Blog

Πιθανόν να υπερβαίνει τα 1,3 δισεκατομμύρια δολάρια σε πληρωμές-ορόσημα η συμφωνία, η οποία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών που βασίζονται στο RNA για την νευροαισθητήρια απώλεια ακοής.

Η Rznomics αποκάλυψε τη συμφωνία στις 15 Μαΐου, αν και οι οικονομικές λεπτομέρειες της προκαταβολής δεν κοινοποιήθηκαν.

Σύμφωνα με τους όρους της συνεργασίας, η Rznomics θα αξιοποιήσει την ιδιόκτητη πλατφόρμα trans-splicing ribozyme RNA για την ανάπτυξη θεραπειών επεξεργασίας RNA. Η εταιρεία θα ηγηθεί της έρευνας σε πρώιμο στάδιο, ενώ η Eli Lilly θα αναλάβει την προκλινική πρόοδο, την κλινική ανάπτυξη και τις προσπάθειες εμπορευματοποίησης.

Αυτή η προσέγγιση διαφέρει από τις προσεγγίσεις επεξεργασίας DNA, όπως το CRISPR οι οποίες προκαλούν μόνιμες αλλαγές στο γονιδίωμα. Η επεξεργασία RNA είναι μια αναστρέψιμη διαδικασία που επιτρέπει στοχευμένες διορθώσεις, χωρίς να αλλάζει τον υποκείμενο γενετικό κώδικα.

Ενίσχυση χαρτοφυλακίου

H συνεργασία αυτή συμπληρώνει το υπάρχον χαρτοφυλάκιο της Lilly σε θεραπείες γενετικής απώλειας ακοής, το οποίο περιλαμβάνει το AK-OTOF, μια γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού (AAV) και βρίσκεται επί του παρόντος σε κλινική δοκιμή Φάσης Ι/ΙΙ. Αναπτύχθηκε από την θυγατρική της Lilly, Akouos, και στοχεύει στην απώλεια ακοής που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο της οτοφερλίνης (OTOF).

Τον Ιανουάριο του 2024, τα πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή έδειξαν ότι μία εφάπαξ χορήγηση AK-OTOF αποκατέστησε την ακοή σε έναν 11χρονο συμμετέχοντα, εντός 30 ημερών. Ο ασθενής παρουσίασε βελτίωση στην ακοή σε πολλαπλές συχνότητες, χωρίς να αναφερθούν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες.

Το AK-OTOF χορηγείται μέσω μονομερούς ενδοκοχλιακής ένεσης και έχει σχεδιαστεί για να χορηγεί λειτουργικά τρανσγονίδια OTOF στα εσωτερικά τριχωτά κύτταρα του κοχλία. Η θεραπεία αποτελεί μέρος της ευρύτερης προσπάθειας της Lilly στη γονιδιακή θεραπεία.

Τον Απρίλιο του 2025, η Lilly υπέγραψε συμφωνία αξίας 1,4 δισεκατομμυρίων δολαρίων με την Sangamo Therapeutics για την ανάπτυξη γονιδιακής θεραπείας για μια νόσο του κεντρικού νευρικού συστήματος.

Η συνεργασία με την Rznomics έρχεται εν μέσω αυξανόμενης εστίασης της φαρμακοβιομηχανίας στις γενετικές θεραπείες για την απώλεια ακοής. Η Regeneron επιδιώκει επίσης μια παρόμοια προσέγγιση με το DB-OTO, έναν υποψήφιο για διπλή γονιδιακή θεραπεία AAV που βρίσκεται επί του παρόντος σε κλινική δοκιμή Φάσης Ι/ΙΙ.

Σύμφωνα με δεδομένα που κοινοποιήθηκαν τον Φεβρουάριο, 10 από τους 11 παιδιατρικούς ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με DB-OTO εμφάνισαν μετρήσιμες βελτιώσεις στην ακοή, με ορισμένους να φτάνουν σχεδόν σε φυσιολογικά όρια.

Πηγή: healthpharma.gr