Για τους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία και τη βήτα θαλασσαιμία
Οι εταιρείες Novartis & Precision BioSciences συνεργάζονται με στόχο την ανάπτυξη θεραπειών με βάση την επεξεργασία γονιδίων για διαταραχές όπως είναι η δρεπανοκυτταρική αναιμία (SCD) και η βήτα θαλασσαιμία.
Η Precision θα λάβει στην αρχική φάση της συνεργασίας 74 εκατ. δολάρια από τη Novartis με την προοπτική να λάβει επιπλέον 1,4 δισ. δολάρια στο μέλλον. Ειδικότερα, η Precision θα αναλάβει να αναπτύξει μια νουκλεάση ARCUS σχεδιασμένη να εισάγει στο γονιδίωμα του ασθενή ένα θεραπευτικό γονίδιο.
Η Novartis θα διαθέτει την αποκλειστική άδεια για περαιτέρω ανάπτυξη της προσαρμοσμένης νουκλεάσης ARCUS, αναλαμβάνοντας όλη την επακόλουθη έρευνα, ανάπτυξη, κατασκευή και εμπορική εκμετάλλευση.
Πηγή: boussias.typeform.com
