Blog

Ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) μπαίνει στο 2026 με ένα ιδιαίτερα «φορτωμένο» ρυθμιστικό ημερολόγιο. Ύστερα από ένα 2025 στο οποίο εγκρίθηκαν 56 νέες καινοτόμες θεραπείες για τον καρκίνο, τα νευρολογικά και τα σπάνια νοσήματα, έξι κρίσιμες αποφάσεις συγκεντρώνουν το ενδιαφέρον επενδυτών, γιατρών και ασθενών το πρώτο τρίμηνο της χρονιάς. Τέσσερις από αυτές αποτελούν «εκκρεμότητες» που μεταφέρθηκαν από το τέλος του 2025, λόγω καθυστερήσεων στην αξιολόγηση.

Σύμφωνα με αναλυτές της Jefferies, τα ποσοστά εγκρίσεων και απορρίψεων του FDA κινήθηκαν εντός ιστορικών ορίων το 2025, με 46 εγκρίσεις από το CDER και σταθερό αριθμό εγκρίσεων από το CBER. Ωστόσο, η τήρηση των προθεσμιών παρουσίασε κάμψη, με τον FDA να ολοκληρώνει τις αξιολογήσεις του εγκαίρως σε περίπου 75% των περιπτώσεων στο δεύτερο μισό του έτους, στοιχείο που εξηγεί τη μετακύλιση αρκετών αποφάσεων στο 2026.

Filspari: νέα ένδειξη σε σπάνια νεφρική νόσο

Η Travere Therapeutics αναμένει στις 13 Ιανουαρίου την απόφαση του FDA για την επέκταση της ένδειξης του Filspari στη σπάνια νόσο εστιακή τμηματική σπειραματοσκλήρυνση (FSGS). Αν εγκριθεί, το φάρμακο θα είναι το πρώτο στις ΗΠΑ με ειδική ένδειξη για τη συγκεκριμένη πάθηση, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε νεφρική ανεπάρκεια και απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές.

RGX-121: γονιδιακή θεραπεία για το σύνδρομο Hunter

Η REGENXBIO αναμένει στις 8 Φεβρουαρίου την ετυμηγορία του FDA για το RGX-121, μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που στοχεύει την αιτία του συνδρόμου Hunter. Τα δεδομένα έδειξαν σημαντική μείωση βασικών βιοδεικτών και απεξάρτηση των περισσότερων ασθενών από τη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης.

TransCon CNP: ανταγωνιστής του Voxzogo στην αχονδροπλασία

Η Ascendis Pharma περιμένει έως τις 28 Φεβρουαρίου την απόφαση για το TransCon CNP, μια νέα θεραπεία που ενισχύει την ανάπτυξη των οστών σε παιδιά με αχονδροπλασία. Αν εγκριθεί, θα αποτελέσει τον ισχυρότερο μέχρι σήμερα ανταγωνιστή του Voxzogo της BioMarin.

Kresladi: κρίσιμη στιγμή για τη Rocket Pharmaceuticals

Έως τις 28 Μαρτίου αναμένεται η απόφαση για το Kresladi, γονιδιακή θεραπεία για την εξαιρετικά σπάνια και συχνά θανατηφόρα ανοσολογική διαταραχή LAD-I. Τα δεδομένα δείχνουν 100% ανταπόκριση στους 12 μήνες, ωστόσο το πρόγραμμα έχει ήδη περάσει από ρυθμιστικές δυσκολίες.

Imcivree: επέκταση ένδειξης σε σπάνια μορφή παχυσαρκίας

Η Rhythm Pharmaceuticals αναμένει στις 20 Μαρτίου την απόφαση για την επέκταση της ένδειξης του Imcivree σε επίκτητη υποθαλαμική παχυσαρκία. Τα κλινικά δεδομένα δείχνουν εντυπωσιακή μείωση του ΔΜΣ σε έναν πληθυσμό με ελάχιστες θεραπευτικές επιλογές.

Reproxalap: τρίτη προσπάθεια για τη νόσο ξηροφθαλμίας

Η Aldeyra Therapeutics βρίσκεται αντιμέτωπη με μια τρίτη και καθοριστική αξιολόγηση για το reproxalap, φάρμακο για τη νόσο ξηροφθαλμίας. Η απόφαση του FDA αναμένεται έως τις 16 Μαρτίου, μετά από δύο προηγούμενες απορρίψεις λόγω ανεπαρκούς τεκμηρίωσης αποτελεσματικότητας.

Το πρώτο τρίμηνο του 2026 αναμένεται, έτσι, να λειτουργήσει ως βαρόμετρο για τη ρυθμιστική στρατηγική του FDA, αλλά και για την πορεία καινοτόμων θεραπειών που αφορούν σπάνια και δύσκολα νοσήματα.

Πηγή: healthpharma.gr