Blog

Μέσα σε μόλις δύο χρόνια, τα μισά από τα σκευάσματα που περιλαμβάνονταν στη λίστα του 2023 του Fierce Pharma με τα πιο ακριβά σκευάσματα έχουν αντικατασταθεί από μια νέα σειρά, ακόμη ακριβότερων θεραπειών.

Κάθε φάρμακο της φετινής λίστας είναι θεραπεία μίας δόσης, αφήνοντας έξω σκευάσματα που διατίθενται μέσω φαρμακείων, όπως το Myalept για την ανεπάρκεια λεπτίνης, που για χρόνια συγκαταλεγόταν στα πιο ακριβά φάρμακα παγκοσμίως με ετήσιο κόστος 1,26 εκατομμυρίων δολαρίων.

Οι αλλαγές…

Από την έγκρισή του στις ΗΠΑ πέρσι, η γονιδιακή θεραπεία Lenmeldy της Kyowa Kirin για τη μεταχρωματική λευκοδυστροφία, με τιμή 4,25 εκατομμύρια δολάρια, βρίσκεται στην κορυφή ως το πιο ακριβό φάρμακο.

Το Lenmeldy ξεπέρασε το Hemgenix της CSL για την αιμορροφιλία Β, που έχει τιμή καταλόγου 3,5 εκατομμύρια δολάρια και κρατούσε την πρώτη θέση για πάνω από έναν χρόνο. Σε σύντομο διάστημα, η τιμή του Hemgenix εξισώθηκε με εκείνη του Beqvez της Pfizer, μιας ανταγωνιστικής γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία Β.

Το Beqvez έμεινε λιγότερο από έναν χρόνο στην αγορά προτού η Pfizer προχωρήσει σε απόσυρση τον Φεβρουάριο. Αν και εγκρίθηκε τον Απρίλιο του 2024 με τιμή 3,5 εκατομμύρια δολάρια, δεν χορηγήθηκε σε κανέναν ασθενή στο διάστημα διάθεσής του. Η περιορισμένη ζήτηση από ασθενείς και γιατρούς για τις γονιδιακές θεραπείες αιμορροφιλίας αποτέλεσε έναν από τους λόγους της απόσυρσης, όπως ανέφερε τότε η Pfizer. Η κίνηση αυτή σηματοδότησε το τέλος των δημόσιων προγραμμάτων γονιδιακής θεραπείας της εταιρείας, μετά από μια σειρά βημάτων που είχε κάνει η φαρμακοβιομηχανία της Νέας Υόρκης για να απομακρυνθεί από τον συγκεκριμένο τομέα.

Προκλήσεις

Αν και οι υψηλές τιμές αυτών των θεραπειών μπορεί να δίνουν την εντύπωση αυξημένων εσόδων, η αποχώρηση της Pfizer αντανακλά την πρόκληση που αντιμετωπίζουν πολλοί κατασκευαστές ακριβών φαρμάκων. Το Hemgenix, για παράδειγμα, χορηγήθηκε μόλις σε 12 ασθενείς κατά το οικονομικό έτος 2024 της CSL που ολοκληρώθηκε τον Ιούνιο, με τον CEO Paul McKenzie να επισημαίνει τις δυσκολίες που προκαλεί το κατακερματισμένο αμερικανικό σύστημα υγείας.

Η BioMarin, στο μεταξύ, εξέτασε το ενδεχόμενο πώλησης του Roctavian, μιας γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία Α με τιμή 2,9 εκατομμύρια δολάρια, που βρίσκεται στην 7η θέση της λίστας, αφότου αποκάλυψε ότι μόλις τέσσερις ασθενείς είχαν λάβει την έγκριση του 2022 μέχρι τον περασμένο Απρίλιο. Τελικά η εταιρεία αποφάσισε να διατηρήσει το Roctavian με μια νέα στρατηγική περιορισμένης γεωγραφικής εστίασης.

Ακόμα και η Bluebird Bio, πρωτοπόρος στη γονιδιακή θεραπεία που διαθέτει τρία από τα φάρμακα της λίστας, πωλήθηκε φέτος σε εταιρείες ιδιωτικών κεφαλαίων, αφού δυσκολεύτηκε να κερδίσει έδαφος στην αγορά.

Παρά τις δυσκολίες, οι γονιδιακές θεραπείες συνεχίζουν να εμφανίζονται.

