Blog

Η Ipsen κάνει νέο άνοιγμα στην αιματολογική ογκολογία, αποκτώντας την αμερικανική Kartos Therapeutics σε συμφωνία που μπορεί να φτάσει συνολικά τα 1,75 δισ. δολάρια. Στο επίκεντρο της εξαγοράς βρίσκεται το navtemadlin, ένα υποψήφιο φάρμακο φάσης 3 για τη μυελοΐνωση, έναν σπάνιο και σοβαρό καρκίνο του αίματος.

Η συμφωνία προβλέπει προκαταβολή 450 εκατ. δολαρίων από τη γαλλική βιοφαρμακευτική εταιρεία, ενώ οι μελλοντικές πληρωμές μπορεί να ανέλθουν έως και τα 1,3 δισ. δολάρια. Σε αυτές περιλαμβάνονται σημαντικά ορόσημα κανονιστικής έγκρισης και δεσμεύσεις που συνδέονται με τις πωλήσεις. Οι δύο εταιρείες αναμένουν ότι η συναλλαγή θα ολοκληρωθεί το τρίτο τρίμηνο του έτους.

Το navtemadlin στο επίκεντρο της συμφωνίας

Το βασικό περιουσιακό στοιχείο της Kartos είναι το navtemadlin, ένας από του στόματος αναστολέας του MDM2. Η πρωτεΐνη MDM2 περιορίζει τη δράση της p53, μιας κρίσιμης ογκοκατασταλτικής πρωτεΐνης που βοηθά τα κύτταρα να ελέγχουν ή να αναστέλλουν την ανάπτυξη όγκων. Το navtemadlin έχει σχεδιαστεί ώστε να αποκαθιστά τη λειτουργία αυτού του μηχανισμού.

Η Kartos δοκιμάζει το φάρμακο ως πρόσθετη θεραπεία στη ρουξολιτινίμπη, έναν αναστολέα JAK που αποτελεί σήμερα βασική θεραπευτική επιλογή για τη μυελοΐνωση. Η ρουξολιτινίμπη μειώνει τη σπληνομεγαλία και βελτιώνει τα σχετικά συμπτώματα, ωστόσο σημαντικό ποσοστό ασθενών δεν ανταποκρίνεται επαρκώς ή διακόπτει τελικά τη θεραπεία.

Για αυτούς τους ασθενείς, οι θεραπευτικές επιλογές παραμένουν περιορισμένες. Σύμφωνα με την Ipsen, μετά τη διακοπή της ρουξολιτινίμπης η πρόγνωση είναι δυσμενής, με διάμεση συνολική επιβίωση περίπου 1 έως 2 χρόνια.

Τα πρώτα δεδομένα και η μελέτη φάσης 3

Δεδομένα φάσης 1b/2 που ανακοινώθηκαν το 2023 έδειξαν ότι το 44% των ασθενών εμφάνισε μείωση του όγκου του σπλήνα κατά τουλάχιστον 25% στις 24 εβδομάδες μετά τη θεραπεία με navtemadlin. Παράλληλα, το 31% των ασθενών πέτυχε μείωση του όγκου του σπλήνα κατά τουλάχιστον 35%.

Η θεραπεία συνδέθηκε επίσης με μείωση της συχνότητας γενετικών παραλλαγών που προκαλούν τη νόσο και με βελτίωση της ίνωσης του μυελού των οστών. Η Ipsen θεωρεί αυτά τα ευρήματα ένδειξη πιθανής τροποποιητικής δράσης στη νόσο, στοιχείο που θα μπορούσε να διαφοροποιήσει το φάρμακο από θεραπείες που περιορίζονται κυρίως στον έλεγχο των συμπτωμάτων.

Το navtemadlin αξιολογείται τώρα στη μελέτη φάσης 3 POIESIS, η οποία σχεδιάζεται να εντάξει περισσότερους από 600 ασθενείς σε πάνω από 250 ερευνητικά κέντρα. Η μελέτη εστιάζει σε ασθενείς υψηλού κινδύνου που είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση σε προηγούμενη θεραπεία με ρουξολιτινίμπη και δεν φέρουν παθολογικές μεταλλάξεις στο γονίδιο που κωδικοποιεί την p53.

Στόχος η νέα θεραπευτική στρατηγική στη μυελοΐνωση

Ο διευθύνων σύμβουλος της Ipsen, David Loew, ανέφερε ότι το navtemadlin έχει τη δυνατότητα να διαμορφώσει ένα νέο θεραπευτικό πρότυπο για τους ασθενείς με μυελοΐνωση. Σύμφωνα με την εταιρεία, το φάρμακο θα μπορούσε να γίνει διαθέσιμο στους ασθενείς ήδη από το 2028, εφόσον τα κλινικά και κανονιστικά βήματα εξελιχθούν θετικά.

Η εξαγορά εντάσσεται σε μια περίοδο αναπροσαρμογής για την Ipsen στον χώρο της ογκολογίας. Τον Μάρτιο, η εταιρεία απέσυρε το Tazverik από την αγορά, μετά τον εντοπισμό αυξημένου κινδύνου δευτερογενών καρκίνων σε ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία.

Τα δεδομένα από τη μελέτη φάσης 1b/3 SYMPHONY-1 σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό θυλακιώδες λέμφωμα έδειξαν υψηλότερο κίνδυνο δευτερογενών αιματολογικών καρκίνων σε ασθενείς που έλαβαν Tazverik μαζί με λεναλιδομίδη και Rituxan της Roche, σε σύγκριση με όσους έλαβαν λεναλιδομίδη και Rituxan. Ανεξάρτητη επιτροπή δεδομένων έκρινε ότι οι κίνδυνοι της θεραπείας υπερέβαιναν τα οφέλη.

Το Tazverik είχε λάβει την πρώτη του έγκριση τον Ιανουάριο του 2020 για επιθηλιοειδές σάρκωμα και τον Ιούνιο της ίδιας χρονιάς απέκτησε ένδειξη και για το θυλακιώδες λέμφωμα.

Με την Kartos, η Ipsen επιχειρεί να μετατοπίσει το βάρος σε ένα νέο, προχωρημένο πρόγραμμα με σαφή στόχευση σε ασθενείς με υψηλή ανεκπλήρωτη ανάγκη. Αν το navtemadlin επιβεβαιώσει τα πρώιμα σήματα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας στη φάση 3, η συμφωνία μπορεί να ενισχύσει ουσιαστικά τη θέση της εταιρείας στους σπάνιους αιματολογικούς καρκίνους.

Πηγή: healthpharma.gr