Blog

Μια από τις μεγαλύτερες αλλαγές στη ρυθμιστική πολιτική φαρμάκου των τελευταίων δεκαετιών ανακοίνωσε ο αμερικανικός οργανισμός φαρμάκων. Η νέα κατεύθυνση προβλέπει ότι, ως γενικός κανόνας, για την έγκριση ενός φαρμάκου θα απαιτείται μία καλά σχεδιασμένη και επαρκώς ελεγχόμενη κλινική μελέτη — και όχι δύο, όπως ίσχυε παραδοσιακά.

Από το «δόγμα των δύο μελετών» σε νέα επιστημονική λογική

Ο επικεφαλής του οργανισμού Marty Makary και ο διευθυντής του CBER Vinay Prasad χαρακτήρισαν το προηγούμενο μοντέλο «ισχυρό θεωρητικά, αλλά πλέον μη λειτουργικό στην πράξη».

Η φαρμακευτική ανάπτυξη έχει αλλάξει: πέρα από την επιβίωση, αξιολογούνται βιοδείκτες, μηχανισμοί δράσης και δευτερεύοντα τελικά σημεία που συνθέτουν — όπως αναφέρουν — μια πλήρη βιολογική εικόνα της θεραπείας.

Έτσι, η δεύτερη μελέτη παύει να αποτελεί υποχρεωτική προϋπόθεση και μετατρέπεται σε μία από τις πιθανές πηγές αξιοπιστίας.

Υποχρεωτικά «επιβεβαιωτικά» δεδομένα

Οι εταιρείες δεν απαλλάσσονται από τεκμηρίωση. Θα πρέπει να προσκομίζουν συμπληρωματικές αποδείξεις, όπως:

• μηχανιστικά βιολογικά δεδομένα

• δεδομένα από συγγενείς ενδείξεις

• ζωικά μοντέλα

• real-world evidence

Ο οργανισμός διατηρεί το δικαίωμα να ζητά επιπλέον μελέτες όπου υπάρχει αβεβαιότητα, όπως σε ασαφή μηχανισμό δράσης ή surrogate endpoints μικρής διάρκειας.

Επιπτώσεις για την ανάπτυξη φαρμάκων

Αναλυτές εκτιμούν ότι η αλλαγή μπορεί να:

• αυξήσει την πιθανότητα έγκρισης

• μειώσει κόστος late-stage ανάπτυξης

• επιταχύνει την πρόσβαση ασθενών σε θεραπείες

Η πολιτική εντάσσεται σε ευρύτερη τάση αξιοποίησης βιολογικής κατανόησης και πραγματικών δεδομένων αντί επανάληψης ίδιων μελετών.

Αντιδράσεις και ανησυχίες

Ο σύμβουλος πολιτικής υγείας Steven Grossman προειδοποίησε ότι η αλλαγή ενδέχεται να αποδυναμώσει την προστασία των ασθενών, τονίζοντας πως αρκετά φάρμακα επιβεβαιώνονται ή απορρίπτονται στη δεύτερη μελέτη.

Παρόμοιες επιφυλάξεις είχε και ο πρώην επικεφαλής ογκολογίας Richard Pazdur, ο οποίος αποχώρησε από τον οργανισμό έπειτα από διαφωνίες για τη νέα πολιτική.

Πηγή: healthpharma.gr