Blog

Προτάσεις για ένα αναλογικό και δίκαιο πλαίσιο

Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (ΕΣΑΕ) χαιρετίζει το νέο πλαίσιο HTA και το Ταμείο Καινοτομίας, ωστόσο όπως επισημαίνει το κρίσιμο ερώτημα είναι: Μπορεί ένα σύστημα σχεδιασμένο κυρίως γύρω από τα δεδομένα των συχνών νοσημάτων να αξιολογήσει δίκαια μία θεραπεία που μπορεί να αφορά μερικές δεκάδες -ή ακόμα και λίγους- ασθενείς;

Σύμφωνα με την ΕΣΑΕ, η απάντηση δεν μπορεί να είναι η χαλάρωση της επιστημονικής αξιολόγησης. Πρέπει, όμως, να είναι η αναλογικότητα. Οι Σπάνιες Παθήσεις χαρακτηρίζονται από μικρούς και συχνά ετερογενείς πληθυσμούς, περιορισμένα δεδομένα φυσικής ιστορίας, δυσκολίες διεξαγωγής μεγάλων τυχαιοποιημένων μελετών, διαφορετικούς γονότυπους και φαινότυπους και, σε πολλές περιπτώσεις, απουσία κατάλληλου συγκριτή ή προηγούμενης θεραπείας. Οι ιδιαιτερότητες αυτές δεν αποτελούν «ελλείψεις» της επιστημονικής τεκμηρίωσης. Αποτελούν σε σημαντικό βαθμό εγγενή χαρακτηριστικά της έρευνας και ανάπτυξης θεραπειών σε πολύ μικρούς πληθυσμούς. Εάν δεν αναγνωριστούν μέσα στο ίδιο το σύστημα αξιολόγησης, υπάρχει ο κίνδυνος η σπανιότητα να μετατραπεί από βιολογικό χαρακτηριστικό της νόσου σε συστηματικό μειονέκτημα πρόσβασης.

Από το «μεγάλο θεραπευτικό αποτέλεσμα» στο «κλινικά σημαντικό θεραπευτικό αποτέλεσμα»
Ένα από τα σημαντικότερα σημεία του σχολιασμού της Ε.Σ.Α.Ε. αφορά την απαίτηση στοιχειοθέτησης «μεγάλου θεραπευτικού αποτελέσματος». Η έννοια αυτή μπορεί να φαίνεται εύλογη όταν εφαρμόζεται σε μεγάλους πληθυσμούς και σε νοσήματα στα οποία είναι δυνατή η μέτρηση σημαντικών διαφορών μέσα από μεγάλες συγκριτικές κλινικές μελέτες. Στις Σπάνιες και Υπερσπάνιες παθήσεις, όμως, η μηχανιστική εφαρμογή της μπορεί να λειτουργήσει ως φίλτρο αποκλεισμού. Πολλά Σπάνια Νοσήματα είναι σοβαρά, χρόνια, προοδευτικά και μη αναστρέψιμα. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η θεραπευτική επιτυχία δεν εκφράζεται πάντοτε ως θεαματική βελτίωση ενός συμβατικού κλινικού δείκτη. Σε μία προοδευτική και μη αναστρέψιμη Σπάνια Πάθηση, ακόμα και η σταθεροποίηση της νόσου ή η επιβράδυνση της απώλειας μιας κρίσιμης λειτουργίας μπορεί να αποτελεί κλινικά εξαιρετικά σημαντικό θεραπευτικό αποτέλεσμα.

Για τον λόγο αυτό, η Ε.Σ.Α.Ε. προτείνει την αντικατάσταση του όρου «μεγάλο θεραπευτικό αποτέλεσμα» από τον επιστημονικά καταλληλότερο όρο «κλινικά σημαντικό θεραπευτικό αποτέλεσμα».

Ποιος αποφασίζει τι είναι «κλινικά σημαντικό»;
Το ζήτημα αυτό οδηγεί αναπόφευκτα σε ένα δεύτερο θεμελιώδες ερώτημα: Ποιος μπορεί πραγματικά να γνωρίζει τι αποτελεί κλινικά σημαντικό αποτέλεσμα σε μία εξαιρετικά Σπάνια Νόσο; Η γενική επιστημονική κατάρτιση ενός αξιολογητή, όσο υψηλή και αν είναι, δεν μπορεί να υποκαταστήσει την εξειδίκευση σε συγκεκριμένη νόσο. Για τον λόγο αυτό, η Ε.Σ.Α.Ε. θεωρεί ότι στις αξιολογήσεις θεραπειών για Σπάνιες και Υπερσπάνιες Παθήσεις η συμμετοχή κατάλληλου κλινικού εμπειρογνώμονα με εξειδίκευση στη συγκεκριμένη νόσο (disease-specific clinical expert) δεν μπορεί να επαφίεται απλώς στη διακριτική ευχέρεια της Επιτροπής.

Πηγή: healthdaily.gr