Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνιες παθήσεις σε θεραπείες θα πρέπει να είναι εξασφαλισμένη, γιατί ο αριθμός των ασθενών υπό αγωγή είναι σχετικά σταθερός και προβλέψιμος, η αποτελεσματική θεραπευτική προσέγγιση των ασθενών δύναται να εξοικονομεί πόρους για το σύστημα υγείας και υπάρχουν αποτελεσματικοί τρόποι εξισορρόπησης της φαρμακευτικής δαπάνης για ορφανά φάρμακα, με την εφαρμογή των κατάλληλων εργαλείων (συμφωνίες όγκου-αξίας, MEAs κ.ά.) Τα παραπάνω τόνισε ο Άρης Αγγελής, Γενικός Γραμματέας Στρατηγικού Σχεδιασμού, Υπουργείο Υγείας, μιλώντας στο Διεθνές Συνέδριο για τις Σπάνιες Παθήσεις. Ο κ. Αγγελής παρέθεσε κάποια δεδομένα δε σχέση με τα ορφανά φάρμακα, επισημαίνοντας ότι η ανάπτυξη κλινικών μελετών κοστίζει σημαντικά και ο αριθμός των ασθενών που εντάσσονται σε αυτές είναι πολύ μικρός. Συνεπώς, χρειάζεται να δοθούν κίνητρα στις εταιρείες για να αναπτύξουν αυτά τα φάρμακα, κάτι που όπως τόνισε όλο και περισσότερες χώρες το κάνουν και ήδη αυτό εξελίσσεται σε mainstream πολιτική.
Όσον αφορά τις εγκρίσεις από τον FDA για ορφανά φάρμακα, τόνισε ότι έχουν πολλαπλασιαστεί. Ειδικότερα, το 2001-2001 οι εγκρίσεις αποτελούσαν ποσοστό 25% του συνόλου των εγκρίσεων. Στο διάστημα 2016-2020, το ποσοστό αυτό ανήλθε στο 46%, ενώ το 2021, έφθασε το 51%.
Ο κ. Αγγελής τόνισε ότι τα κίνητρα λειτουργούν, ωστόσο η συζήτηση πλέον μετακινείται σε επίπεδο αξιολόγησης, τιμολόγησης και αποζημίωσης και εδώ υπάρχουν διαφορετικές προσεγγίσεις από διαφορετικές χώρες. Επεσήμανε ότι είναι αναγκαίο να καταλάβουμε ποιες είναι οι ανάγκες της χώρας μας και πρόσθεσε ότι η είσοδος φαρμάκων μέσω ΙΦΕΤ είναι δίκοπο μαχαίρι, καθώς σαφώς προσθέτει δαπάνες, ενώ από την άλλη αποτελεί ένα σημαντικό εργαλείο για την άμεση πρόσβαση σε φάρμακα που δεν έχουν εισαχθεί μέσω της τυπικής διαδικασίας. Είναι χαρακτηριστικό ότι 82 ορφανά φάρμακα αποζημιώνονται από τον ΕΟΠΥΥ ενώ 74 ορφανά φάρμακα διανέμονται μέσω ΙΦΕΤ (μέσω της διαδικασίας έκτακτης εισαγωγής). Από τα 267 εκατ. ευρώ περίπου που είναι ο προϋπολογισμός του ΙΦΕΤ, 92,8 εκατ. ευρώ αποτελούν τη δαπάνη για σπάνιες παθήσεις (ποσοστό 34,82%).
Ανέφερε επίσης ότι η δαπάνη ορφανών φαρμάκων από τον ΕΟΠΥΥ ήταν 3,6% το 2020, ενώ το 2023 έφθασε στο 5.7%. Εξαιρούνται φυσικά τα νοσοκομειακά φάρμακα, όπου εκεί έχουμε πολύ ακριβές θεραπείες.
Τέλος, ανέφερε ότι έχει έλθει η στιγμή να σχεδιάσουμε μια παράλληλη χρηματοδότηση για τα καινοτόμα-ορφανά φάρμακα, ίσως με τη μορφή ενός fund καινοτομίας, ώστε να εξασφαλίσουμε καλύτερα την πρόσβαση των ασθενών σε νέες θεραπείες.
Πηγή: healthdaily.gr
