Blog

Το Casgevy, η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία CRISPR για τη δρεπανοκυτταρική νόσο και τη μεταγγιζοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, αντιμετώπισε βραδεία αρχική υιοθέτηση. Μάλιστα, για μήνες μετά την έγκριση δεν είχε χορηγηθεί σε ασθενείς, γεγονός που είχε δημιουργήσει προβληματισμό για τη βιωσιμότητα του επιχειρηματικού μοντέλου των γονιδιακών θεραπειών.

Ωστόσο, τα στοιχεία του τέταρτου τριμήνου 2025 δείχνουν αλλαγή τάσης. Το Casgevy απέφερε 54,8 εκατ. δολάρια στο τελευταίο τρίμηνο του 2025, υπερβαίνοντας τις εκτιμήσεις της αγοράς. Σε ετήσια βάση, τα έσοδα για το 2025 ανήλθαν σε 115,8 εκατ. δολάρια, από μόλις 10 εκατ. το 2024.

Η Vertex εκτιμά ότι το Casgevy, μαζί με το νέο μη οπιοειδές παυσίπονο Journavx, θα φέρουν συνολικά 500 εκατ. δολάρια το 2026, αύξηση 185% σε σχέση με το προηγούμενο έτος.

Η «γραμμή ορατότητας» των ασθενών

Ο COO και CFO της Vertex, Charles Wagner, δήλωσε ότι η εταιρεία έχει «ισχυρή ορατότητα» για το 2026, καθώς περίπου 300 ασθενείς ξεκίνησαν τη θεραπευτική διαδικασία το 2025, ενώ περίπου 150 προχώρησαν σε αρχική συλλογή κυττάρων. Δεδομένης της μακράς θεραπευτικής διαδρομής –από τη συλλογή έως την επανέγχυση των τροποποιημένων κυττάρων– η εταιρεία θεωρεί ότι τα έσοδα του επόμενου έτους είναι σε μεγάλο βαθμό προβλέψιμα.

Η εμπορική διευκόλυνση έχει επίσης ενισχυθεί: περίπου το 90% των επιλέξιμων ασθενών στις ΗΠΑ διαθέτουν πλέον ασφαλιστική κάλυψη. Παράλληλα, η θεραπεία έχει εγκριθεί σε δέκα χώρες εκτός ΗΠΑ, μεταξύ των οποίων και η Σκωτία για τη β-θαλασσαιμία το 2025.

Επέκταση ένδειξης σε παιδιά

Η CEO της Vertex, Reshma Kewalramani, ανακοίνωσε ότι η εταιρεία καταθέτει φάκελο για επέκταση της ένδειξης του Casgevy σε παιδιά ηλικίας 5–11 ετών. Η αίτηση συνοδεύεται από Priority Review Voucher, γεγονός που ενδέχεται να επιταχύνει τη διαδικασία αξιολόγησης.

Τα δεδομένα Φάσης 3 που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της American Society of Hematology τον Δεκέμβριο 2025 κατέδειξαν, για πρώτη φορά, αποτελεσματικότητα σε νεαρούς παιδιατρικούς ασθενείς, στοιχείο που ενισχύει την προοπτική επέκτασης της αγοράς.

Μεταβλητότητα εσόδων και πρόκληση κλιμάκωσης

Παρά τη θετική δυναμική, τα στελέχη αναγνωρίζουν ότι τα έσοδα ενδέχεται να εμφανίσουν διακυμάνσεις βραχυπρόθεσμα. Η τιμολόγηση ενεργοποιείται μόνο μετά την έγχυση των επεξεργασμένων κυττάρων, γεγονός που μπορεί να καθυστερεί μήνες από την έναρξη της διαδικασίας.

Η CEO της CRISPR, Samarth Kulkarni, είχε δηλώσει στο συνέδριο J.P. Morgan ότι η εταιρεία είναι «ιδιαίτερα αισιόδοξη» για την πορεία του Casgevy το 2026, επιδιώκοντας διατήρηση της δυναμικής.

Η επόμενη διετία θα αποτελέσει κρίσιμο τεστ για τη μακροπρόθεσμη κερδοφορία των γονιδιακών θεραπειών, καθώς η βιομηχανία επιχειρεί να αποδείξει ότι η κλινική καινοτομία μπορεί να συνδυαστεί με βιώσιμα εμπορικά μοντέλα.

Πηγή: healthpharma.gr