Καθώς το CMS (Σύστημα Υγείας των ΗΠΑ) προσπαθεί να καλύψει το αστρονομικό κόστος των νέων θεραπειών της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, συμπεριλαμβανομένης της γονιδιακής θεραπείας, είναι κρίσιμο να αναλυθεί το κόστος θεραπείας. Όπως υποστηρίζεται καθώς περισσότερες κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες έρχονται στην αγορά, η ανάπτυξη εφικτών μοντέλων πληρωμής θα πρέπει να αποτελεί προτεραιότητα για να διασφαλιστεί ότι όλοι οι ασθενείς, όχι μόνο εκείνοι που έχουν εκατομμύρια δολάρια στις τσέπες τους, θα έχουν πρόσβαση στην περίθαλψη.
Σύμφωνα με την Αμερικανική Ακαδημία Οικογενειακών Ιατρών, η τιμή καταλόγου του Casgevy, της πρώτης και μοναδικής θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας που βασίζεται στο CRISPR για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία (SCD) και τη βήτα θαλασσαιμία (TDT) που εξαρτάται από τη μετάγγιση, είναι περίπου 2,2 εκατομμύρια δολάρια.
Συγκριτικά, το κόστος ζωής της θεραπείας του SCD είναι περίπου 1,7 εκατομμύρια δολάρια και το κόστος της θεραπείας του TDT είναι περίπου 5-5,7 εκατομμύρια δολάρια.
Θεωρητικά, μια εφάπαξ θεραπεία επεξεργασίας γονιδίων βοηθά στην ανακούφιση ορισμένων από τις μακροπρόθεσμες οικονομικές επιβαρύνσεις, συμπεριλαμβανομένου του κόστους της θεραπείας, της μειωμένης παραγωγικότητας κατά τη θεραπεία κ.α Ωστόσο, το κόστος της μεμονωμένης θεραπείας αποτρέπει πολλούς επιλέξιμους ασθενείς από το να ακολουθήσουν αυτή τη θεραπεία.
Η απρόσιτη τιμή, ωστόσο δεν αφορά μόνο το Casgevy.
Πολλές άλλες κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες έχουν μη προσιτή τιμή, περιορίζοντας την πρόσβαση των ασθενών. Για παράδειγμα, το Hemgenix, μια γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, τιμολογείται στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια. Επιπλέον, το Skysona, που θεραπεύει την ενεργό εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία, κοστίζει 3 εκατομμύρια δολάρια.
Αυτά τα παραδείγματα αποδεικνύουν ότι το υψηλό κόστος της θεραπείας επηρεάζει σχεδόν όλες τις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες. Χωρίς επαρκή ασφαλιστική κάλυψη για αυτές τις θεραπείες, οι ασθενείς είναι αναγκασμένοι να επιλέγουν λιγότερο αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές.
«Οι γονιδιακές θεραπείες για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία έχουν τη δυνατότητα να θεραπεύσουν αυτήν την καταστροφική κατάσταση και να μεταμορφώσουν τις ζωές των ανθρώπων, προσφέροντάς τους την ευκαιρία να ζήσουν πιο υγιή και ενδεχομένως να αποφύγουν τα σχετικά προβλήματα υγείας», πρόσθεσε η διαχειριστής του CMS, Chiquita Brooks-LaSure. «Η αύξηση της πρόσβασης σε αυτές τις πολλά υποσχόμενες θεραπείες όχι μόνο θα βοηθήσει να διατηρηθούν οι άνθρωποι υγιείς, αλλά μπορεί επίσης να οδηγήσει σε εξοικονόμηση πόρων για τα κράτη και τους φορολογούμενους, καθώς μπορεί να αποφευχθεί το μακροπρόθεσμο κόστος της θεραπείας της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας».
Πηγές:
https://pharmanewsintel.com/news/breaking-down-the-cost-of-sickle-cell-disease-gene-therapies
