Blog

Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) σχεδιάζει να απαιτεί μία μόνο καθοριστική (pivotal) κλινική δοκιμή για την έγκριση νέων φαρμάκων, εγκαταλείποντας την πάγια απαίτηση για δύο μελέτες. Η μεταβολή, που θα οριστικοποιηθεί σε 3–6 μήνες, ήδη προκαλεί αντιδράσεις στη φαρμακοβιομηχανία, με εκτιμήσεις για επιτάχυνση εγκρίσεων και σημαντική μείωση κόστους.

Η νέα στρατηγική FDA

Ο επικεφαλής του FDA, Marty Makary ανέφερε ότι ένας σχεδιασμός με μία μόνο κλινική δοκιμή μπορεί να προσφέρει την ίδια στατιστική ισχύ με δύο. Η αλλαγή δημοσιοποιήθηκε από τη STAT, πυροδοτώντας συζήτηση για το αν μπορεί να διαφοροποιήσει τον τρόπο με τον οποίο εγκρίνονται φάρμακα στις ΗΠΑ.

Η δημοσιοποίηση της πρόθεσης να περιοριστούν οι απαιτήσεις φαίνεται ότι συνδέεται με την αιφνίδια αποχώρηση του Richard Pazdur από τη θέση του διευθυντή στο Center for Drug Evaluation and Research του FDA. Σύμφωνα με δημοσιεύματα, η διαφωνία για τον επιταχυνόμενο τρόπο έγκρισης αποτέλεσε μέρος των εξελίξεων.

Ενθουσιασμός από την αγορά του biotech

Ο σύμβουλος βιοτεχνολογίας David Alderman χαρακτήρισε την αλλαγή «τη μεγαλύτερη απελευθέρωση στην ιστορία του biotech». Υποστήριξε ότι η απαίτηση μίας μόνο μελέτης μειώνει χρόνια αναμονής και δισεκατομμύρια δολάρια από την ανάπτυξη νέων φαρμάκων, αλλάζοντας ριζικά τα επενδυτικά μοντέλα.

Οι επιφυλάξεις της αγοράς

Αναλυτές της Truist επισημαίνουν ότι ο FDA έχει δείξει ευελιξία σε σπάνια νοσήματα και ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες, αλλά ότι οι ενδείξεις με μεγάλους, ετερογενείς πληθυσμούς και πολλαπλές διαθέσιμες θεραπείες συνήθως απαιτούν ισχυρότερα δεδομένα. Τονίζουν ότι μπορεί να αυξηθούν οι αβεβαιότητες μακροπρόθεσμα.

Φαρμακευτικές που μπορεί να ωφεληθούν

Η Truist ανέφερε ως παράδειγμα τη Biogen, η οποία θα μπορούσε να επιδιώξει έγκριση για το dapirolizumab pegol στον συστηματικό ερυθηματώδη λύκο βάσει υπαρχόντων δεδομένων. Αναφέρεται επίσης η Cytokinetics, η οποία διερευνά το ulcamten σε καρδιακή ανεπάρκεια και πιθανώς θα χρειαστεί μία μόνο μελέτη φάσης 3.

Τα όρια και οι ανοιχτές ερωτήσεις

Οι αναλυτές υπενθυμίζουν ότι σε ορισμένες περιπτώσεις η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμφων και Φαρμάκων (FDA) ήδη αποδέχεται μία ύστερη μελέτη, και επομένως δεν είναι σαφές υπό ποιες συνθήκες θα εξακολουθεί να απαιτείται δεύτερη. Επιπλέον, εταιρείες που στοχεύουν σε διεθνή λανσαρίσματα θα χρειαστούν επιπλέον κλινικά δεδομένα για άλλες χώρες, κάτι που ούτως ή άλλως συνεπάγεται πολλαπλές δοκιμές.

Πηγή: healthpharma.gr