Blog

Συγκεκριμένα, η MeiraGTx Holdings, βιοτεχνολογική εταιρεία που δραστηριοποιείται στον τομέα των γονιδιακών θεραπειών, ανακοίνωσε στρατηγική συνεργασία με την Eli Lilly, με στόχο την ανάπτυξη και εμπορική αξιοποίηση καινοτόμων γενετικών θεραπειών για παθήσεις των ματιών.

Η συμφωνία ενισχύει τη θέση της MeiraGTx στην αιχμή της γονιδιακής ιατρικής, ενώ δίνει στη Lilly πρόσβαση σε πρωτοποριακές τεχνολογίες που μπορούν να μεταμορφώσουν τη φροντίδα ασθενών με κληρονομικές και εκφυλιστικές οφθαλμοπάθειες.

Θεραπεία που χαρίζει όραση σε παιδιά που γεννήθηκαν τυφλά

Στο πλαίσιο της συνεργασίας, η MeiraGTx παραχωρεί στη Lilly παγκόσμια αποκλειστικά δικαιώματα για το πρόγραμμα AAV-AIPL1, που στοχεύει στη θεραπεία της Leber congenital amaurosis τύπου 4 (LCA4) — μίας από τις πιο σοβαρές κληρονομικές μορφές τύφλωσης, που οφείλεται σε γενετική ανεπάρκεια του γονιδίου AIPL1.

Τα κλινικά δεδομένα είναι εντυπωσιακά: 11 παιδιά κάτω των 4 ετών, που είχαν γεννηθεί νομικά τυφλά, ανέκτησαν την όρασή τους μετά τη θεραπεία με AAV-AIPL1. Πέρα από την αποκατάσταση της όρασης, καταγράφηκαν βαθιές βελτιώσεις στην επικοινωνία, τη συμπεριφορά, τη μάθηση, τη διάθεση και την κοινωνική τους ένταξη.

Καινοτόμες τεχνολογίες γονιδιακής θεραπείας και ρύθμισης πρωτεϊνών

Η Lilly αποκτά επίσης αποκλειστική πρόσβαση στις τεχνολογίες γονιδιακής θεραπείας της MeiraGTx για χρήση στην οφθαλμολογία, σε επιλεγμένους στόχους που έχει ορίσει η ίδια.
Η συνεργασία περιλαμβάνει νέους ενδοϋαλοειδικούς φορείς (capsids) που αναπτύχθηκαν εσωτερικά στη MeiraGTx, καθώς και ειδικούς προαγωγείς – ακόμη και προαγωγείς που σχεδιάστηκαν μέσω τεχνητής νοημοσύνης (AI) για επιλεκτική δράση σε κύτταρα του αμφιβληστροειδούς.

Επιπλέον, η Lilly αποκτά δικαιώματα χρήσης της τεχνολογίας “riboswitch” της MeiraGTx στον τομέα της γονιδιακής επεξεργασίας εντός του ματιού. Πρόκειται για μια πλατφόρμα που επιτρέπει ακριβή και ρυθμιζόμενη ενδοσωματική παραγωγή θεραπευτικών πρωτεϊνών μέσω χορήγησης ενός απλού από του στόματος μορίου-ρυθμιστή.

Οικονομικοί όροι της συνεργασίας

Βάσει της συμφωνίας, η MeiraGTx θα λάβει 75 εκατομμύρια δολάρια ως αρχική πληρωμή, ενώ το συνολικό ύψος των πιθανών milestone πληρωμών μπορεί να ξεπεράσει τα 400 εκατομμύρια δολάρια.
Επιπλέον, η εταιρεία θα δικαιούται κλιμακωτά δικαιώματα επί των πωλήσεων των αδειοδοτημένων προϊόντων.

Όπως σημειώνει η Δρ. Alexandria Forbes, πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος της MeiraGTx,  «Είμαστε ενθουσιασμένοι για αυτή τη συνεργασία με τη Lilly. Από την ίδρυσή μας, η MeiraGTx έχει αφοσιωθεί στη θεραπεία σοβαρών οφθαλμικών παθήσεων. Η συνεργασία αυτή επιβεβαιώνει την ηγετική μας θέση και την αξία των καινοτόμων τεχνολογιών μας στη γονιδιακή θεραπεία».

Πρόσθεσε ότι η εταιρεία έχει δημιουργήσει ένα ολοκληρωμένο οικοσύστημα ανάπτυξης γονιδιακών φαρμάκων, από τον σχεδιασμό των φορέων και προαγωγών έως τη δική της εγκατάσταση GMP παραγωγής, επιτρέποντας ταχύτερη μετάβαση από το εργαστήριο στην κλινική πράξη.

Η Lilly επενδύει στρατηγικά στην οφθαλμολογία

Από την πλευρά του, ο Andrew Adams, Αντιπρόεδρος Έρευνας Μορίων στη Lilly, ανέφερε ότι «Η οφθαλμολογία αποτελεί νέο και συναρπαστικό πεδίο ενδιαφέροντος για τη Lilly. Είμαστε ενθουσιασμένοι που συνεργαζόμαστε με τη MeiraGTx για να προσφέρουμε μεταμορφωτικές θεραπείες σε ασθενείς παγκοσμίως – ξεκινώντας με το AAV-AIPL1, που έχει επιδείξει πρωτοφανή ικανότητα αποκατάστασης της όρασης σε παιδιά που γεννήθηκαν τυφλά».

Πηγή: healthpharma.gr