Blog

Η κατάρριψη του ρεκόρ για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο είναι συχνά μια βραχύβια διάκριση. Το Onasemnogene abeparvovec, μια θεραπεία μίας δόσης για τη μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης που παρήχθη από τη Novartis, κέρδισε αυτόν τον τίτλο τον Μάιο του 2020, όταν κυκλοφόρησε για πρώτη φορά στην Ευρώπη με τιμή σχεδόν 2 εκατομμύρια ευρώ (2,17 εκατομμύρια δολάρια).

Επτά μήνες αργότερα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Libmeldy από την Orchard Therapeutics, μια θεραπεία για μια θανατηφόρα γενετική ασθένεια που ονομάζεται μεταχρωματική λευκοδυστροφία, η οποία κόστισε 2,47 εκατ. ευρώ (2,68 εκατ. δολ.) ανά φιαλίδιο. Στη συνέχεια ήρθε η σειρά της bluebird bio.

Τον Αύγουστο του 2021, η αμερικανική εταιρεία ανακοίνωσε ότι το betibeglogene autotemcel, που εγκρίθηκε πρόσφατα στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία της κληρονομικής διαταραχής του αίματος, θα κόστιζε 2,83 εκατ. δολ. (2,6 εκατ. ευρώ). Ένα μήνα αργότερα, η ίδια εταιρεία έβαλε τιμή 3,04 εκατ. δολ (2,8 εκατ. ευρώ) στη Skysona, μια θεραπεία για μια νευρολογική διαταραχή που ονομάζεται αδρενολευκοδυστροφία. Αυτό το ρεκόρ κράτησε λιγότερο από τρεις μήνες. Τον Δεκέμβριο του 2022, η CSL Behring ανακοίνωσε ότι η γονιδιακή θεραπεία Hemgenix για την αιμορροφιλία τύπου Β θα κόστιζε 3,3 εκατομμύρια ευρώ (3,59 εκατομμύρια δολάρια) ανά θεραπεία.

Αυτό το νέο κύμα καινοτόμων θεραπειών έχει αναζωπυρώσει μεν την ελπίδα σε ασθενείς που αντιμετωπίζουν θανατηφόρες ασθένειες για τις οποίες δεν υπάρχουν αποτελεσματικές θεραπείες, αλλά οι τιμές τους επιβαρύνουν τη βιωσιμότητα των συστημάτων υγειονομικής περίθαλψης.

Η αγορά των ΗΠΑ

Οι Ηνωμένες Πολιτείες είναι το κέντρο βάρους της παγκόσμιας φαρμακευτικής αγοράς. Με μόνο το 4,2% του παγκόσμιου πληθυσμού, οι ετήσιες πωλήσεις του κλάδου στις ΗΠΑ ανέρχονται σε 556 δισ. δολ. (512 δισ. ευρώ), σχεδόν το ήμισυ του παγκόσμιου συνόλου, σύμφωνα με στοιχεία του 2021 που συγκέντρωσε η Statista. Ο πληθυσμός της Ευρώπης είναι πολύ μεγαλύτερος από τον πληθυσμό των ΗΠΑ (447 εκατ. έναντι 332 εκατ.), αλλά ξοδεύει λιγότερο από το μισό σε φαρμακευτικά προϊόντα – 222 δισεκατομμύρια ευρώ (241,3 δισεκατομμύρια δολάρια).

Μια αιτία για τη διαφορά είναι ότι οι αμερικανικοί νόμοι ευνοούν τη φαρμακοβιομηχανία. Υπάρχει μικρή ρύθμιση των τιμών στις ΗΠΑ, επομένως οι εταιρείες είναι ελεύθερες να χρεώνουν ό,τι αντέχει η αγορά και να αυξάνουν τις τιμές κατά βούληση. Στις ευρωπαϊκές χώρες, από την άλλη, τα δημόσια προγράμματα ασφάλισης υγείας έχουν τη δυνατότητα να διαπραγματεύονται τις τιμές και να υποβάλλουν τα φάρμακα σε αυστηρές αξιολογήσεις κόστους-οφέλους πριν από την εισαγωγή τους στην αγορά.