Σημαντική καινοτομία

Πιο πρόσφατα, το Kebilidi της PTC Therapeutics ανέβηκε στη λίστα, εκτοπίζοντας το Hemgenix από τη δεύτερη θέση, αφού χορηγήθηκε στον πρώτο εμπορικό ασθενή της τον Αύγουστο. Το φάρμακο φέρει τιμή 3,95 εκατομμύρια δολάρια, σύμφωνα με εκπρόσωπο της εταιρείας, και έλαβε έγκριση μέσω της ταχείας διαδικασίας του FDA τον Νοέμβριο.

Το Kebilidi συνιστά σημαντική καινοτομία στη γονιδιακή θεραπεία, καθώς είναι το πρώτο φάρμακο της κατηγορίας που χορηγείται απευθείας στον εγκέφαλο. Πρόκειται για θεραπεία της εξαιρετικά σπάνιας και θανατηφόρας γενετικής ασθένειας ανεπάρκειας της αρωματικής L-αμινοξικής αποκαρβοξυλάσης. Η θεραπεία, που χορηγείται μία φορά, είναι η πρώτη στοχευμένη θεραπεία για αυτόν τον μικρό πληθυσμό ασθενών και φτάνει στις ΗΠΑ μετά από δύο χρόνια στην ευρωπαϊκή αγορά, όπου κυκλοφορεί με την εμπορική ονομασία Upstaza. Η PTC θα πρέπει να ολοκληρώσει μια συνεχιζόμενη επιβεβαιωτική κλινική δοκιμή για να εξασφαλίσει τη διατήρηση της έγκρισης στις ΗΠΑ, ωστόσο οι αναλυτές της William Blair έχουν εκτιμήσει ότι το Kebilidi μπορεί να φτάσει σε κορυφαία έσοδα ύψους 266,3 εκατομμυρίων δολαρίων το 2026. Σύμφωνα με τη λίστα του Fierce Pharma τα ακριβότερα φάρμακα είναι:

1. Lenmeldy

Εταιρεία: Kyowa Kirin
Νόσος: Μεταχρωματική λευκοδυστροφία
Κόστος ανά δόση: 4,25 εκατ. δολάρια

Για 16 μήνες, η γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β της CSL, Hemgenix, κατείχε τον τίτλο του ακριβότερου φαρμάκου στον κόσμο. Αυτό όμως άλλαξε τον Μάρτιο του περασμένου έτους, όταν η Kyowa Kirin εξασφάλισε την έγκριση του FDA για το Lenmeldy και το τιμολόγησε στα 4,25 εκατ. δολάρια.

Η εταιρεία με έδρα το Τόκιο απέκτησε τη γονιδιακή θεραπεία τον Οκτώβριο του 2023 με την εξαγορά της Orchard Therapeutics έναντι 387 εκατ. δολαρίων.

Η στρατηγική τιμολόγησης της Kyowa Kirin για το Lenmeldy βασίστηκε σε αξιολόγηση του αμερικανικού οργανισμού παρακολούθησης τιμών φαρμάκων Institute for Clinical and Economic Review (ICER), ο οποίος έθεσε ως όριο κόστους-οφέλους τα 3,94 εκατ. δολάρια. Πρόκειται για την υψηλότερη τιμή που έχει αποδώσει ποτέ το ICER σε φάρμακο, σύμφωνα με τον γενικό διευθυντή της Orchard για τη Βόρεια Αμερική, Μπένετ Σμιθ.

Το Lenmeldy αντιμετωπίζει τη σπάνια γενετική νόσο μεταχρωματική λευκοδυστροφία (MLD), μια προοδευτική διαταραχή που προκαλείται από ανεπάρκεια του ενζύμου αρυλσουλφατάση Α. Η έλλειψη αυτή οδηγεί σε συσσώρευση λιπαρών ουσιών στα κύτταρα, οι οποίες καταστρέφουν το κεντρικό και το περιφερικό νευρικό σύστημα.

Στην Ευρώπη, όπου η Orchard είχε εξασφαλίσει έγκριση για τη θεραπεία το 2020 με την εμπορική ονομασία Libmeldy, οι πωλήσεις αυξάνονται σταδιακά, φτάνοντας τα 3,3 δισ. γιεν (22,2 εκατ. δολάρια) πέρυσι, έναντι 12,7 εκατ. δολαρίων το 2023. Η ανοδική πορεία συνεχίστηκε το πρώτο τρίμηνο του 2025, με τις πωλήσεις να αυξάνονται κατά 92% στα 2,1 δισ. γιεν (14,1 εκατ. δολάρια).

