Blog

Συγκεκριμένα, ο FDA ανακοίνωσε ένα νέο, πρωτοποριακό ρυθμιστικό πλαίσιο που αναμένεται να μεταμορφώσει τον τρόπο με τον οποίο αξιολογούνται και εγκρίνονται οι εξατομικευμένες θεραπείες για σπάνιες και υπερ-σπάνιες γενετικές παθήσεις. Το νέο «plausible mechanism pathway», που παρουσιάστηκε από τον Επίτροπο Marty Makary και τον επικεφαλής του Center for Biologics Evaluation and Research Vinay Prasad σε άρθρο στο New England Journal of Medicine, δίνει για πρώτη φορά ένα ξεκάθαρο μονοπάτι προς την αγορά σε θεραπείες σχεδιασμένες για εξαιρετικά μικρό αριθμό ασθενών, όπου οι κλασικές κλινικές δοκιμές δεν είναι εφικτές.

Οι αναλυτές της William Blair σημείωσαν πως η νέα διαδικασία μπορεί να επιταχύνει την ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών και τεχνολογιών gene editing, αν και επισημαίνουν ότι απαιτείται επιπλέον διευκρίνιση για τον τρόπο υλοποίησης και εφαρμογής της.

Μια νέα κατηγορία ρυθμιστικών εγκρίσεων: το παράδειγμα του “Baby KJ”

Το νέο πλαίσιο ορίζεται χαρακτηριστικά από την περίπτωση του «Baby KJ», ενός βρέφους με μια υπερ-σπάνια γενετική ανεπάρκεια (CPS1 deficiency), που του στερούσε τη δυνατότητα να διασπά την ουρία, προκαλώντας τοξική συσσώρευση με δυνητικά θανατηφόρα έκβαση. Τον Μάιο του 2025, το παιδί έλαβε μια θεραπέια CRISPR κατασκευασμένη αποκλειστικά για εκείνο. Η ανταπόκρισή του ήταν εντυπωσιακή: για πρώτη φορά ο οργανισμός του κατάφερε να επεξεργαστεί πρωτεΐνες της διατροφής, παρουσιάζοντας αξιοσημείωτη κλινική βελτίωση.

Η περίπτωση αυτή, όπως εξηγούν οι Makary και Prasad, αποτελεί το πρότυπο για το πώς θα λειτουργεί ο νέος μηχανισμός. Η νόσος πρέπει να έχει γνωστή βιολογική αιτία, και η θεραπεία να στοχεύει συγκεκριμένα σε αυτόν τον μηχανισμό. Παράλληλα, απαιτείται τεκμηρίωση ότι το υποψήφιο φάρμακο επιτυγχάνει ενεργοποίηση του αντίστοιχου βιολογικού στόχου, συνοδευόμενη από κλινική βελτίωση.

Πλαίσιο έγκρισης και υποχρεώσεις μετά την κυκλοφορία

Ο FDA διευκρινίζει ότι η πλήρης έγκριση θα δίνεται μόνο όταν ένας κατασκευαστής παρουσιάσει επαναλαμβανόμενη επιτυχία σε διαφορετικούς ασθενείς, ο καθένας εκ των οποίων θα λαμβάνει μια εξατομικευμένη εκδοχή της θεραπείας. Μετά την έγκριση, οι εταιρείες θα πρέπει να συλλέγουν πραγματικά δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας, ώστε να αξιολογείται η μακροχρόνια επίδραση, ιδίως σε ό,τι αφορά την ανάπτυξη των παιδιών και την πιθανότητα απρόβλεπτων παρενεργειών.

Παρότι το νέο σύστημα σχεδιάστηκε για σπάνιες γενετικές παθήσεις, οι Makary και Prasad δηλώνουν ανοιχτοί στο ενδεχόμενο επέκτασης σε πιο συχνές νόσους όταν υπάρχει σημαντικό ανεκπλήρωτο ιατρικό κενό.

Οι αβεβαιότητες γύρω από πιο σύνθετες παθήσεις, όπως τα αυτοάνοσα

Η εφαρμογή του νέου μονοπατιού σε πιο κοινές παθήσεις δεν είναι ξεκάθαρη. Η William Blair αναφέρει ότι θεραπείες όπως τα CAR-T για αυτοάνοσα νοσήματα ίσως πληρούν τις προϋποθέσεις, εφόσον οι παθολογικές Β-κυτταρικές κλωνοποιήσεις θεωρηθούν ο βασικός μηχανισμός της νόσου. Ωστόσο, επειδή οι ασθενείς συχνά εμφανίζουν διαφορετικά αυτοαντισώματα ή ποικιλία βιολογικών μοτίβων, δεν είναι σαφές αν αυτές οι θεραπείες θα ενταχθούν τελικά στο νέο πλαίσιο.

Πιο ομαλές διαδικασίες στο μέλλον για παρόμοιες θεραπείες

Σύμφωνα με τους αξιωματούχους του FDA, οι φαρμακευτικές εταιρείες θα μπορούν μελλοντικά να αξιοποιούν «platform data» από μια ήδη εγκεκριμένη εξατομικευμένη θεραπεία, ώστε να στηρίζουν φακέλους για άλλες ενδείξεις ή νέες παραλλαγές του ίδιου προϊόντος. Αυτό θα μπορούσε να μειώσει σημαντικά τον χρόνο οικοδόμησης δεδομένων και να διευκολύνει την είσοδο νέων θεραπειών στην αγορά.

Όπως σημειώνουν οι Makary και Prasad, για χρόνια οι επιστήμονες, οι γιατροί και οι οικογένειες των ασθενών διαμαρτύρονταν ότι οι υφιστάμενες ρυθμιστικές απαιτήσεις ήταν υπερβολικά βαριές για θεραπείες που αφορούν ελάχιστα άτομα. Με τον νέο «plausible mechanism pathway», οι εξατομικευμένες θεραπείες περνούν πλέον από το στάδιο της ελπίδας στην πράξη.

Πηγή: healthpharma.gr