Blog

Κάθε χρόνο, εκτιμάται ότι 400.000 παιδιά και έφηβοι αναπτύσσουν καρκίνο, ωστόσο τα ποσοστά επιβίωσης παραμένουν κάτω από 30% στις περισσότερες χώρες χαμηλού και μεσαίου εισοδήματος (LMICs) σε σύγκριση με πάνω από 80% σε χώρες υψηλού εισοδήματος.

Ένα σημαντικό εμπόδιο είναι η έλλειψη φαρμάκων κατάλληλων για την ηλικία. Τα παιδιά με καρκίνο συχνά βασίζονται σε σκευάσματα ενηλίκων που είναι δύσκολο ή μη πρακτικό να χορηγηθούν, οδηγώντας σε ανακριβή δοσολογία και περιττούς κινδύνους θεραπείας.

Στο πλαίσιο αυτό, ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας (ΠΟΥ) δημοσίευσε έξι νέα προφίλ προϊόντων – στόχων για φιλικές προς τα παιδιά συνθέσεις βασικών αντικαρκινικών φαρμάκων. Αυτή η δημοσίευση παρέχει στους παρασκευαστές έναν σαφή, τεχνικό οδικό χάρτη για την ανάπτυξη των απαραίτητων, βελτιστοποιημένων εκδόσεων των φαρμάκων που έχουν σχεδιαστεί ειδικά για χρήση σε παιδιά παγκοσμίως.

Η δημοσίευση με τίτλο “Επιτάχυνση της ανάπτυξης σκευασμάτων προτεραιότητας στον παιδικό καρκίνο” ορίζει προφίλ προϊόντων – στόχους (TPPs) με βέλτιστα και ελάχιστα πρότυπα για νέες, φιλικές προς τα παιδιά συνθέσεις έξι φαρμάκων: cyclophosphamide, etoposide, mercaptopurine, methotrexate, procarbazine και temozolomide.

Τα TPPs αναπτύχθηκαν μέσω μιας τυποποιημένης διαδικασίας του ΠΟΥ, συμπεριλαμβανομένης μιας διαβούλευσης εμπειρογνωμόνων που πραγματοποιήθηκε εικονικά τον Δεκέμβριο του 2024, αξιοποιώντας την εμπειρογνωμοσύνη των εταίρων και των παγκόσμιων εμπειρογνωμόνων στο Παγκόσμιο Δίκτυο Επιταχυντή για Παιδιατρικά Σκευάσματα (GAP-f) του ΠΟΥ.

Από την ανακοίνωση του πρώτου καταλόγου προτεραιότητας για παιδιατρικούς καρκίνους  τον Ιανουάριο του 2024, ο ΠΟΥ ηγείται του έργου για την ανάπτυξη TPPs στον παιδικό καρκίνο, συνεργαζόμενος στενά με εταίρους του GAP-f, συμπεριλαμβανομένου του  Παιδιατρικού Ερευνητικού Νοσοκομείου St. Jude, της  Ευρωπαϊκής Πρωτοβουλίας Παιδιατρικής Σύνθεσης (EuPFI)  και της  Διεθνούς Εταιρείας Παιδιατρικής Ογκολογίας (SIOP).

Μια δημόσια διαβούλευση την άνοιξη του 2025 συγκέντρωσε πρόσθετα σχόλια από ειδικούς του κλάδου, φαρμακοβιομηχανίες, την επιστημονική κοινότητα, συμπεριλαμβανομένων  ογκολόγων για παιδιά, φαρμακοποιών και ειδικών σε σκευάσματα, εφαρμοστών, κλινικών ιατρών και προσωπικού προγραμμάτων υγείας που ασχολείται επί του παρόντος με τη διαχείριση του παιδικού καρκίνου.