Η πορεία του Lenmeldy στις ΗΠΑ αποδεικνύεται δυσκολότερη, καθώς η Kyowa Kirin ανέφερε τον Απρίλιο ότι μόλις ένας ασθενής είχε ξεκινήσει θεραπεία.

2. Kebilidi

Εταιρεία: PTC Therapeutics
Νόσος: Έλλειψη αρωματικής L-αμινοξικής αποκαρβοξυλάσης (AADC)
Κόστος ανά δόση: 3,95 εκατ. δολάρια

Με τη χορήγηση της πρώτης εμπορικής δόσης σε νοσοκομείο του Τέξας, το Kebilidi της PTC Therapeutics έκανε επίσημα το ντεμπούτο του στις ΗΠΑ. Το φάρμακο κοστολογείται στα 3,95 εκατ. δολάρια, όπως δήλωσε εκπρόσωπος της εταιρείας στο Fierce Pharma.

Η γονιδιακή θεραπεία μίας δόσης εμφανίστηκε για πρώτη φορά στην Ευρώπη το 2022, όπου κυκλοφορεί με την εμπορική ονομασία Upstaza. Δύο χρόνια αργότερα, τον Νοέμβριο του 2024, ο FDA ενέκρινε το φάρμακο υπό το όνομα Kebilidi.

Η έγκριση σηματοδότησε την πρώτη γονιδιακή θεραπεία στις ΗΠΑ που χορηγείται απευθείας στον εγκέφαλο, καθώς και την πρώτη θεραπεία για τη σπάνια και θανατηφόρα ασθένεια έλλειψη AADC.

Μέσα από τέσσερις εγχύσεις που πραγματοποιούνται σε μία χειρουργική διαδικασία, το Kebilidi μεταφέρει ένα λειτουργικό ανθρώπινο γονίδιο DDC απευθείας στο ραβδωτό σώμα (putamen) του εγκεφάλου για να διορθώσει τη γενετική βλάβη που φέρουν οι ασθενείς με AADC deficiency. Η προσθήκη του γονιδίου DDC αποκαθιστά την παραγωγή ντοπαμίνης, οδηγώντας σταδιακά στην επίτευξη αναπτυξιακών κινητικών οροσήμων.

Τα συμπτώματα της έλλειψης AADC συνήθως παρατηρούνται πρώτα στα βρέφη και επηρεάζουν «κάθε πτυχή της ζωής», σύμφωνα με την PTC. Η ασθένεια θεωρείται θανατηφόρα, καθώς οι ασθενείς σπάνια ξεπερνούν τη δεκαετία ζωής λόγω σοβαρής κινητικής δυσλειτουργίας και δευτερογενών επιπλοκών, ανέφερε η εταιρεία σε ετήσια έκθεσή της.

Μόλις 350 άνθρωποι έχουν καταγραφεί με την πάθηση στη ιατρική βιβλιογραφία. Ωστόσο, η PTC εκτιμά ότι η νόσος επηρεάζει περίπου 5.000 ασθενείς παγκοσμίως και παραμένει σε μεγάλο βαθμό αδιάγνωστη.

3. Hemgenix

Εταιρεία: CSL Behring
Νόσος: Αιμορροφιλία Β
Κόστος ανά δόση: 3,5 εκατ. δολάρια

Αν και δεν είναι πλέον το ακριβότερο φάρμακο στον κόσμο, το Hemgenix της CSL Behring παραμένει το πρώτο γονιδιακό φάρμακο που εγκρίθηκε για την αιμορροφιλία Β και εξακολουθεί να διατηρεί μια ιδιαίτερα υψηλή τιμή.

Ο FDA το ενέκρινε τον Νοέμβριο του 2023 για συγκεκριμένους ενήλικες ασθενείς με αιμορροφιλία Β, με τιμή χονδρικής 3,5 εκατ. δολάρια. Το Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) αναπτύχθηκε από την ολλανδική uniQure, ενώ η CSL εξασφάλισε τα δικαιώματα εμπορικής αξιοποίησης και περαιτέρω ανάπτυξης το 2020 έναντι 450 εκατ. δολαρίων.

