Σύμφωνα με την Φλώρα Μπακοπούλου, Πρόεδρο της Επιτροπής Αξιολόγησης & Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), από τις 13/1/2020, έγιναν 819 νέες αιτήσεις φαρμάκων για έγκρισή, εκ των οποίων μόλις οι 48 βρίσκονται τώρα σε εκκρεμότητα
Tο χαμένο έδαφος προηγούμενων ετών όσον αφορά στην εισαγωγή καινοτόμων φαρμάκων προσπαθεί να κερδίσει η Ελλάδα και μάλιστα από τις αρχές του 2020 έχει καταφέρει να εγκρίνει την είσοδο 201 νέων πρωτότυπων σκευασμάτων, εκ των οποίων η πλειονότητα ήδη διατίθεται. Σύμφωνα με την κα Φλώρα Μπακοπούλου, Αναπληρώτρια Καθηγήτρια Παιδιατρικής-Εφηβικής Ιατρικής και Πρόεδρο Επιτροπής Αξιολόγησης & Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), από τις 13/1/2020, έγινα 819 νέες αιτήσεις φαρμάκων για έγκρισή, εκ των οποίων μόλις οι 48 βρίσκονται τώρα σε εκκρεμότητα.
Η ταχύτητα των αξιολογήσεων σύμφωνα με την πρόεδρο, αποτυπώνεται και στο γεγονός ότι 15 αξιολογήσεις το μήνα κατά την περίοδο Ιανουαρίου-Απριλίου 2020, έχουμε φτάσει πλέον σε 27,7 αξιολογήσεις.
Να σημειώσουμε ότι οι νέες αιτήσεις αφορούσαν:
341 Γενόσημα
201 Πρωτότυπα
83 Επαναξιολογήσεις
74 Καλώς καθιερωμένης χρήσης
36 Υβριδικά
27 Βιο-ομοειδή
24 Σταθεροί συνδυασμοί
8 Εμβόλια
2 Κλώνοι
Σχετικά με τα 516 φάρμακα (εκτός των γενοσήμων) τα 398 παραπέμφθηκαν στην Επιτροπή Διαπραγμάτευσης, για τα 100 έγινε απευθείας παραπομπή στον Υπουργό Υγείας ενώ για τα υπόλοιπα 18 υπήρξε αρνητική γνωμάτευση από την Επιτροπή.
Οι δε 48 εκκρεμείς αιτήσεις, αυτές αφορούν 23 πρωτότυπα, 13 επαναξιολογήσεις, 5 καλώς καθιερωμένης χρήσης, 4 υβριδικά, 2 εμβόλια και 1 σταθερό συνδυασμό.
Αυτό που κρίνεται ιδιαίτερα σημαντικό είναι το γεγονός ότι εγκρίθηκαν και καινοτόμες θεραπείες, όπως γονιδιακές, κυτταρικές και ανοσοτροποιητικές. Γενικότερα θεραπείες για νοσήματα όπως αυτοάνοσα, οφθαλμολογικά, αιματολογικά, γαστρεντερολογικά δερματολογικά, Πνευμονολογικά νοσήματα, το HIV/AIDS και την καρδιακή ανεπάρκεια.
Να τονίσουμε ακόμη ότι και από την πλευρά της η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης έχει επιταχύνει τις διαδικασίες και σύμφωνα με την πρόεδρο της Βασιλική – Κωνσταντίνα Γκογκοζώτου πλέον μέσα σε ελάχιστες εβδομάδες ένα φάρμακο περνά στην θετική λίστα μετά την αξιολόγησή του από την ΕΑΑΦΑΧ.
