Blog

Η Biogen εξασφάλισε από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έγκριση για νέο σχήμα υψηλότερης δόσης του Spinraza (nusinersen) στη νωτιαία μυϊκή ατροφία, σε μια εξέλιξη που ενισχύει τη θέση της εταιρείας σε μια αγορά όπου ο ανταγωνισμός έχει ενταθεί σημαντικά. Η απόφαση έρχεται λίγους μήνες μετά την απόρριψη της ίδιας αίτησης το 2025 για λόγους τεχνικής τεκμηρίωσης και όχι λόγω ζητημάτων αποτελεσματικότητας ή ασφάλειας.

Το νέο θεραπευτικό σχήμα περιλαμβάνει δύο αρχικές δόσεις των 50 mg με διαφορά 14 ημερών και στη συνέχεια δόση συντήρησης 28 mg κάθε τέσσερις μήνες. Η Biogen ανακοίνωσε ότι το νέο σχήμα θα γίνει διαθέσιμο στις ΗΠΑ τις επόμενες εβδομάδες, ενώ το σκεύασμα υψηλής δόσης έχει ήδη εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση, την Ελβετία και την Ιαπωνία.

Τι αλλάζει με το νέο δοσολογικό σχήμα

Σε σχέση με τη σημερινή καθιερωμένη δόση των 12 mg, το υψηλότερο δοσολογικό σχήμα φιλοδοξεί να αντιμετωπίσει τη σταδιακή υποχώρηση της θεραπευτικής επίδρασης σε ορισμένους ασθενείς και να διευρύνει το αποτύπωμα του φαρμάκου, ιδιαίτερα στον ενήλικο πληθυσμό. Αναλυτές της Jefferies εκτιμούν ότι αυτή η εξέλιξη θα μπορούσε να στηρίξει εκ νέου την ανάπτυξη του Spinraza από το 2026 και μετά.

Η Biogen ανέφερε ότι η τιμή καταλόγου για το φιαλίδιο των 28 mg διαμορφώνεται περίπου στα 152.000 δολάρια, δηλαδή στο ίδιο επίπεδο με το φιαλίδιο των 12 mg, ενώ το φιαλίδιο των 50 mg θα κοστολογηθεί περίπου στα 271.000 δολάρια. Παράλληλα, στελέχη της εταιρείας σημείωσαν ότι ήδη καταγράφεται ισχυρό ενδιαφέρον τόσο από ασθενείς που λαμβάνουν σήμερα Spinraza όσο και από νέους ασθενείς, με βάση και την πρώιμη εμπειρία από άλλες αγορές.

Η μάχη σε μια αγορά με όλο και μεγαλύτερο ανταγωνισμό

Η έγκριση θεωρείται σημαντική για τη Biogen, καθώς το Spinraza βρίσκεται αντιμέτωπο με ολοένα πιο σκληρό ανταγωνισμό από το Evrysdi της Roche, αλλά και από τις γονιδιακές θεραπείες Zolgensma και Itvisma της Novartis. Η πίεση αυτή αποτυπώνεται και στις επιδόσεις του προϊόντος, καθώς οι παγκόσμιες πωλήσεις του διαμορφώθηκαν στα 1,55 δισ. δολάρια το 2025, από 1,57 δισ. δολάρια το 2024.

Τι έδειξαν τα κλινικά δεδομένα

Σύμφωνα με τη Biogen, η έγκριση στηρίχθηκε κυρίως στη μελέτη DEVOTE, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του υψηλού δοσολογικού σχήματος τόσο σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία όσο και σε ασθενείς που είχαν ήδη λάβει Spinraza.

Σύμφωνα με το Reuters, τα δεδομένα μεσαίου έως προχωρημένου σταδίου έδειξαν σημαντική βελτίωση της κινητικής λειτουργίας σε βρέφη σε σύγκριση με μη θεραπευμένους ασθενείς, με προφίλ ασφάλειας παρόμοιο με εκείνο του χαμηλότερου δοσολογικού σχήματος.

Το Spinraza χορηγείται με ένεση στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό και στοχεύει στην αύξηση των επιπέδων μιας πρωτεΐνης που είναι κρίσιμη για την επιβίωση των κινητικών νευρώνων, επιβραδύνοντας έτσι την εξέλιξη της νόσου. Η νωτιαία μυϊκή ατροφία προσβάλλει τα νευρικά κύτταρα του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού που ελέγχουν την κίνηση, αλλά και λειτουργίες όπως η ομιλία, η βάδιση, η κατάποση και η αναπνοή.

Γιατί η έγκριση έχει σημασία

Για τη Biogen, η έγκριση δεν είναι μόνο ρυθμιστική νίκη. Είναι και μια προσπάθεια να επανατοποθετήσει το Spinraza σε μια θεραπευτική κατηγορία που αλλάζει γρήγορα, καθώς οι γιατροί και οι ασθενείς αναζητούν σχήματα με μεγαλύτερη διάρκεια δράσης, καλύτερη λειτουργική απόδοση και πιο ξεκάθαρο κλινικό όφελος σε διαφορετικές ηλικιακές ομάδες. Το αν το νέο σχήμα θα μεταφραστεί σε ουσιαστική εμπορική ανάκαμψη θα φανεί μέσα στους επόμενους μήνες, όταν ξεκινήσει η διάθεσή του στην αμερικανική αγορά. Η εκτίμηση αυτή αποτελεί εύλογη δημοσιογραφική ανάγνωση των διαθέσιμων στοιχείων.

Πηγή: healthpharma.gr