Όπως και άλλες θεραπείες της λίστας, το Hemgenix είναι μία εφάπαξ αγωγή, προσφέροντας στους ασθενείς μια βολική —αλλά ακριβή— επιλογή για τη διαχείριση της κληρονομικής αιμορραγικής διαταραχής. Η CSL υποστηρίζει ότι μπορεί να μειώσει σημαντικά το κόστος υγείας σε βάθος χρόνου, περιορίζοντας τις αιμορραγίες, μειώνοντας ή εξαλείφοντας την ανάγκη για προφυλακτικές θεραπείες και αυξάνοντας τα επίπεδα του παράγοντα πήξης IX για πολλά χρόνια.

Ένας ασθενής με μέτρια ή σοβαρή αιμορροφιλία Β μπορεί να κοστίσει στο σύστημα υγείας πάνω από 20 εκατ. δολάρια στη διάρκεια της ζωής του. Παρόλα αυτά, η τιμή του Hemgenix ξεπερνά το όριο που όρισε το Ινστιτούτο ICER, το οποίο υπολόγισε ως «δίκαιο» κόστος τα 2,9 εκατ. δολάρια.

Ανταγωνισμός υπήρξε προσωρινά με το φάρμακο Beqvez της Pfizer, επίσης στα 3,5 εκατ. δολάρια, όμως η Pfizer διέκοψε την ανάπτυξη και εμπορική διάθεση το 2024 λόγω χαμηλού ενδιαφέροντος.

4. Elevidys

Εταιρεία: Sarepta Therapeutics
Νόσος: Μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD)
Κόστος ανά δόση: 3,2 εκατ. δολάρια

Το Elevidys εγκρίθηκε υπό όρους από τον FDA το 2023 για παιδιά 4 και 5 ετών με DMD, ως η πρώτη γονιδιακή θεραπεία που πήρε επιταχυνόμενη έγκριση. Το 2024, η άδεια επεκτάθηκε ώστε να καλύπτει ασθενείς άνω των 4 ετών: πλήρη έγκριση για ασθενείς που μπορούν να περπατήσουν και επιταχυνόμενη για μη κινητικούς.

Το Elevidys χρησιμοποιεί φορείς AAV για να μεταφέρει ένα γονίδιο που κωδικοποιεί μια συντομευμένη μορφή της πρωτεΐνης δυστροφίνης, με στόχο την αντιμετώπιση της γενετικής αιτίας της νόσου.

Η έγκριση συνοδεύτηκε από εντάσεις και ενδοϋπηρεσιακές διαφωνίες στην FDA, με τον Peter Marks να παρακάμπτει τις εισηγήσεις των επιστημονικών ομάδων.

Ωστόσο, το 2025 σημειώθηκαν ανησυχητικά περιστατικά: δύο θάνατοι μη κινητικών ασθενών λόγω οξείας ηπατικής ανεπάρκειας. Ο FDA αντέδρασε με διακοπή αποστολών, αλλά τελικά επέτρεψε τη συνέχιση για τους κινητικούς ασθενείς. Πλέον, το Elevidys φέρει «μαύρο κουτί» προειδοποίησης για τον κίνδυνο θανατηφόρας ηπατοτοξικότητας.

5. Lyfgenia

Εταιρεία: bluebird bio
Νόσος: Δρεπανοκυτταρική αναιμία
Κόστος ανά δόση: 3,1 εκατ. δολάρια

Το Lyfgenia έλαβε έγκριση από τον FDA στα τέλη του 2023 για ασθενείς άνω των 12 ετών με δρεπανοκυτταρική αναιμία και ιστορικό αγγειο-αποφρακτικών επεισοδίων (VOEs). Η έγκριση συνέπεσε με αυτήν του ανταγωνιστικού Casgevy της Vertex/CRISPR Therapeutics.

Η τιμή του Lyfgenia (3,1 εκατ. δολάρια) βασίζεται, σύμφωνα με την εταιρεία, στην αξία που προσφέρει μέσω της μείωσης ή εξάλειψης των VOEs, γεγονός που επηρεάζει θετικά το προσδόκιμο ζωής, το κόστος υγείας και τις επαγγελματικές δυνατότητες των ασθενών. Υπολογίζεται ότι οι ασθενείς με συχνά VOEs κοστίζουν 4–6 εκατ. δολάρια στη διάρκεια της ζωής τους.

