Επικαιρότητα - Άρθρα

Οι σημαντικότερες εξελίξεις στον κλάδο της υγείας

Νέα θεραπεία για ενήλικες και παιδιά με σοβαρή αιμορροφιλία τύπου Α

Η αιμορροφιλία τύπου A είναι μια σπάνια κληρονομική διαταραχή της αιμόστασης, η οποία οφείλεται σε έλλειψη του παράγοντα VIII. Πρόκειται για βλάβη στο μηχανισμό πήξης γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε μη ελεγχόμενες και συχνά αυτόματες αιμορραγίες. Η βαρύτητα της κατάστασης του ασθενούς σχετίζεται με το ποσοστό έλλειψης του παράγοντα VIII. Η συχνότητα εμφάνισης αιμορροφιλίας Α υπολογίζεται σε 1 πάσχοντα ανά 10.000 γεννήσεις. Στην Ελλάδα σήμερα, με βάση διεθνή στοιχεία του 2017, υπάρχουν 1.038 άτομα με αιμορροφιλία Α.

Το emicizumab, μία νέα θεραπεία με πολλαπλά δοσολογικά σχήματα, για ενήλικες και παιδιά με σοβαρή αιμορροφιλία τύπου Α χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII  έλαβε έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή ως θεραπεία προφύλαξης ρουτίνας από τα αιμορραγικά επεισόδια. Αποτελεί την πρώτη θεραπεία νέας γενιάς, για άτομα με σοβαρή αιμορροφιλία τύπου Α  χωρίς αναστολείς, εδώ και 20 σχεδόν χρόνια. 

Το emicizumab μπορεί να χορηγηθεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες και αποτελεί τη μοναδική θεραπεία  προφύλαξης που μπορεί να χορηγηθεί υποδορίως και με πολλαπλά δοσολογικά σχήματα σε όλα τα άτομα με αιμορροφιλία τύπου Α για τα οποία ενδείκνυται, συμπεριλαμβανομένων των ατόμων με αναστολείς του παράγοντα VIII. Οι τρεις διαφορετικές επιλογές δοσολογίας (μία φορά την εβδομάδα, κάθε δύο εβδομάδες ή κάθε τέσσερις εβδομάδες) εκτιμάται ότι θα προσφέρουν στα άτομα με αιμορροφιλία Α τη δυνατότητα να κάνουν, σε συνεργασία με τον γιατρό τους, την καλύτερη επιλογή για αυτούς, με βάση τον τρόπο ζωής τους και τις προτιμήσεις τους.

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα των μελετών φάσης ΙΙΙ HAVEN 3 και HAVEN 4. Πιο συγκεκριμένα, βάσει της μελέτης HAVEN 3, στην οποία συμμετείχαν άτομα με αιμορροφιλία τύπου Α χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII, η προφύλαξη με το emicizumab, σε μια προοπτική ανάλυση εντός του ιδίου ασθενούς, μείωσε στατιστικά σημαντικά κατά 68% (p< 0,0001) τις αιμορραγίες που χρήζουν αντιμετώπισης, σε σύγκριση με την απουσία προφύλαξης και σε σύγκριση με προηγούμενη θεραπεία με προφύλαξη με  παράγοντα VIII. Σύμφωνα με τη μελέτη HAVEN 4, η οποία πραγματοποιήθηκε σε άτομα με αιμορροφιλία τύπου Α, με και χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII, το emicizumab κατέδειξε κλινικά σημαντικό έλεγχο της αιμορραγίας, σε δοσολογία χορήγησης κάθε τέσσερις εβδομάδες.

eefam-logo-grey.png

Στοιχεία Επικοινωνίας

Τζαβέλα 42Β, Νέο Ψυχικό
Τ.Κ. 15451, Αθήνα

    

Τηλέφωνο: 210 6753159
Φαξ: 210 6753150
Email: info@eefam.gr

© Copyright 2008 - 2019 Ε.Ε.Φα.Μ.. All Rights Reserved.
Developed by: eGroup Services