Μια λίστα με τα ακριβότερα φάρμακα που κυκλοφορούν στις Ηνωμένες Πολιτείες το τρέχον έτος δημοσίευσε πρόσφατα το Fierce Pharma, πολλά εκ των οποίων όπως φαίνεται να είναι οι γονιδιακές θεραπείες, δεδομένου ότι πρόκειται για θεραπείες που λαμβάνονται εφάπαξ, παράγοντας που ώθησε τους κατασκευαστές φαρμάκων να τιμολογούν υψηλά τα κορυφαία θεραπευτικά τους προϊόντα. Πολλά από τα φάρμακα αυτής της λίστας – η οποία επικεντρώνεται ειδικά σε φάρμακα εγκεκριμένα από τον FDA – είναι πολύ γνωστά στους παρατηρητές της φαρμακοβιομηχανίας. Πέρυσι, η Βluebird, καθώς και η CSL Behring και η uniQure, πέτυχαν έγκριση διαδοχικά σε 3 γονιδιακές θεραπείες , με τα ρεκόρ τιμολόγησης να αυξάνονται κάθε φορά. Από τη θεραπεία για τη θαλασσαιμία της Bluebird το Zynteglo στα 2,8 εκατομμύρια δολάρια για μια εφάπαξ δόση έως τη θεραπεία για την αιμορροφιλία Β της CSL και της uniQure, το Hemgenix στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια και οι τρεις νεότερες γονιδιακές θεραπείες που κυκλοφόρησαν στις ΗΠΑ έχουν εκτοξευθεί γρήγορα στην κορυφή της λίστας με τα πιο ακριβά προϊόντα του κλάδου.
Κατά τα άλλα, η καθιερωμένη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της Novartis συνεχίζει να βρίσκεται στην κορυφή της λίστας με τις υψηλότερες τιμές στις ΗΠΑ. Αλλά οι γονιδιακές θεραπείες δεν είναι τα μόνα φάρμακα που κερδίζουν θέσεις σε αυτή τη λίστα. Ορφανά φάρμακα όπως το Zokinvy της Eiger BioPharmaceuticals – το πρώτο φάρμακο που εγκρίθηκε στις ΗΠΑ για το σύνδρομο προγηρίας Hutchinson-Gilford και τις Προγεροειδείς Λαμινοπάθειες με έλλειψη επεξεργασίας , κοστίζουν περίπου 1,7 εκατομμύρια δολάρια ετησίως.
Σε αντίθεση δε με τις γονιδιακές θεραπείες, δεν προορίζονται για ίαση της νόσου. Άλλα πολύ ακριβά φάρμακα εκτός του πεδίου των γονιδιακών θεραπειών, περιλαμβάνουν το Danyelza της Y-mAbs για υποτροπιάζον ή ανθεκτικό νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου, το φάρμακο ανεπάρκειας της λεπτίνης της Chiesi το Myalept και Kimtrak της Immunocore για το ανεγχείρητο ή μεταστατικό μελάνωμα του ραγοειδούς χιτώνα. Η παραπάνω κατάταξη γίνεται σε μια εποχή που η τιμολόγηση των φαρμάκων τυγχάνει αυξημένου ελέγχου στις ΗΠΑ. Η περσινή ψήφιση του νόμου για τη μείωση του πληθωρισμού (IRA) σηματοδότησε μερικές από τις πρώτες απτές κινήσεις στη μεταρρύθμιση της τιμολόγησης των φαρμάκων εδώ και χρόνια. Και οι νομοθέτες δεν σταματούν εκεί. Τον Απρίλιο, οι Δημοκρατικοί στη Γερουσία που εισήγαγαν νομοθεσία που θα επέτρεπε στα Κέντρα για τις Υπηρεσίες Medicare & Medicaid να διαπραγματεύονται τις τιμές των φαρμάκων πολύ νωρίτερα από ό,τι ορίζει ο IRA, διπλασιάστηκαν.
Ταυτόχρονα, η δημόσια και πολιτική προσοχή στο κόστος των φαρμάκων ώθησε ορισμένους παρασκευαστές φαρμάκων να πάρουν την κατάσταση στα χέρια τους. Νωρίτερα αυτό το έτος, μια τριάδα μεγάλων εταιρειών που κατασκευάζει φάρμακα για το διαβήτη – η Eli Lilly, η Novo Nordisk και η Sanofi – μείωσαν χωριστά τις τιμές πολλών από τα προϊόντα ινσουλίνης τους και τροποποίησαν τα προγράμματα τους για τους ασθενείς. Ωστόσο, ενώ αυτές οι παραπάνω κινήσεις καλύπτουν παλιές ινσουλίνες, πολλά από τα νέα προϊόντα του κλάδου συνεχίζουν να σπάνε ρεκόρ τιμών. Και αυτό δεν είναι πιθανό να αλλάξει τα επόμενα χρόνια.
Πηγή: healthdaily.gr