Ωστόσο, το Casgevy κυκλοφόρησε με τιμή 2,2 εκατ. δολάρια, 40% χαμηλότερη, ασκώντας πίεση στο Lyfgenia.

Η bluebird bio, παρά τις πολλές γονιδιακές εγκρίσεις, δεν κατάφερε να σημειώσει εμπορική επιτυχία και τελικά πωλήθηκε το 2025 στις Carlyle και SK Capital έναντι μόλις 45 εκατ. δολαρίων, συγκριτικά με την κορύφωση της αξίας της στα 10 δισ. δολάρια.

Μέχρι τα τέλη Σεπτεμβρίου 2024, 17 ασθενείς είχαν ξεκινήσει θεραπεία με Lyfgenia. Περίπου οι μισοί ασθενείς με Medicaid ζουν σε πολιτείες όπου είναι διαθέσιμο, ενώ έχουν υπογραφεί συμφωνίες με ασφαλιστικά ταμεία που καλύπτουν πάνω από 200 εκατ. αμερικανούς. Παρόλα αυτά, οι πωλήσεις της εταιρείας έπεσαν στα 10 εκατ. δολάρια το γ΄ τρίμηνο του 2024, έναντι 12 εκατ. το αντίστοιχο διάστημα του 2023.

6. Skysona

Εταιρεία: bluebird bio
Νόσος: Εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία (CALD)
Κόστος ανά δόση: 3 εκατ. δολάρια

Το Skysona πήρε έγκριση από τον FDA τον Σεπτέμβριο του 2022, με τιμή-ρεκόρ 3 εκατ. δολαρίων, τότε το ακριβότερο φάρμακο στις ΗΠΑ. Πρόκειται για μια θεραπεία μίας δόσης που απευθύνεται σε αγόρια 4–17 ετών με πρώιμη και ενεργή εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία, μια σπάνια προοδευτική νευρολογική νόσο που οδηγεί σε απώλεια κινητικότητας και, χωρίς θεραπεία, στον θάνατο μέσα σε 5 χρόνια από την εμφάνιση των συμπτωμάτων.

Η συχνότητα είναι περίπου 1 στα 21.000 νεογέννητα αγόρια, με το 40% αυτών να αναπτύσσει τη θανατηφόρα εγκεφαλική μορφή – δηλαδή περίπου 40 περιστατικά ετησίως στις ΗΠΑ.

Η bluebird επέλεξε να μην εφαρμόσει σχήμα αποζημίωσης βάσει αποτελεσμάτων, κρίνοντας το σύστημα δύσχρηστο λόγω της σπανιότητας της νόσου. Το 2023, πρώτο πλήρες έτος κυκλοφορίας, το Skysona απέφερε μόλις 12,4 εκατ. δολάρια, με πέντε ασθενείς να ξεκινούν θεραπεία το 2024.

Το 2025 η εταιρεία πουλήθηκε στις Carlyle και SK Capital, με νέο CEO τον David Meek, και προσπαθεί να στηριχθεί στις υπάρχουσες γονιδιακές θεραπείες της.

7. Roctavian

Εταιρεία: BioMarin
Νόσος: Αιμορροφιλία A
Κόστος ανά δόση: 2,9 εκατ. δολάρια

Το Roctavian εγκρίθηκε τον Ιούνιο 2023 ως θεραπεία μίας δόσης για ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία Α, με τιμή 2,9 εκατ. δολάρια. Είχε ήδη λάβει έγκριση στην Ευρώπη το 2022.
Για να αντισταθμίσει την υψηλή τιμή, η BioMarin προσφέρει ένα πρόγραμμα εγγύησης βάσει αποτελεσμάτων: πλήρη ή μερική επιστροφή κόστους αν η θεραπεία αποτύχει ή η αποτελεσματικότητά της μειωθεί μέσα στα πρώτα 4 χρόνια.

Παρά τα ενθαρρυντικά πενταετή δεδομένα, που δείχνουν έλεγχο αιμορραγιών χωρίς ανάγκη προφυλακτικής αγωγής, η εμπορική πορεία ήταν απογοητευτική, με μόλις 4 ασθενείς να έχουν λάβει το φάρμακο μέχρι τον Απρίλιο 2024.

Η BioMarin αναδιοργάνωσε τη στρατηγική της, περιορίζοντας την κυκλοφορία σε χώρες με διασφαλισμένη αποζημίωση (ΗΠΑ, Γερμανία, Ιταλία) και βάζοντας το εργοστάσιο παραγωγής σε «αναμονή». Το Roctavian πλέον λειτουργεί ως ξεχωριστή επιχειρησιακή μονάδα.

