Blog

Οι παρουσιάσεις στο συνέδριο της American Heart Association (ΑΗΑ) στη Νέα Ορλεάνη έδωσαν ώθηση σε φάρμακα και πλατφόρμες που αλλάζουν κλινική πρακτική: από τη μείωση καρδιαγγειακού κινδύνου με PCSK9 μέχρι γονιδιακές θεραπείες και ισχυρές παρεμβάσεις στα τριγλυκερίδια. Η νέα γενιά θεραπειών στοχεύει ευρύτερους πληθυσμούς, ταχύτερη μείωση κινδύνου και πιο μόνιμα αποτελέσματα.

Amgen: στόχος η ηγεσία στον καρδιομεταβολικό κίνδυνο με Repatha

Η φαρμακευτική επιχείρηση Amgen παρουσίασε τα δεδομένα Φάσης ΙΙΙ VESALIUS-CV. Σε ασθενείς με αθηροσκληρωτική νόσο ή υψηλού κινδύνου διαβήτη, αλλά χωρίς ιστορικό εμφράγματος/εγκεφαλικού, η προσθήκη Repatha πάνω σε στατίνες μείωσε κατά 25% τον κίνδυνο για μείζονα καρδιαγγειακά συμβάματα και κατά 36% τον κίνδυνο πρώτου εμφράγματος, ενώ έριξε περαιτέρω την LDL-C. Η Amgen επιδιώκει αναθεώρηση ενδείξεων και ευρύτερη διάθεση με νέα επισήμανση.

Merck: από του στόματος PCSK9 που «κοντράρει» τα ενέσιμα

Η Merck δημοσίευσε αποτελέσματα Φάσης ΙΙΙ για το δια του στόματος PCSK9 enlicitide decanoate: μείωση 55,8% της LDL-C στις 24 εβδομάδες έναντι placebo και διατήρηση οφέλους 47,6% στον έναν χρόνο. Παράλληλα, το φάρμακο μείωσε ApoB κατά 50,3% και Lp(a) κατά 28,2%. Οι αναλυτές το χαρακτήρισαν «συγκρίσιμο» με τα ενέσιμα. Η εταιρεία ξεκινά συζητήσεις με ρυθμιστικές αρχές· εφόσον εγκριθεί, θα αποτελέσει τον πρώτο δια του στόματος PCSK9 αναστολέα για LDL-C.

Novo Nordisk: προχωρά στην ATTR-CM με coramitug παρά τα μικτά σήματα

Το μονοκλωνικό coramitug μείωσε σε Φάση ΙΙ τη NT-proBNP κατά 48% (placebo-adjusted) στη δόση 60 mg/kg, όχι όμως στη δόση 10 mg/kg. Δεν φάνηκε βελτίωση στη δοκιμασία 6-λεπτης βάδισης. Η Novo δηλώνει ότι θα μεταφέρει το πρόγραμμα σε Φάση ΙΙΙ, εισάγοντας νέο μηχανισμό δράσης στην ATTR-CM.

Intellia: αντοχή αποτελέσματος με CRISPR αλλά κλινικό hold από τον FDA

Η γονιδιακή θεραπεία nexiguran ziclumeran (nex-z) έδειξε μέση 87% μείωση τρανσθυρετίνης σε 9 ασθενείς που παρακολουθήθηκαν ≥36 μήνες, με ενδείξεις σταθεροποίησης νόσου και καλύτερη ποιότητα ζωής. Ωστόσο, μετά από θανατηφόρα ηπατοτοξικότητα σε ασθενή, ο FDA επέβαλε clinical hold στα προγράμματα Φάσης ΙΙΙ (MAGNITUDE). Η εταιρεία συνεργάζεται με τον οργανισμό για επίλυση.

CRISPR Therapeutics: γονιδιακός editor με ισχυρό προφίλ στα λιπίδια

Ο CRISPR/Cas9 editor CTX310 μείωσε τα τριγλυκερίδια κατά 55% κατά μέσο όρο (έως 84% μέγιστο). Σε συμμετέχοντες με TG >150 mg/dL, η μείωση έφτασε 60%, ενώ η LDL έπεσε 49%. Τα επίπεδα ANGPTL3 μειώθηκαν 73%. Οι αναλυτές χαρακτήρισαν τα δεδομένα «πειστικά», με προοπτική μονοθεραπείας μίας δόσης για δυσλιπιδαιμίες.

Ionis: «game-changer» στην υπερτριγλυκεριδαιμία

Το antisense Tryngolza μείωσε τα νηστικά TG κατά 72% σε Φάση ΙΙΙ, με διατήρηση έως 12 μήνες, και περιόρισε τα επεισόδια οξείας παγκρεατίτιδας κατά 85%. Το 89% των ασθενών στη δόση 50 mg έπεσε κάτω από το όριο υψηλού κινδύνου (880 mg/dL). Η Ionis ετοιμάζει sBLA έως το τέλος του έτους.

Πηγή: healthpharma.gr