Στις ευκαιρίες αλλά και τις προκλήσεις που δημιουργεί η νέα ευρωπαϊκή φαρμακευτική πολιτική όσον αφορά τα φάρμακα προηγμένης θεραπείας (ATMPs) για τις σπάνιες παθήσεις επικεντρώθηκαν οι ομιλητές σε πάνελ του Διεθνούς Συνεδρίου για τις Σπάνιες Παθήσεις. Ανοίγοντας τη συζήτηση, ο Victor Maertens, Government Affairs Director, EUCOPE, τόνισε τη σημασία να ληφθούν τώρα οι σωστές αποφάσεις από τα αρμόδια ευρωπαϊκά fora, καθώς αυτή η νέα φαρμακευτική πολική της ΕΕ θα καθορίσει το μέλλον της έρευνας και της πρόσβασης στα ATMPs για πολλές δεκαετίες αργότερα. Μιλώντας από την πλευρά των ασθενών για το ζήτημα, ο Βασίλειος Καρατζιάς, Πρόεδρος Ελληνικού Συλλόγου για την Αταξία του Φρίντριχ, Αντιπρόεδρος ΕΣΑΕ, Μέλος ΔΣ EUROATAXIA, εστιάστηκε στις κυριότερες προκλήσεις που πρέπει να αντιμετωπίσει η νέα φαρμακευτική πολιτική. Αυτές περιλαμβάνουν την περιορισμένη συμμετοχή των ασθενών στη διαδικασία της λήψης αποφάσεων, την πολυπλοκότητα όσον αφορά την πρόσβαση και την αποζημίωση των ATMPs μεταξύ των διαφόρων χωρών της ΕΕ, την μακροχρόνια παρακολούθηση των ασθενών που έχουν κάνει χρήση των ATMPs, ώστε η πορεία τους να αποτελεί μέρος της αξιολόγησής τους, οι ανισότητες στην πρόσβαση των καινοτόμων θεραπειών εντός της ΕΕ καθώς ακολουθούνται διαφορετικές πολιτικές σε κάθε χώρα, η διασφάλιση ότι η φωνή των θα ακούγεται στις διαδικασίες ΗΤΑ καθώς τα RWE πρέπει να προέρχονται από τους ασθενείς.
H Caroline Pothet, Head of Advanced Therapies and Haematological diseases, Human Medicines Division, European Medicines Agency (EMA), αναφέρθηκε στα βήματα που έχουν γίνει με τη νέα φαρμακευτική νομοθεσία για να λυθούν προβλήματα όπως η σωστή συλλογή και αξιολόγηση των δεδομένων, η διεξαγωγή των κλινικών μελετών δεδομένης και της σπανιότητας των ασθενών, η πολυπλοκότητα της κατασκευής των ATMPs και τέλος η ισότιμη πρόσβαση των ασθενών σε αυτές.
Από την πλευρά του, ο Giovanni Migliaccio, Scientific Director of the Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche, (CVBF Pavia, IT), Senior Advisor for the EATRIS, BoD Member of the EPTRI αναφέρθηκε στις διαφορετικές οπτικές που έχουν οι ερευνητές και η βιομηχανία όσον αφορά την παραγωγή των ATMPs, σημείωσε ότι η νέα νομοθεσία έχει λάβει πολλά νέα μέτρα προς τη σωστή κατεύθυνση, όπως π.χ. η διεξαγωγή κλινικών μελετών μέσα στα νοσοκομεία, πιο ελαστικοί κανόνες όσον αφορά την παραγωγή των ATMPs, ωστόσο όπως είπε υπάρχουν και πολλές προκλήσεις που πρέπει να αντιμετωπιστούν και αυτό σημαίνει ότι ο δρόμος είναι ακόμα μακρύς . Τ
έλος από την πλευρά τη βιομηχανίας, ο Etienne Régulier, Head of Patient Access, Pricing and Public Affairs (EMEA), Santen Pharmaceutical, Participating member to WHO EURO Access to Novel Medicines Platform (NMP), σημείωσε ως μεγαλύτερη πρόκληση την ανεπαρκή μεθοδολογία όσον αφορά τα συστήματα ΗΤΑ , και ως μεγαλύτερη ευκαιρία τη συμμετοχή των ασθενών στη λήψη αποφάσεων. Όλοι οι ομιλητές συμφώνησαν όσον αφορά την αξία της συνεργασίας όλων των εμπλεκομένων μερών στις διαδικασίες, αλλά και την ανάγκη ύπαρξης κέντρων εμπειρογνωμοσύνης για κάθε σπάνια πάθηση στις χώρες της ΕΕ.
Πηγή: healthdaily.gr
