Οριστική έγκριση έδωσε ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων στο Leqembi (lecanemab-irmb), το οποίο ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με νόσο του Alzheimer, αφού διαπιστώθηκε ότι μια επιβεβαιωτική δοκιμή το κλινικό όφελος. Το Leqembi είναι το πρώτο αντίσωμα που κατευθύνεται στο αμυλοειδές βήτα μειώνοντας τις αμυλοειδείς πλάκες στον εγκέφαλο.
Το φάρμακο δρα μειώνοντας τις πλάκες αμυλοειδούς που σχηματίζονται στον εγκέφαλο, ένα καθοριστικό παθοφυσιολογικό χαρακτηριστικό της νόσου. Το Leqembi εγκρίθηκε τον Ιανουάριο στο πλαίσιο της οδού ταχείας έγκρισης. Ο FDA εγκρίνει φάρμακα για σοβαρές παθήσεις όταν υπάρχει ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, με βάση κλινικά δεδομένα που αποδεικνύουν την επίδραση του φαρμάκου σε ένα υποκατάστατο τελικό σημείο, δηλαδή στην περίπτωση του Leqembi, τη μείωση των αμυλοειδών πλακών στον εγκέφαλο, προβλέποντας κλινικό όφελος για τους ασθενείς. Ως συνέπεια της επιταχυνόμενης έγκρισης μετά την κυκλοφορία στην αγορά, ο FDA απαίτησε από τον αιτούντα να διεξάγει μια κλινική δοκιμή, που συχνά αναφέρεται ως επιβεβαιωτική μελέτη, για να επαληθεύσει το αναμενόμενο κλινικό όφελος του Leqembi. Η αποτελεσματικότητα του Leqembi αξιολογήθηκε χρησιμοποιώντας τα αποτελέσματα της μελέτης 301 (CLARITY AD).
«Η σημερινή ενέργεια αποτελεί την πρώτη επαλήθευση ότι ένα φάρμακο που στοχεύει στην υποκείμενη διαδικασία της νόσου του Alzheimer έχει δείξει κλινικό όφελος σε αυτή την καταστροφική ασθένεια», δήλωσε η Teresa Buracchio, εκτελούσα χρέη διευθύντριας του Γραφείου Νευροεπιστημών στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA. «Αυτή η επιβεβαιωτική μελέτη επαλήθευσε ότι πρόκειται για μια ασφαλή και αποτελεσματική θεραπεία για τους ασθενείς με νόσο Αλτσχάιμερ». Υπενθυμίζεται ότι η νόσος Αλτσχάιμερ είναι μια μη αναστρέψιμη, προοδευτική διαταραχή του εγκεφάλου που επηρεάζει περισσότερους από 6,5 εκατομμύρια Αμερικανούς. Η νόσος καταστρέφει αργά τη μνήμη και τις δεξιότητες σκέψης και τελικά την ικανότητα εκτέλεσης απλών εργασιών. Μπορεί τα συγκεκριμένα αίτια της νόσου Αλτσχάιμερ να μην τα γνωρίζουμε, όπως είναι σαφές ότι η νόσος προκαλεί αλλαγές στον εγκέφαλο, συμπεριλαμβανομένου του σχηματισμού πλακών αμυλοειδούς βήτα και νευροϊνιδιακών ή ταυ, συμπλεγμάτων, που έχουν ως αποτέλεσμα την απώλεια των νευρώνων και των συνδέσεών τους.
Η μελέτη
Πρόκειται για μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, μελέτη φάσης 3 παράλληλων ομάδων στην οποία συμμετείχαν 1.795 ασθενείς με νόσο του Alzheimer. Η θεραπεία άρχισε σε ασθενείς με ήπια γνωστική διαταραχή ή ήπιο στάδιο άνοιας της νόσου και επιβεβαιωμένη παρουσία παθολογίας αμυλοειδούς βήτα. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 1:1 για να λάβουν εικονικό φάρμακο ή Leqembi σε δόση 10 χιλιοστόγραμμα (mg)/κιλό (kg), μία φορά κάθε δύο εβδομάδες. Το Leqembi κατέδειξε στατιστικά σημαντική και κλινικά σημαντική μείωση της μείωσης από την αρχική τιμή έως τους 18 μήνες στο πρωτεύον καταληκτικό σημείο, τη βαθμολογία Sum of Boxes της Κλινικής Κλίμακας Αξιολόγησης Άνοιας, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Στατιστικά σημαντικές διαφορές μεταξύ των ομάδων θεραπείας καταδείχθηκαν επίσης σε όλα τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.
Πηγή: virus.com.gr