Ειδικότερα, μόλις 5 σκευάσματα βρίσκονται αυτή τη στιγμή σε αναμονή έναρξης διαπραγμάτευσης, ενώ άλλα 22 σκευάσματα βρίσκονται στη διαδικασία 1ης ή 2ης συνάντηση διαπραγμάτευσης. Επίσης στην τελική φάση διαπραγμάτευσης είναι οι κατηγορίες των αντιδιαβητικων φαρμάκων, των σκευασμάτων μαγνησίου και σιδήρου, ενώ σε αναμονή της εισήγησης επαναξιολογησης της ΕΑΑΦΑΧ ώστε να ξεκινήσει η διαπραγμάτευση, είναι η κατηγορία του ασβεστίου.
Όλα τα υπόλοιπα βρίσκονται σε διαδικασία επεξεργασίας των συμφωνητικών μετά το πέρας της διαπραγμάτευσης.
Να σημειώσουμε δε ότι η Επιτροπή δουλεύει με τριπλό ρυθμό τους τελευταίους 3 μήνες και μάλιστα έχουν γίνει 400 συναντήσεις με εταιρείες από 29 Αυγούστου και μετά.
Χαρακτηριστικές Θεραπείες
Ειδική αναφορά έκανε η κα Μπακοπούλου στην έγκριση θεραπείας CAR-T, δηλ. την αυτόλογη, ανοσοκυτταρική, αντικαρκινική θεραπεία που περιλαμβάνει επαναπρογραμματισμό των Τ κυττάρων του ίδιου του ασθενούς με ex vivo γενετική τροποποίηση που κωδικοποιεί έναν χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα (CAR) για τον εντοπισμό και την εξάλειψη των κυττάρων που εκφράζουν CD19. Το εν λόγω φάρμακο αποτελεί θεραπεία για τη λεμφοπλαστική λευχαιμία.
Επίσης γονιδιακή θεραπεία ασθενών με 5q νωτιαία μυϊκή ατροφία (spinal muscular atrophy, SMA) και βασίζεται σε ανασυνδυασμένο αδενοσχετιζόμενο ιό AAV9 για τη μεταφορά ανθρώπινου λειτουργικού αντιγράφου του γονιδίου SMN1 που κωδικοποιεί την ανθρώπινη πρωτεΐνη SMN στα κύτταρα-στόχους.
Ακόμη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με απώλεια της όρασης λόγω κληρονομικής αμφιβληστροειδικής δυστροφίας που οφείλεται σε επιβεβαιωμένες διαλληλόμορφες μεταλλάξεις RPE65
Συνολικά οι καινοτόμες θεραπείες αποτελούν προκλήσεις σύμφωνα με την κα Μπακοπούλου για τους εξής λόγους:
- Μπορούν να θεραπεύουν τους ασθενείς και όχι απλώς να τους κρατούν στη ζωή – ριζική αλλαγή στη γενική κλινική στάση απέναντι σε σοβαρές ή/και χρόνιες ασθένειες συχνά θανατηφόρες – άνευ προηγουμένου ελπίδα πρέπει να εκπληρωθεί & να επαληθευτεί μακροπρόθεσμα
- Ταχεία ανάπτυξη – early marketing authorisation (πρώιμη άδεια κυκλοφορίας) – νέες, ταχείες, αντισυμβατικές κλινικές μελέτες, κυρίως μη-συγκριτικές σε μικρό αριθμό ασθενών
- Εγείρονται νέες επιστημονικές προκλήσεις: αποτελεσματικότητα σε πραγματικές συνθήκες, εντόπιση ασθενών που ανταποκρίνονται, κατανόηση & πρόβλεψη τοξικοτήτων, διασφάλιση σωστής χρήσης, υποστήριξη αντίκτυπου στους οργανισμούς υγειονομικής περίθαλψης
- Παραδόξως, οι τιμές που ζητούν οι φαρμακευτικές εταιρείες είναι πολύ υψηλές & συνεχίζουν να αυξάνονται παρά τις αβεβαιότητες – Ανησυχητική τάση εγείρει ερωτήματα σχετικά με την ικανότητα των εθνικών ασφαλιστικών οργανισμών υγείας να διατηρήσουν πρόσβαση στην καινοτομία και στις καλύτερες θεραπείες για όλους τους ασθενείς
