Blog

Με κέντρα αναφοράς σε Γαλλία, Βέλγιο, Δανία, Γερμανία, Ελλάδα (IASO Children’s Hospital), Νορβηγία, Ουγγαρία και Σουηδία, ετοιμάζεται να ξεκινήσει η κλινική μελέτη “‘Αρτεμις”.

Αυτή η πολυεθνική ευρωπαϊκή παρατηρητική κλινική μελέτη επικεντρώνεται στη μη προοδευτική συγγενή αταξία (NPCA), μια πολύ σπάνια νευρολογική πάθηση πρώιμης έναρξης που εμπίπτει επίσης στην έννοια της εγκεφαλικής παράλυσης (CP) ως αταξική CP.

Η μελέτη στοχεύει στη βελτίωση της διάγνωσης και της φροντίδας των πασχόντων παιδιών μέσω μιας ολοκληρωμένης προσέγγισης που ενσωματώνει λεπτομερείς κλινικές αξιολογήσεις, αναλύσεις απεικόνισης εγκεφάλου και προηγμένες γενετικές εξετάσεις. Εστιάζοντας οι ερευνητές σε προφίλ βλαβών, πρότυπα μαγνητικής τομογραφίας εγκεφάλου και γενετικές παραλλαγές,  στοχεύουν στη διελεύκανση των υποκείμενων μηχανισμών, της προέλευσης και της κλινικής ετερογένειας της NPCA. Η μελέτη αξιολογεί επίσης τον ευρύτερο αντίκτυπο της πάθησης στην ποιότητα ζωής των πασχόντων παιδιών και το σχετικό βάρος που επωμίζονται οι οικογένειές τους. Προκαταρκτικά δεδομένα διαπίστωσαν υψηλή συχνότητα εμφάνισης γνωστικών και νευροψυχιατρικών βλαβών και συχνή έλλειψη αναγνωρίσιμων εγκεφαλικών βλαβών στην μαγνητική τομογραφία, εγείροντας την υπόθεση μιας ισχυρής γενετικής συμβολής.

Λεπτομερής περιγραφή

Η μη προοδευτική συγγενής αταξία (NPCA), γνωστή και ως αταξική εγκεφαλική παράλυση (CP), είναι μια πολύ σπάνια (0,8 p 10.000 γεννήσεις ζώντων νεογνών) κινητική διαταραχή πρώιμης έναρξης, που χαρακτηρίζεται από διαταραγμένο μυϊκό συντονισμό, που επηρεάζει τη δύναμη, τον ρυθμό και την ακρίβεια των κινήσεων του σώματος. Η κλινική μελέτη ARTEMIS θα συγκεντρώσει ολοκληρωμένα δεδομένα από παιδιά ηλικίας 5 έως 8 ετών με επιβεβαιωμένη διάγνωση σύμφωνα με τον ορισμό της Επιτήρησης της Εγκεφαλικής Παράλυσης στην Ευρώπη (SCPE) από τη νεογνική περίοδο (αναδρομική συλλογή δεδομένων) έως τον χρόνο αξιολόγησης (ηλικία 5 έως 8 ετών).

Κριτήρια Επιλεξιμότητας 

Περιγραφή

Κριτήρια Συμπερίληψης:

• αγόρια ή κορίτσια
• επιβεβαιωμένη διάγνωση NPCA/Αταξικής Χρόνιας Πνευμονοπάθειας (SCPE)
• ηλικία ≥ 5 ετών και ≤ 8 ετών κατά τη στιγμή της συλλογής δεδομένων
• γραπτή ενημερωμένη συγκατάθεση τουλάχιστον ενός γονέα ή νόμιμου εκπροσώπου σύμφωνα με τους κανονισμούς της χώρας και προφορική συγκατάθεση του παιδιού, όταν είναι δυνατόν

Κριτήρια αποκλεισμού: Παιδιά με όλες τις άλλες διαγνώσεις κινητικών διαταραχών ή άλλων υποτύπων CP

Παιδιά, ηλικίας 5 έως 8 ετών κατά τη στιγμή της συλλογής δεδομένων, με επιβεβαιωμένη διάγνωση NPCA/αταξικής χρόνιας εγκεφαλικής παράλυσης (σύμφωνα με τα κριτήρια SCPE), θα εντοπιστούν μέσω πανεπιστημιακών νοσοκομείων, περιφερειακών νοσοκομείων, κλινικών νευρολογίας/αποκατάστασης εξωτερικών ασθενών και μητρώων χρόνιας εγκεφαλικής παράλυσης, σε οκτώ συμμετέχουσες ευρωπαϊκές χώρες (Γαλλία, Βέλγιο, Δανία, Γερμανία, Ελλάδα, Νορβηγία, Ουγγαρία και Σουηδία). Η στρατολόγηση θα πραγματοποιηθεί κατά τη διάρκεια τακτικής παρακολούθησης ή προγραμματισμένων κλινικών επισκέψεων.

Ο εκτιμώμενος χρόνος για την ολοκλήρωση της μελέτης είναι στα τέλη του 2027. 

Πηγές:
clinicaltrials.gov

Πηγή: iatronet.gr