Ο νόμος που άλλαξε τα πάντα

Η Marcia Angell, πρώην στέλεχος σε ένα από τα πιο διάσημα ιατρικά περιοδικά του κόσμου, το The New England Journal of Medicine, έγραψε για το πώς ένας μόνο νόμος άλλαξε τη βιομηχανία στο The Truth About the Drug Companies (2004). Πριν από το 1980, η δυναμική της φαρμακευτικής βιομηχανίας ήταν προβλέψιμη. Ο νόμος Bayh-Dole, ο οποίος σχεδιάστηκε για να επιταχύνει την ανάπτυξη νέων θεραπειών, άλλαξε το επιχειρηματικό μοντέλο επιτρέποντας την ιδιωτικοποίηση της γνώσης. Επιστήμονες, πανεπιστήμια, ερευνητικά κέντρα και μικρές εταιρείες μπόρεσαν να κατοχυρώσουν με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας τις εφευρέσεις τους και στη συνέχεια να τις πουλήσουν σε φαρμακευτικές εταιρείες με «αποκλειστικές άδειες». Τότε ήταν που εμφανίστηκαν μια σειρά από μικρές νεοφυείς επιχειρήσεις. Το μοντέλο τους ήταν να εντοπίσουν τα πιο πολλά υποσχόμενα μόρια ή διαδικασίες, να προσελκύσουν επενδύσεις και να ξεκινήσουν τη μακροχρόνια προσπάθεια ανάπτυξης φαρμάκων.

Μια πολύ κερδοφόρα βιομηχανία

Μια μελέτη που δημοσιεύθηκε στο τεύχος Μαρτίου 2020 του JAMA διαπίστωσε ότι οι 35 μεγαλύτερες δημόσιες φαρμακευτικές εταιρείες στις ΗΠΑ κέρδισαν σχεδόν διπλάσια έσοδα από 357 εταιρείες σε άλλους τομείς (13,8% έναντι 7,7%). Στο ίδιο συμπέρασμα κατέληξε και μια έκθεση του 2015 από την εταιρεία συμβούλων McKinsey & Company. Τα μεγάλα κέρδη ξεκινούν με υψηλότερες τιμές. Οι ειδικοί λένε ότι αυτό είναι το κόστος εισδοχής στο νέο παιχνίδι που καθιερώθηκε από τον νόμο Bayh-Dole.
Ο αντίκτυπος του νόμου Bayh-Dole εξαπλώθηκε σε όλο τον κόσμο, καθώς και άλλες χώρες άρχισαν να υιοθετούν παρόμοια μοντέλα. Πολλές ευρωπαϊκές φαρμακευτικές εταιρείες άνοιξαν κέντρα ανάπτυξης στις Ηνωμένες Πολιτείες για να είναι πιο κοντά σε νέες επιχειρηματικές ευκαιρίες. Οι μεγάλες εταιρείες σταμάτησαν να βασίζονται αποκλειστικά στη δική τους έρευνα και άρχισαν να ανταγωνίζονται για την απόκτηση των πιο υποσχόμενων start-ups σε πάντα υψηλότερες τιμές, γεγονός που με τη σειρά του διόγκωσε τις τιμές των φαρμάκων.

Κίνδυνος καινοτομίας

Σύμφωνα με την Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακευτικών Βιομηχανιών και Ενώσεων (EFPIA), μόνο ένα στα 10.000 μόρια που μελετήθηκαν θα γίνει τελικά φάρμακο. Μόνο ένα στα 167 φάρμακα υπό ανάπτυξη θα φτάσει στην αγορά και μόνο ένα στα πέντε φάρμακα που πωλούνται θα αποφέρει αρκετά έσοδα για να καλύψει την επένδυση. Η διαδικασία ανάπτυξης φαρμάκων είναι δαπανηρή και χρονοβόρα – έως και 10 χρόνια. Σύμφωνα με μια μελέτη αναφοράς που δημοσιεύθηκε το 2016 από τον Joseph DiMasi (Πανεπιστήμιο Tufts, ΗΠΑ), η μέση επένδυση στην έρευνα και την ανάπτυξη το 2014 ανήλθε σε σχεδόν 2,6 δισεκατομμύρια δολάρια (2,4 δισεκατομμύρια ευρώ), υπερδιπλάσια από τον απολογισμό μια δεκαετία νωρίτερα.

Ωστόσο, ο Neboa Zozaya, διευθυντής οικονομικών της υγείας στο Ίδρυμα Weber, ισχυρίζεται ότι πολύ λίγα είναι πραγματικά γνωστά για το πραγματικό κόστος των φαρμακευτικών προϊόντων. «Υπάρχει μεγάλη αδιαφάνεια στις δομές κόστους αυτών των εταιρειών και πρέπει να λάβετε υπόψη ότι μεγάλο μέρος της βασικής έρευνας χρηματοδοτείται από το δημόσιο. Υπάρχει επίσης μια μεγάλη συζήτηση σχετικά με το πώς να ληφθεί υπόψη το κόστος των έργων ανάπτυξης φαρμάκων που τελικά ακυρώνονται».