Αυτές οι προσπάθειες οδήγησαν στην επιτυχή έναρξη των έξι TPPs, παρέχοντας ένα σχέδιο που περιγράφει τα επιθυμητά χαρακτηριστικά βελτιστοποιημένων φιλικών προς τα παιδιά σκευασμάτων. Το έργο αυτό υποστηρίζει άμεσα τους στόχους της  Παγκόσμιας Πρωτοβουλίας για τον Παιδικό Καρκίνο  και συμπληρώνει τις προσπάθειες της  Παγκόσμιας Πλατφόρμας για την Πρόσβαση σε Φάρμακα για τον Παιδικό Καρκίνο, προωθώντας την ισότιμη πρόσβαση σε ασφαλή, αποτελεσματικά και εύκολα στη χορήγηση φάρμακα για τον καρκίνο για παιδιά παγκοσμίως.

“Κάθε παιδί με καρκίνο αξίζει φάρμακα που είναι ασφαλή, αποτελεσματικά και κατάλληλα για την ηλικία του”, λέει η Martina Penazzato, επικεφαλής του GAP-f στο Τμήμα Επιστήμης για την Υγεία του ΠΟΥ. “Το έργο του ΠΟΥ και των εταίρων του στο GAP-f σε αυτά τα TPP χρησιμεύει ως υπενθύμιση της επείγουσας ανάγκης για επενδύσεις και καινοτομία στην ανάπτυξη παιδιατρικών ογκολογικών φαρμάκων – ένας τομέας που εξακολουθεί να υστερεί σε σχέση με την Ογκολογία ενηλίκων κατά σχεδόν μια δεκαετία“.

Αυτά τα έξι TPP παρέχουν σαφείς οδηγίες στους παρασκευαστές για την αντιμετώπιση αυτών των ζητημάτων δίνοντας προτεραιότητα στα εξής:

• Ευέλικτες, φιλικές προς τα παιδιά δοσολογικές μορφές, όπως διασπειρόμενα ή διασπειρόμενα στο στόμα δισκία, μικροδισκία ή πολυσωματιδιακά δισκία.
• Σταθερές συνθέσεις κατάλληλες για ζεστά και υγρά κλίματα, με διάρκεια ζωής άνω των 24 μηνών.
• Εύγευστα και αποδεκτά γευστικά προφίλ, δοκιμασμένα μέσω επικυρωμένων αξιολογήσεων.
• Σαφείς οδηγίες φροντίδας για ασφαλή χειρισμό, συμπεριλαμβανομένων των περιβαλλόντων χαμηλού αλφαβητισμού· και
• Προσιτή, βιώσιμη παραγωγή για τη διασφάλιση της προσβασιμότητας στις φτωχές ή αναπτυσσόμενες χώρες.

Τα νέα TPP θα θέσουν τη βάση για πιθανή μελλοντική συμπερίληψη αυτών των σκευασμάτων στον κατάλογο Εκδήλωσης Ενδιαφέροντος Προεπιλογής του ΠΟΥ και, τελικά, στον  Πρότυπο Κατάλογο Βασικών Φαρμάκων για Παιδιά, μόλις καταστούν διαθέσιμα νέα σκευάσματα.

Εξαιτίας αυτής της εξέλιξη διοργανώθηκε στις 11 Νοεμβρίου μία εκδήλωση προκειμένου να διερευνήσει τεχνικές λύσεις, κοινές προκλήσεις και ευκαιρίες συνεργασίας για την επιτάχυνση της ανάπτυξης και της πρόσβασης σε παιδιατρικά σκευάσματα.

Τα κύρια θέματα της ημερήσιας διάταξης περιελάμβαναν συζητήσεις σχετικά με τον τρόπο ενίσχυσης της συνεργασίας μεταξύ των ενδιαφερόμενων μερών που δραστηριοποιούνται στην ανάπτυξη παιδιατρικών φαρμάκων και στον φαρμακευτικό τομέα, σύμφωνα με  τη Στρατηγική GAP-f 2025-2030, καθώς και μια ειδική θεματική συνεδρία για τον παιδικό καρκίνο, με στόχο την ενίσχυση της αμοιβαίας κατανόησης των εναπομενουσών προκλήσεων και των κοινών λύσεων.

Πηγές:
who.int/

Πηγή: iatronet.gr