8. Rethymic

Εταιρεία: Sumitomo Pharma
Νόσος: Συγγενής απλασία θύμου (Congenital athymia)
Κόστος ανά δόση: 2,81 εκατ. δολάρια

Το Rethymic είναι η πρώτη θεραπεία παγκοσμίως βασισμένη σε αναγεννητικό ιστό. Αντί για γονιδιακή ή κυτταρική θεραπεία, χρησιμοποιεί θύμο από δότες βρεφών (που αφαιρείται κατά χειρουργική επέμβαση καρδιάς) για να αποκαταστήσει τη λειτουργία του ανοσοποιητικού σε παιδιά που γεννιούνται χωρίς θύμο αδένα.

Η ασθένεια είναι εξαιρετικά σπάνια, με μόλις 17–24 περιστατικά ετησίως στις ΗΠΑ, και χωρίς θεραπεία οδηγεί σε θάνατο μέσα σε 2–3 χρόνια.

Η παρασκευή απαιτεί 13–20 ημέρες καλλιέργειας του ιστού πριν την εμφύτευση, η οποία πραγματοποιείται αποκλειστικά στο Duke Children’s Hospital. Χρειάζονται 6–24 μήνες μέχρι το ανοσοποιητικό του παιδιού να ανακάμψει.

Σε κλινικές δοκιμές, το ποσοστό μακροχρόνιας επιβίωσης έφτασε το 94% στα 10 χρόνια παρακολούθησης. Το 2024 οι πωλήσεις έφτασαν τα 45 εκατ. δολάρια, με την εταιρεία να στοχεύει σε περαιτέρω ανάπτυξη.

9. Zynteglo

Εταιρεία: bluebird bio
Νόσος: Μεσογειακή αναιμία εξαρτώμενη από μεταγγίσεις (TDT)
Κόστος ανά δόση: 2,8 εκατ. δολάρια

Το Zynteglo είχε αναδειχθεί στο ακριβότερο φάρμακο των ΗΠΑ το 2022, με τιμή 2,8 εκατ. δολάρια. Η τιμολόγηση βασίστηκε στο κόστος ζωής των ασθενών που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις και αντιμετώπιση της υπερφόρτωσης σιδήρου – έως και 6,4 εκατ. δολάρια συνολικά.

Η bluebird υιοθέτησε μοντέλο αποζημίωσης με επιστροφή έως 80% του κόστους σε περίπτωση αποτυχίας της θεραπείας εντός 2 ετών. Έτσι, εξασφάλισε κάλυψη για περισσότερους από 200 εκατ. Αμερικανούς ασφαλισμένους, χωρίς να καταγραφούν αρνήσεις.

Στην Ευρώπη, όμως, απέτυχε να περάσει τα κριτήρια κόστους-αποτελεσματικότητας και αποσύρθηκε. Το 2024, μαζί με τις άλλες θεραπείες Skysona και Lyfgenia, χορηγήθηκε μόλις σε 37 ασθενείς, αποφέροντας 62,3 εκατ. δολάρια.

10. Zolgensma

Εταιρεία: Novartis
Νόσος: Νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA)
Κόστος ανά δόση: 2,32 εκατ. δολάρια

Το Zolgensma, που είχε εγκριθεί το 2019, ήταν το πρώτο που ξεπέρασε τα 2 εκατ. δολάρια. Η Novartis το τιμολόγησε στα 2,125 εκατ. και πρόσφερε πενταετές πλάνο πληρωμών με βάση την αποτελεσματικότητα, υποστηρίζοντας ότι κοστίζει 50% λιγότερο από τη μακροχρόνια θεραπεία Spinraza της Biogen.

Το 2024 απέφερε 1,2 δισ. δολάρια, με ελαφρά πτώση στις αρχές του 2025. Η εταιρεία επενδύει πλέον σε νέα ενδορραχιαία μορφή, που δίνει τη δυνατότητα χορήγησης σε μεγαλύτερα παιδιά χωρίς τις παρενέργειες της ενδοφλέβιας έγχυσης.

Η Biogen και η Roche προσπαθούν να ενισχύσουν τον ανταγωνισμό με βελτιωμένες μορφές των Spinraza και Evrysdi.