Ιατρική ακριβείας

Ο Juan Oliva, καθηγητής οικονομικών της υγείας στο Πανεπιστήμιο της Castilla-La Mancha (Ισπανία), υπογραμμίζει έναν άλλο παράγοντα που συμβάλλει στην αύξηση των τιμών. «Πολλές νέες θεραπείες απευθύνονται σε πολύ μικρό αριθμό ασθενών. Αυτό ισχύει ιδιαίτερα για σπάνιες ασθένειες, αλλά και για πιο κοινές ασθένειες όπως ο καρκίνος όταν ένα φάρμακο ενδείκνυται μόνο για μια πολύ συγκεκριμένη διαδικασία ή ένα πολύ συγκεκριμένο σημείο στην εξέλιξη της νόσου. Ένα φάρμακο που μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο από μικρό αριθμό ανθρώπων, λογικά θα είναι πιο ακριβό».

Τιμολογιακές πολιτικές

Οι φαρμακευτικές εταιρείες δεν καθορίζουν τις τιμές υπολογίζοντας πρώτα το κόστος και μετά προσθέτοντας ένα περιθώριο κέρδους. Χρησιμοποιούν μια μέθοδο που ονομάζεται «τιμολόγηση βάσει αξίας». Το βιβλίο του Διευθύνοντος Συμβούλου της Pfizer, Albert Boula, σχετικά με την προσπάθεια ανάπτυξης του εμβολίου Covid-19 της εταιρείας, ”Moonshot: Inside Pfizer’s Nine-Month Race to Make the Impossible Possible”, λέει ότι η Pfizer τιμολογεί τα φάρμακά της υπολογίζοντας την αξία που προσφέρουν στους ασθενείς, το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης και την κοινωνία ως ένα σύνολο. Χρησιμοποιώντας αυτή τη μέθοδο, για να υπολογίσει την τιμή μιας θεραπείας για την καρδιά που αποτρέπει πέντε καρδιακά επεισόδια σε 100 άτομα, η Pfizer υπολογίζει το συνολικό κόστος της θεραπείας των πέντε ασθενών – υγειονομική περίθαλψη, νοσηλεία, αναρρωτική άδεια κ.λπ. – και διαιρεί το σύνολο με το 100 άτομα που αντιμετωπίζονται.

Ο Neboa Zozaya λέει ότι αυτός είναι ο λόγος που το φάρμακο Etranacogene dezaparvovec της CSL Behring κοστίζει τόσο πολύ. «Οι ασθενείς με αιμορροφιλία λαμβάνουν ήδη πολύ ακριβές θεραπείες. Σε αυτές τις περιπτώσεις, οι τιμές τείνουν να είναι υψηλότερες επειδή περιλαμβάνουν τη συνολική πιθανή εξοικονόμηση πόρων στο σύστημα υγειονομικής περίθαλψης που οι εταιρείες πιστεύουν ότι παρέχουν», ανέφερε ο ίδιος. Αυτό θέτει το ερώτημα εάν αυτές οι εξοικονομήσεις σε όλο το σύστημα θα πραγματοποιηθούν ποτέ. Συχνά υπάρχει μεγάλη αβεβαιότητα σχετικά με την πραγματική μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα ορισμένων θεραπειών και πολλοί αμφισβητούν εάν είναι λογικό για τις φαρμακευτικές εταιρείες να τις χρεώνουν εκ των προτέρων.

Στην Ευρώπη, δεν είναι ασυνήθιστο τα συστήματα δημόσιας υγείας να αρνούνται να πληρώσουν για θεραπείες που πιστεύουν ότι παρέχουν μικρή αξία για την υγεία για τα χρήματα. Οι διαπραγματεύσεις για την εισαγωγή νέων θεραπειών μπορεί μερικές φορές να διαρκέσουν για μήνες ή και χρόνια. Τις περισσότερες φορές, τα δύο μέρη καταλήγουν σε συμφωνία, αλλά τα αποτελέσματα μπορεί να είναι δραματικά. Η Bluebird bio έλαβε ρυθμιστική έγκριση για το betibeglogene autotemcel από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) πριν από την υπογραφή του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA). Η εταιρεία άρχισε να πουλά το φάρμακο στη Γερμανία τον Ιανουάριο του 2020 για 1,6 εκατ. ευρώ (1,74 εκατ. δολ.) ανά θεραπεία, η οποία αργότερα αυξήθηκε σε 2,6 εκατ. ευρώ (2,83 εκατ. ευρώ). Ένα χρόνο αργότερα, Γερμανοί αξιωματούχοι δημόσιας υγείας ήθελαν η εταιρεία να ρίξει την τιμή στα 600.000 ευρώ (652.000 δολ.) με βάση το παρατηρούμενο όφελος για την υγεία. Η εταιρεία απάντησε με οργή αποσύροντας τα προϊόντα της από τις ευρωπαϊκές αγορές.