Blog

Αυτά τα πρόσφατα εγκεκριμένα φάρμακα ξεχωρίζουν ως σημαντικές εξελίξεις στη θεραπεία ορισμένων μορφών καρκίνου, καρδιαγγειακών παθήσεων και σπάνιων κληρονομικών διαταραχών.

1. Adagrasib (Mirati Therapeutics)

Στις αρχές Δεκεμβρίου, η FDA χορήγησε ταχεία έγκριση στο φάρμακο με Adagrasib για ενήλικες με μεταλλαγμένο KRAS G12C, μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα. Το φάρμακο με Adagrasib είναι ένας ισχυρός από του στόματος μικρομοριακός αναστολέας του KRAS G12C.

Το Adagrasib είναι μόνο ο δεύτερος αναστολέας KRAS που έχει εγκριθεί από τον οργανισμό – ένας στόχος για τον καρκίνο που κάποτε κανείς δεν πίστευε ότι θα  μπορούσε να αντιμετωπιστεί. Το φάρμακο με sotorasib της Amgen ήταν ο πρώτος αναστολέας KRAS που κυκλοφόρησε στην αγορά τον Μάιο του 2021.

Αν και οι εκτιμήσεις ποικίλλουν, οι προβλέψεις για τις κορυφαίες πωλήσεις της Wall Street δείχνουν ότι η νέα θεραπεία για τον καρκίνο του πνεύμονα αποφέρει πωλήσεις άνω του 1 δισεκατομμυρίου δολαρίων στο αποκορύφωμα.

2.  Vutrisiran (Alnylam Pharmaceuticals)

Τον Ιούνιο, ο FDA ενέκρινε το σκεύασμα με Vutrisiran για κληρονομική αμυλοείδωση που προκαλείται από τρανσθυρετίνη (hATTR) με πολυνευροπάθεια. Το Vutrisiran ανήκει σε μια αναδυόμενη κατηγορία νέων θεραπειών γνωστών ως θεραπευτικές παρεμβολές RNA (για συντομία RNAi).

Αυτή η έγκριση είναι σημαντική για δύο λόγους. Κλινικά, το πράσινο φως από τον FDA για το hATTR με πολυνευροπάθεια παρέχει μια άλλη βιώσιμη θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με αυτή την καταστροφική νευρική διαταραχή.

Ο Michael Polydefkis, MD, Johns Hopkins Neurology and HELIOS-A Study, δήλωσε ότι η έγκριση είναι πολύ ενθαρρυντική για την κοινότητα της αμυλοείδωσης hATTR, προσθέτοντας ότι η Amvuttra έχει δείξει τη δυνατότητα να σταματήσει ή να αναστρέψει την εξέλιξη της πολυνευροπάθειας σε ασθενείς με αποδεκτό προφίλ ασφάλειας.

Δεύτερον, η έγκριση του Vutrisiran σε αυτό το πλαίσιο θα μπορούσε να δημιουργήσει το σκηνικό για μια εκστρατεία στους φαρμακοποιούς RNAi το επόμενο έτος. Το Vutrisiran , από την πλευρά του, είναι πιθανότατα κορυφαίος στόχος στον χώρο RNAi.

3. Mavacamten (Bristol Myers Squibb)

Τον Απρίλιο, η BMS ανακοίνωσε την έγκριση της θεραπείας με Mavacamten από τον FDA για τη θεραπεία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας κατηγορίας II-III της Καρδιολογικής Εταιρείας Νέας Υόρκης (αποφρακτικό HCM) για τη βελτίωση της λειτουργικής ικανότητας και των συμπτωμάτων.

Με τις κορυφαίες πωλήσεις να υπολογίζονται σε περισσότερα από 4 δισεκατομμύρια δολάρια ετησίως, το φάρμακο για την καρδιακή ανεπάρκεια αναμένεται ευρέως να διαδραματίσει σημαντικό ρόλο στην φαμακευτική αγορά.

Το Mavacamten είναι ο μόνος εγκεκριμένος από την FDA αλλοστερικός και αναστρέψιμος αναστολέας επιλεκτικός για την καρδιακή μυοσίνη που στοχεύει στην υποκείμενη παθοφυσιολογία του αποφρακτικού HCM, σύμφωνα με την εταιρεία.

«Με αυτήν την έγκριση, οι καρδιολόγοι έχουν τώρα μια νέα φαρμακολογική επιλογή για επιλέξιμους ασθενείς που στοχεύει στην υποκείμενη παθοφυσιολογία της νόσου», δήλωσε ο Milind Desai, MD., διευθυντής του Κέντρου Υπερτροφικής Καρδιομυοπάθειας και διευθυντής κλινικών λειτουργιών στο Heart Vascular & Thoracic της Cleveland Clinic.

4. Eli-cel (bluebird bio)  

Τον Σεπτέμβριο, η Bluebird bio πέτυχε τη δεύτερη έγκρισή της από τον FDA για το έτος με τη Eli-cel, μια γονιδιακή θεραπεία μιας χρήσης που ενδείκνυται για ασθενείς με τη σπάνια νευρολογική διαταραχή της εγκεφαλικής αδρενολευκοδυστροφίας (CALD).

Η Eli-cel είναι αξιοσημείωτη για δύο λόγους.

Πρώτον, γιατί η εφάπαξ έγχυση φέρεται να κοστίζει 3 εκατομμύρια δολάρια, καθιστώντας την το ακριβότερο θεραπευτικό στην αγορά.

Και δεύτερον, διότι η θεραπεία προστίθεται σε έναν αυξανόμενο κατάλογο εμπορικά διαθέσιμων γονιδιακών θεραπειών στις ΗΠΑ

5. AMX0035 (Amylyx Pharmaceutical) 

Τον Σεπτέμβριο, το AMX0035- το δριμύ αμφισβητούμενο φάρμακο για την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) του FDA με πράσινο φως.

Το ALS είναι επίσης γνωστό ως νόσος του Lou Gehrig.

Το AMX0035  είναι μια ενδιαφέρουσα ιστορία για δύο μεγάλους λόγους.

Πρώτον και ίσως το πιο σημαντικό, δεν υπήρχαν διαθέσιμες θεραπείες τροποποίησης της νόσου σε ασθενείς με ALS πριν από την έγκριση του AMX0035. Ως εκ τούτου, αυτή η έγκριση FDA πληροί τις προϋποθέσεις ως σημαντική πρόοδο στο παράδειγμα θεραπείας για αυτήν την προοδευτική νευροεκφυλιστική ασθένεια.

Δεύτερον, η ρυθμιστική αναθεώρηση του AMX0035 κάθε άλλο παρά business as usual ήταν. Τον Μάρτιο, η επιτροπή εμπειρογνωμόνων του FDA καταψήφισε αρχικά την έγκριση του φαρμάκου, παρά την υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για το ALS.

Ωστόσο, ο οργανισμός συμφώνησε αργότερα σε μια δεύτερη ψηφοφορία από την ομάδα εμπειρογνωμόνων αφού η εταιρεία υπέβαλε νέα ανάλυση. Αυτή η νέα ανάλυση οδήγησε σε θετική ψηφοφορία στο πάνελ, ανοίγοντας το δρόμο για την έγκριση του AMX0035.

Η Wall Street αναμένει ότι η Relyvrio θα συγκεντρώσει σχεδόν 500 εκατομμύρια δολάρια ετησίως σε κορυφαία εμπορική απόδοση.