Blog

Η GSK κατέβαλε 40 εκατ. δολάρια προκαταβολικά για να αποκτήσει παγκόσμια δικαιώματα ανάπτυξης δύο υποψήφιων θεραπειών siRNA από την Frontier Biotechnologies. Το συνολικό ύψος της συμφωνίας μπορεί να φτάσει τα 963 εκατ. δολάρια σε ορόσημα και δικαιώματα πωλήσεων.

Ένα από τα φάρμακα βρίσκεται ήδη σε κλινική φάση 1 στην Κίνα, ενώ το δεύτερο ολοκληρώνει προκλινικές διαδικασίες για την κατάθεση φακέλου IND. Μετά τα αρχικά στάδια, η GSK θα αναλάβει την κλινική ανάπτυξη, τις ρυθμιστικές εγκρίσεις και την εμπορική αξιοποίηση διεθνώς.

Γιατί οι θεραπείες siRNA θεωρούνται επανάσταση

Τα ολιγονουκλεοτίδια siRNA αποτελούν μικρά συνθετικά τμήματα RNA που απενεργοποιούν συγκεκριμένα γονίδια. Σε αντίθεση με τις κλασικές θεραπείες που μπλοκάρουν πρωτεΐνες, παρεμβαίνουν νωρίτερα — στο επίπεδο παραγωγής τους.

Έτσι μπορούν:

• να μειώνουν παθολογικές πρωτεΐνες πριν παραχθούν

• να στοχεύουν την αιτία και όχι μόνο τα συμπτώματα

• να έχουν μεγαλύτερη διάρκεια δράσης

Η προσέγγιση ήδη μεταμορφώνει πεδία όπως η ηπατίτιδα, τα καρδιομεταβολικά νοσήματα και οι σπάνιες παθήσεις.

Στόχος οι νεφρικές και ανοσολογικές νόσοι

Τα υποψήφια φάρμακα της Frontier στοχεύουν την πρωτεΐνη MASP-2, βασικό παράγοντα της φλεγμονώδους ενεργοποίησης του συμπληρώματος. Θεωρείται σημαντικός μηχανισμός στην IgA νεφροπάθεια, μια χρόνια ανοσολογική νεφρική νόσο.

Η GSK ενισχύει έτσι το ανοσολογικό pipeline, ακολουθώντας τη στρατηγική ανάπτυξης θεραπειών πλατφόρμας — τεχνολογιών που επιτρέπουν πολλαπλές ενδείξεις με κοινό μηχανισμό δράσης.

Η ευρύτερη επένδυση της GSK στο RNA

Η εταιρεία ήδη διαθέτει ισχυρή παρουσία στα ολιγονουκλεοτίδια, με συνεργασίες και υποψήφια φάρμακα για ηπατίτιδα Β, ΧΑΠ και λιπώδη νόσο ήπατος. Η νέα συμφωνία εδραιώνει τη μετατόπιση της φαρμακοβιομηχανίας προς θεραπείες που τροποποιούν τη γονιδιακή έκφραση — μια κατηγορία που πολλοί αναλυτές θεωρούν επόμενο κύμα της βιοφαρμακευτικής καινοτομίας.

Πηγή: healthpharma.gr