Blog

Μολονότι υπάρχουν συνολικά πάνω από 30 εκκρεμείς αιτήσεις προς τον FDA, μόλις 6 εξ’ αυτών ξεχωρίζουν για την πιθανότητά τους να αναδιαμορφώσουν το θεραπευτικό τοπίο, έχοντας δυνητικά καθοριστική σημασία για την πορεία της φαρμακοβιομηχανίας και των ασθενών.

Καθώς το 2025 πλησιάζει στο τέλος του, ο FDA ετοιμάζεται να εκδώσει μια σειρά αποφάσεων που θα μπορούσαν να αναδιαμορφώσουν το θεραπευτικό τοπίο, ιδιαίτερα σε δύσκολες ασθένειες ή καινοτόμες πλατφόρμες. Ορισμένες εγκρίσεις, σύμφωνα με το Biospace, ενδέχεται να αποτελέσουν ορόσημο, όπως η πρώτη CAR-T θεραπεία για οριακό λέμφωμα ζώνης ή η επιστροφή ενός αποσυρμένου αντικαρκινικού φαρμάκου.

1. Regeneron: Διπλή ετυμηγορία για το Eylea υψηλής δόσης

Η Regeneron αναμένει δύο αποφάσεις σχετικά με τη χρήση υψηλής δόσης του σκευάσματος Eylea: για οίδημα ωχράς κηλίδας μετά από απόφραξη φλέβας του αμφιβληστροειδούς (RVO) και για μηνιαία χορήγηση σε όλες τις ενδείξεις. Η αρχική ημερομηνία (19 Αυγούστου) μετατέθηκε λόγω προβλημάτων σε τρίτο εργοστάσιο παραγωγής.

Η μελέτη Φάσης ΙΙΙ QUASAR έδειξε μη κατωτερότητα της υψηλής δόσης έναντι της στάνταρ θεραπείας και παρόμοιο προφίλ ανεπιθύμητων ενεργειών. Το Eylea HD είναι ήδη εγκεκριμένο για υγρή εκφύλιση ωχράς κηλίδας, διαβητικό οίδημα και διαβητική αμφιβληστροειδοπάθεια.

2. GSK: Blenrep – Επιστροφή στην αγορά για το πολλαπλό μυέλωμα

Η GSK περιμένει έως τις 23 Οκτωβρίου την απόφαση του FDA για την επανακυκλοφορία του Blenrep ως θεραπεία δεύτερης γραμμής σε υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα.

Παρά τα εντυπωσιακά αποτελέσματα των μελετών DREAMM-7 και DREAMM-8, που έδειξαν σημαντική μείωση του κινδύνου εξέλιξης ή θανάτου, ο FDA και η συμβουλευτική επιτροπή εξέφρασαν ανησυχίες για σοβαρή οφθαλμική τοξικότητα.

3. BMS: Breyanzi – Πρώτη CAR T θεραπεία για MZL

Η Bristol Myers Squibb στοχεύει να κάνει το Breyanzi την πρώτη CAR-T θεραπεία για οριακό λέμφωμα ζώνης (MZL), με απόφαση έως τις 5 Δεκεμβρίου.

Η μελέτη TRANSCEND FL έδειξε 95,5% συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης και 62,1% πλήρη ύφεση. Εάν εγκριθεί, θα είναι η δεύτερη ρυθμιστική «πρωτιά» του Breyanzi, το οποίο εγκρίθηκε το 2024 και για χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία.

4. Arrowhead: RNAi θεραπεία για σπάνια υπερλιπιδαιμία

Ο FDA ενδέχεται έως τις 18 Νοεμβρίου να εγκρίνει την plozasiran για οικογενή χυλομικροναιμία (FCS), μια εξαιρετικά σπάνια κληρονομική νόσο.

Η θεραπεία μειώνει την παραγωγή της πρωτεΐνης ApoC3, οδηγώντας σε μείωση των τριγλυκεριδίων κατά περίπου 80% στη μελέτη PALISADE. Εάν εγκριθεί, θα είναι η πρώτη αποτελεσματική επιλογή για FCS στις ΗΠΑ.

5. Ascendis: TransCon CNP για την αχονδροπλασία

Η Ascendis Pharma περιμένει έως τις 30 Νοεμβρίου απόφαση για το TransCon CNP (navepegritide), μια θεραπεία για παιδιά με αχονδροπλασία.

Η μελέτη ACcomplisH έδειξε βελτιωμένη ταχύτητα ανάπτυξης και βελτιωμένη ποιότητα ζωής. Πρόκειται για το πρώτο πρόγραμμα που αποδεικνύει βελτίωση πέρα από την αύξηση ύψους σε 52 εβδομάδες.

6. Cytokinetics: Aficamten – Νέα πρόκληση στην υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια

Η τελευταία απόφαση του τριμήνου αναμένεται έως τις 26 Δεκεμβρίου για το aficamten της Cytokinetics, υποψήφια θεραπεία για αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια (oHCM).
Η μελέτη MAPLE-HCM έδειξε σημαντική βελτίωση της ικανότητας άσκησης έναντι της μετοπρολόλης. Αν εγκριθεί, θα ανταγωνιστεί το Camzyos της BMS, προσφέροντας πιθανώς ανώτερη επιλογή.

Οι έξι αυτές αποφάσεις του FDA θα μπορούσαν να αλλάξουν ριζικά την αντιμετώπιση σοβαρών και σπάνιων παθήσεων, να εγκαινιάσουν νέες θεραπευτικές κατηγορίες και να αναδιαμορφώσουν τις αγορές στις οποίες δραστηριοποιούνται οι φαρμακοβιομηχανίες.

Πηγή: healthpharma.gr