάρμακο θα εξακολουθούσε να έχει λογική τιμή έως και 1,9 εκατ. δολ., σύμφωνα με την τελευταία έκθεση του ICER, η BioMarin θα μπορούσε να φτάσει έως και τα 2,5 εκατ. δολ..
Η BioMarin ανακοίνωσε ότι αναμένει να αποκομίσει τις πρώτες εμπορικές πωλήσεις της από την Roctavian στην Ευρώπη κατά το τέταρτο τρίμηνο.
Όσο για έναν άλλο παίκτη γονιδιακής θεραπείας, τη Bluebird δέχτηκε μία νέα πρόταση, αφού ο FDA ενέκρινε τη θεραπεία betibeglogene autotemcel αντί του ποσού των 2,8 εκατ. δολ. τον Αύγουστο. Η Bluebird πιστεύει ότι η τιμή «αντανακλά την υψηλή αξία μιας εφάπαξ θεραπείας στις ΗΠΑ», τόνισε ο επικεφαλής εμπορικός διευθυντής της εταιρείας, Tom Klima.
Και αμέσως μετά το πράσινο φως του betibeglogene autotemcel στην Αμερική, η bluebird κέρδισε τον Σεπτέμβριο την έγκριση για το eli-cel -που τώρα βαφτίζεται elivaldogene autotemcel– στη σπάνια νευρολογική διαταραχή της εγκεφαλικής αδρενολευκοδυστροφίας (CALD). Η εταιρεία χρεώνει 3 εκατ. δολ. ανά θεραπεία με το elivaldogene autotemcel.
Ενώ οι γονιδιακές θεραπείες αναμφίβολα αλλάζουν το τοπίο θεραπείας για διάφορους καρκίνους και σπάνιες ασθένειες, οι πιθανότητες από το «σοκ κόστους» αφθονούν, δήλωσε ο Brett Sahli, βοηθός αντιπρόεδρος φαρμακευτικών εμπορικών σχέσεων στην Prime Therapeutics, σε πρόσφατο πάνελ Συνεδρίου.
Πηγή: iatronet.gr
